Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie om de werkzaamheid te beoordelen, farmacokinetiek, veiligheid en verdraagbaarheid van iptacopan bij pediatrische patiënten met primaire IgAN

3 september 2026 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een multicenter, fase III-onderzoek met één arm om de werkzaamheid, farmacokinetiek, veiligheid en verdraagbaarheid van iptacopan bij pediatrische patiënten van 2 tot 2 tot te beoordelen

De studie is een open-label, multicenter, fase III-onderzoek met één arm om proteïnurie-reductie, farmacokinetiek (PK), veiligheid en verdraagbaarheid (inclusief CV-surveillance) van iptacopan te bepalen in primaire immunoglobuline A nefropathie (igan) pediatrische patiënten tot 2 jaar.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De studie zal ongeveer 24 pediatrische patiënten inschrijven met een diagnose van primaire IgAN door nierbiopsie die wordt uitgevoerd binnen 3 jaar na screening met <50% tubulointerstitiële fibrose en <25% crescenten en niet eerder behandeld met immunosuppressieve of andere immunomodulerende middelen binnen 90 dagen (of 180 dagen voor rituximab) voorafgaand aan rituximab)

De studie bestaat uit de volgende periodes:

  • Screeningperiode (tot 11 weken)
  • Run-in periode (2 weken): deze periode is ongeveer 14 dagen voorafgaand aan het inschrijvingsbezoek (dag 1) om basisbeoordelingen te verkrijgen, waaronder twee UPCR FMV-metingen (vereist vóór dag 1).
  • Behandelingsperiode (52 weken): het onderzoek zal zich op een gespreide manier instellen van ongeveer 24 pediatrische patiënten. De aanpak zal zijn om eerst cohort 1 (12 tot <18 jaar oud) in te schrijven om veiligheidsgegevens te verzamelen (inclusief CV -bewakingsgegevens), tolerabiliteitsgegevens, PK -gegevens en biomarkergegevens gedurende maximaal 52 weken (EOS). Cohort 1 -deelnemers worden ingeschreven in een enkele groep van 16 deelnemers. Cohort 2 (2 tot <12 jaar oud) deelnemers worden ingeschreven in 2 groepen van 4 deelnemers.
  • Vervolgperiode (1 week): deelnemers die het bezoek van week 52 (EOS) hebben voltooid en aan alle geschiktheidscriteria voldoen, kunnen worden ingeschreven in een Rolover Extension Program (REP) waarin zij open-label IPTACOPAN zullen ontvangen. Deelnemers die zich niet inschrijven voor de vertegenwoordiger of niet binnen 7 dagen na de EOS dag 1 van de vertegenwoordiger voltooien, moeten worden gecontacteerd 7 dagen na het EOS -bezoek voor AE- en SAE -monitoring en alle door de deelnemer gerapporteerde AE's moeten worden geregistreerd in het onderzoeksrapportformulier (CRF).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

31

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

  • Naam: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefoonnummer: +41613241111

Studie Locaties

  • Argentinië
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentinië, X5016KEH
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Australië
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australië, 4101
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australië, 6009
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • China
      • Beijing, China, 100034
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310052
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong, 999077
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Israël
      • Beersheba, Israël, 8457108
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Haifa, Israël, 3109601
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem, Israël, 9103102
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Petah Tikva, Israël, 4920235
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
    • Aichi-ken
      • Toyoake, Aichi-ken, Japan, 4701192
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japan, 8300011
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Shiga
      • Ōtsu, Shiga, Japan, 520-2192
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Fuchū, Tokyo, Japan, 1838561
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Saoedi-Arabië
      • Riyadh, Saoedi-Arabië, 11211
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • Madera, California, Verenigde Staten, 93636
        • Werving
        • Valley Childrens Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nianzhou Xiao
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610-0224
        • Werving
        • Univ of Florida Shands Division
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Lawrence Shoemaker
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104-4399
        • Werving
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rebecca Scobell
        • Contact:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke en vrouwelijke deelnemers 2 tot <18 jaar oud vanaf dag 1.
  • EGFR ≥ 30 ml/min/1.73m2 waarbij EGFR wordt berekend met behulp van de gemodificeerde Schwartz-formule bij screening en bevestigd tijdens de inloopperiode.

  • Nierbiopsie-bewezen primaire Igan*, met biopsie uitgevoerd binnen 3 jaar na screening met <50% tubulointerstitiële fibrose en <25% crescenten. In het geval dat een nierbiopsie binnen 3 jaar na het screening niet beschikbaar is, kan een nierbiopsie worden uitgevoerd als deze deel uitmaakt van de geplande diagnostische aanpak en klinisch beheer van de deelnemer.

    * Opmerking: primaire IgAN wordt gedefinieerd als elke IgAN die wordt bewezen door biopsie die IGA -afzettingen toont die over de andere klassen van immunoglobulines voorkomen en wordt geacht niet te worden geassocieerd met oorzaken van secundaire IGAN volgens het klinische oordeel van de onderzoeker.

  • Het minimale lichaamsgewicht voor deelnemers in cohort 1 is 35 kg bij screening en bevestigd bij aanvang (dag 1).
  • Proteïnurie vanwege de primaire diagnose van IgAN zoals beoordeeld door UPCR ≥ 1 g/g (113 mg/mmol) bemonsterd uit FMV op screening op dag -90 en dag -60 en tijdens de loopperiode, ondanks de behandeling met maximaal getolereerde dosis dosis ACE -remmer/ARB voor ten minste 120 dagen 1 Geometrisch gemiddelde van 2 FMV -monsters voor het dag van de dag -60 bezoek en tijdens de inloopperiode.
  • Vaccinatie tegen Neisseria meningitidis en Streptococcus pneumoniae -infectie is vereist voorafgaand aan het begin van de studiebehandeling. Als de deelnemer niet eerder is gevaccineerd, of als een booster vereist is, moet vaccin worden gegeven volgens de lokale richtlijnen ten minste 2 weken voorafgaand aan de toediening van het eerste onderzoek. Als de studiebehandeling eerder dan 2 weken na vaccinatie moet beginnen, moet de behandeling van profylactische antibiotica worden gestart.
  • Vaccinatie tegen Haemophilus influenzae wordt aanbevolen, volgens de lokale richtlijnen, minimaal 2 weken vóór Iptacopan.
  • Alle deelnemers moeten onder ondersteunende zorg zijn geweest, inclusief stabiele dosisregime van ACE -remmer of ARB bij ofwel de lokaal goedgekeurde maximale dagelijkse dosis per lichaamsgewicht, of de maximaal getolereerde dosis (per oordeel van de onderzoeker voor pediatrisch gebruik), gedurende ten minste 120 dagen vóór de eerste studie van de eerste studie. Als deelnemers bovendien diuretica, andere antihypertensiva of andere achtergrondmedicatie voor IgAN nemen (zoals SGLT2 -remmers), moeten de doses ook ten minste 120 dagen voorafgaand aan de eerste dosering van de studiebehandeling worden gestabiliseerd.

Uitsluitingscriteria:

  • Elke secundaire IGAN waargenomen bij screening (en bevestigd bij aanvang/dag 1) zoals gedefinieerd door de onderzoeker; Secundaire igan kan worden geassocieerd met cirrose, coeliakie, menselijke immunodeficiëntievirus (HIV) infectie, herpes simplex virusinfectie, dermatitis herpetiformis, seronegatieve artritis, kleincellige carcinoom, lymfoom, gedissemineerde tuberculosis, bronchiolitis schouderters, inflammatoire stookaandoeningen en familiale mediterran koorts.
  • Een klinische diagnose van immunoglobuline A vasculitis (IgAV of Henoch-Schonlein purpura) bij screening (en bevestigd bij baseline/dag 1) op basis van typische voelbare purpura met of zonder artralgie en buikpijn.
  • Bewijs van significante urine -obstructie of moeilijkheid bij het ongeldig maken bij screening (en bevestigd bij aanvang/dag 1); Elke urinewegaandoening of een andere chronische nierziekte dan Igan bij screening en vóór de eerste studie -toediening van de studie.
  • Huidige acute nierletsel (AKI) gedefinieerd door acute nierletselnetwerk (AKIN) criteria binnen 4 weken na screening.
  • Aanwezigheid van snel progressieve glomerulonefritis (RPGN) zoals gedefinieerd door 50% daling van EGFR binnen 3 maanden voorafgaand aan screening of tijdens de screening en inloopperioden.
  • Aanwezigheid van nefrotisch syndroom bij screening op basis van het oordeel van de onderzoeker.
  • Geschiedenis of huidige diagnose van ECG -afwijkingen die een significant risico op onderzoeksdeelnemers duiden op dergelijke klinisch significante hartritmestoornissen, b.v. Aanhoudende ventriculaire tachycardie, of klinisch significante tweede of derde graad atrioventriculaire (AV) blok zonder pacemaker.
  • Geschiedenis of huidige diagnose van klinisch significante echocardiogramafwijkingen die wijzen op een significant risico voor deelnemers aan de studie, waaronder maar niet beperkt tot klinisch significante functionele, morfologische en/of structurele afwijkingen, waaronder de linker ventriculaire ejectiefractie <50% en/of linker ventriculaire hypertrofie als gevolg van ongecontroleerde bloeddruk bij screening.
  • Deelnemers van 12 tot <18 jaar oud met systolische bloeddruk (SBP) <80 mmHg of> 150 mmHg of diastolische bloeddruk (DBP) <50 mmHg of> 95 mmHg of polssnelheid <50 bpm of> 110 bpm; Deelnemers van 6 tot <12 jaar oud met SBP <70 mmHg of> 140 mmHg, of DBP <40 mmHg of> 90 mmHg of pulssnelheid <52 bpm of> 156 bpm; Deelnemers van 2 tot <6 jaar oud met SBP <70 mmHg of> 120 mmHg, of DBP <40 mmHg of> 80 mmHg of pulssnelheid <52 bpm of> 156 bpm bij screening.
  • Participants previously treated with immunosuppressive or other immunomodulatory agents such as but not limited to cyclophosphamide, rituximab, infliximab, canakinumab, mycophenolate mofetil (MMF) or mycophenolate sodium (MPS), calcineurin inhibitors, complement inhibitors (other than iptacopan), oral budesonide, systemic corticosteroids Blootstelling (≥ 0,5 mg/kg/dag van prednison/prednisolon -equivalent of> 7,5 mg/d prednison/prednisolon equivalent totale blootstelling in een enkele dag) binnen 120 dagen (of 180 dagen voor rituximab) voorafgaand aan de eerste studie van de eerste studie. Deelnemers behandeld met endotheline (receptor) antagonisten (inclusief sparrentan) binnen 120 dagen voorafgaand aan de toediening van het eerste onderzoek. Gebruik van andere onderzoeksgeneesmiddelen binnen 5 halfwaardetijd van dag 1, of binnen 30 dagen, afhankelijk van welke langer is.
  • Alle getransplanteerde deelnemers (elke vaste orgaantransplantatie, inclusief beenmergtransplantatie).
  • Geschiedenis van terugkerende invasieve infecties veroorzaakt door ingekapselde organismen, zoals Meningococcus en Pneumococcus.
  • Grote gelijktijdige comorbiditeiten bij screening inclusief maar niet beperkt tot geavanceerde hartziekte (b.v. New York Heart Association (NYHA) Klasse III (gedurende 6 tot <18 jaar oud), Ross Class III (gedurende 2 tot <6 jaar), ernstige longziekte (bijv. Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) Klasse III (voor 17 jaar oud); Pulmonary Vascular Research Institute (PVRI) Klasse III (gedurende 2 tot <17 jaar oud), of hepatische ziekte (bijv. Actieve hepatitis) dat naar de mening van de onderzoeker deelname aan het onderzoek uitsluit.
  • Huidig ​​gebruik van homeopathische en/of kruidenmedicijnen voor IGAN -ziekteprogressie, zoals maar niet beperkt tot Lei Gong Teng bij screening (en bevestigd bij baseline/dag 1).

Andere protocol-gedefinieerde inclusie/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Iptacopan
Deelnemers aan Cohort 1 (12 tot <18 jaar oud) ontvangen IPTACOPAN bij de dosis van 200 mg tweemaal per dag. Deelnemers aan Cohort 2 (2 tot <12 jaar oud) ontvangen Iptacopan bij een dosis TBD.
Geneesmiddel: Iptacopan
Cohort 1 (12 tot <18 jaar oud): Iptacopan 200 mg B.I.D. (tweemaal daags) Cohort 2 (2 tot <12 jaar oud): dosering TBD
Andere namen:
  • LNP023

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Log-getransformeerde verhouding tot baseline in UPCR (gebaseerd op FMV)
Tijdsspanne: Basislijn, week 38
UPCR wordt gemeten op basis van het geometrische gemiddelde van 2 FMV's verkregen voorafgaand aan elk gepland bezoek.
Basislijn, week 38

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacokinetische parameter Cmax in plasma
Tijdsspanne: Week 12 (pre-dosis (0), 2, 4, 6 en 8 uur na de dosis)
CMAX is de maximale (piek) waargenomen plasmaconcentratie na dosis toediening (massa x volume-1)
Week 12 (pre-dosis (0), 2, 4, 6 en 8 uur na de dosis)
Farmacokinetische parameter AUCLAST in plasma
Tijdsspanne: Week 12 (pre-dosis (0), 2, 4, 6 en 8 uur na de dosis)
Auclast is de AUC van tijd nul tot de laatste meetbare concentratiebemonsteringstijd (TLAST) (massa x tijd x volume-1)
Week 12 (pre-dosis (0), 2, 4, 6 en 8 uur na de dosis)
Farmacokinetische parameter auctau in plasma
Tijdsspanne: Week 12 (pre-dosis (0), 2, 4, 6 en 8 uur na de dosis)
Auctau is de AUC berekend tot het einde van een doseringsinterval (tau) bij steady-state (hoeveelheid x tijd x volume-1)
Week 12 (pre-dosis (0), 2, 4, 6 en 8 uur na de dosis)
Ctrough -concentraties
Tijdsspanne: Week 4, week 12 en week 38
Pre-dosis medicijnconcentratie
Week 4, week 12 en week 38

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 november 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

28 juni 2030

Studie voltooiing (Geschat)

30 juni 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 mei 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 mei 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 mei 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CLNP023G12301

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Novartis zet zich in om te delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten uit in aanmerking komende studies. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens zijn geanonimiseerd om de privacy te respecteren van patiënten die hebben deelgenomen aan de studie in overeenstemming met toepasselijke wet- en voorschriften.

Deze beschikbaarheid van deze proefgegevens is volgens de criteria en het proces dat wordt beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren