Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å vurdere effektiviteten, farmakokinetikken, sikkerheten og toleransen av iptacopan hos pediatriske pasienter med primær IGAN

3. september 2026 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En en-arm, multisenter, fase III-studie for å vurdere effekt, farmakokinetikk, sikkerhet og toleranse av iptacopan hos pediatriske pasienter på 2 til

Studien er en åpen merkelapp, enkeltarm, multisenter, fase III-studie for å bestemme proteinuria reduksjon, farmakokinetikk (PK), sikkerhet og tolerabilitet (inkludert CV-overvåking) av iptacopan i primær immunoglobulin A nefropati (igan) pediatriske pasienter i alderen 2 til <18 år.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien vil registrere omtrent 24 pediatriske pasienter med en diagnose av primær IgAN ved nyrebiopsi utført innen 3 år etter screening med <50% tubulointerstitial fibrose og <25% krypningsmidler og ikke tidligere behandlet med immunsuppressiv eller annet immunomodulatorisk midler innen 90 dager (eller 180 dager i forhold til Rituxximab) før på grunn av Rituxim -nærmere reduserende til Rituxim -nærmere til en første studier i løpet av 90 dager.

Studien omfatter følgende perioder:

  • Screeningperiode (opptil 11 uker)
  • Innkjøringsperiode (2 uker): Denne perioden vil være omtrent 14 dager før påmeldingsbesøket (dag 1) for å få grunnlinjevurderinger, inkludert to UPCR FMV-målinger (påkrevd før dag 1).
  • Behandlingsperiode (52 uker): Studien vil registrere omtrent 24 pediatriske pasienter på en forskjøvet måte. Tilnærmingen vil være å først registrere kohort 1 (12 til <18 år) for å samle sikkerhetsdata (inkludert CV -overvåkningsdata), tolerabilitetsdata, PK -data og biomarkørdata i opptil 52 uker (EOS). Kohort 1 -deltakere vil bli registrert i en enkelt gruppe på 16 deltakere. Kohort 2 (2 til <12 år) deltakere vil bli registrert i 2 grupper av 4 deltakere.
  • Oppfølgingsperiode (1 uke): Deltakere som fullførte uken 52 (EOS) besøk og oppfyller alle valgbarhetskriteriene, kan være registrert i et Rollover Extension-program (REP) der de vil motta open-label Iptacopan. Deltakere som ikke melder seg inn i representanten eller ikke fullfører dag 1 av representanten innen 7 dager etter EOS, bør kontaktes 7 dager etter at EOS -besøket for AE og SAE -overvåking og alle AE -er rapportert av deltakeren, bør registreres i skjemaet for studierapport (CRF).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

31

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

  • Navn: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +41613241111

Studiesteder

  • Argentina
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, X5016KEH
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Forente stater
    • California
      • Madera, California, Forente stater, 93636
        • Rekruttering
        • Valley Childrens Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Nianzhou Xiao
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610-0224
        • Rekruttering
        • Univ of Florida Shands Division
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Lawrence Shoemaker
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104-4399
        • Rekruttering
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Hovedetterforsker:
          • Rebecca Scobell
        • Ta kontakt med:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, 999077
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Beersheba, Israel, 8457108
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
    • Aichi-ken
      • Toyoake, Aichi-ken, Japan, 4701192
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japan, 8300011
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Shiga
      • Ōtsu, Shiga, Japan, 520-2192
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Fuchū, Tokyo, Japan, 1838561
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100034
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310052
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 11211
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Mannlige og kvinnelige deltakere 2 til <18 år fra dag 1.
  • EGFR ≥ 30 ml/min/1,73m2 der EGFR beregnes ved bruk av den modifiserte Schwartz-formelen ved screening og bekreftet i løpet av innkjøringsperioden.

  • Nyrebiopsi-bevist primær IgAN*, med biopsi utført innen 3 år etter screening med <50% tubulointerstitial fibrose og <25% halvmåler. I tilfelle en nyrebiopsi innen 3 år fra screening ikke er tilgjengelig, kan det utføres en nyrebiopsi hvis det er en del av den planlagte diagnostiske tilnærmingen og klinisk behandling av deltakeren.

    * Merk: Primær IgAN er definert som enhver IgAN som er bevist ved biopsi som viser IgA -avsetninger som er utbredt over de andre klassene av immunoglobuliner og anses å ikke være assosiert med årsaker til sekundær igan i henhold til klinisk vurdering av etterforskeren.

  • Minimum kroppsvekt for deltakere i kohort 1 er 35 kg ved screening og bekreftet ved baseline (dag 1).
  • Proteinuria på grunn av primær diagnose av IgAN som vurdert av UPCR ≥ 1 g/g (113 mg/mmol) som ble prøvetatt fra FMV ved screening på dag -90 og dag -60, så vel som i løpet av den innkjøringsperioden til tross for behandling med maksimal tolerert dose ACE -hemmer/ARB i minst 120 dager før dag 1. Merk: Merk: Merk: Merk: Geometrisk gjennomsnitt av 2 FMV -prøver for dagen -60 besøk og i løpet av innkjøringsperioden.
  • Vaksinasjon mot Neisseria meningitidis og Streptococcus pneumoniae -infeksjon er nødvendig før studiestart. Hvis deltakeren ikke tidligere har blitt vaksinert, eller hvis en booster er nødvendig, bør vaksine gis i henhold til lokale retningslinjer minst 2 uker før første studier av Drug Administration. Hvis studiebehandling må starte tidligere enn 2 uker etter vaksinasjon, bør profylaktisk antibiotikabehandling igangsettes.
  • Vaksinasjon mot Haemophilus influenzae anbefales i henhold til lokale retningslinjer minst 2 uker før Iptacopan.
  • Alle deltakerne må ha vært på støttende omsorg, inkludert stabil doseregime av ACE -hemmer eller ARB ved enten den lokalt godkjente maksimale daglige dosen per kroppsvekt, eller den maksimale tolererte dosen (per etterforskers vurdering for pediatrisk bruk), i minst 120 dager før første studiemedisinadministrasjon. I tillegg, hvis deltakerne tar vanndrivende midler, andre antihypertensive medisiner eller andre bakgrunnsmedisiner for IgAN (for eksempel SGLT2 -hemmere), bør dosene også stabiliseres i minst 120 dager før den første doseringen av studiebehandlingen.

Eksklusjonskriterier:

  • Enhver sekundær IGAN observert ved screening (og bekreftet ved baseline/dag 1) som definert av etterforskeren; Sekundær IgAN kan være assosiert med skrumplever, cøliaki, humant immunsviktvirus (HIV) infeksjon, herpes simplex virusinfeksjon, dermatitt herpetiformis, seronegativ arthritis, små cellekarsinom, lymfom, spredt tuberkulosering, bronolits carselitirolitsrobonolits carselitirolits conberceloselicitirolits carcinomolits carselcelosycelosy carcinoma feber.
  • En klinisk diagnose av immunoglobulin A vaskulitt (IGAV eller Henoch-Schonlein purpura) ved screening (og bekreftet ved baseline/dag 1) basert på typisk følbar purpura med eller uten leddgikt og magesmerter.
  • Bevis for betydelig urinhindring eller vanskeligheter med å bli ugyldig ved screening (og bekreftet ved baseline/dag 1); Enhver urinveisforstyrrelse eller annen kronisk nyresykdom annen enn IGAN ved screening og før første studier medikamentadministrasjon.
  • Nåværende akutt nyreskade (AKI) definert av kriterier for akutt nyreskade (Akin) innen 4 uker etter screening.
  • Tilstedeværelse av raskt progressiv glomerulonefritt (RPGN) som definert av 50% nedgang i EGFR innen 3 måneder før screening eller under screening og innkjøringsperioder.
  • Tilstedeværelse av nefrotisk syndrom ved screening basert på etterforskerens dom.
  • Historie eller gjeldende diagnose av EKG -abnormiteter som indikerer betydelig risiko for deltakere som klinisk signifikante hjertearytmier, f.eks. Vedvarende ventrikulær takykardi, eller klinisk signifikant andre- eller tredjegrads atrioventrikulær (AV) -blokk uten en pacemaker.
  • Historie eller gjeldende diagnose av klinisk signifikante ekkokardiogramavvik som indikerer betydelig risiko for deltakere i studien, inkludert, men ikke begrenset til klinisk signifikante funksjonelle, morfologiske og/eller strukturelle abnormiteter, som kan omfatte venstre ventrikkelutviklingsfraksjon <50% og/eller venstre ventrikkel hypertrofi på grunn av ukontrollert blodtrykk ved screening.
  • Deltakere fra 12 til <18 år med systolisk blodtrykk (SBP) <80 mmHg eller> 150 mmHg, eller diastolisk blodtrykk (dbp) <50 mmHg eller> 95 mmHg, eller puls <50 bpm eller> 110 bpm; Deltakere fra 6 til <12 år med SBP <70 mmHg eller> 140 mmHg, eller DBP <40 mmHg eller> 90 mmHg eller pulsfrekvens <52 bpm eller> 156 bpm; Deltakere fra 2 til <6 år med SBP <70 mmHg eller> 120 mmHg, eller DBP <40 mmHg eller> 80 mmHg eller pulsfrekvens <52 bpm eller> 156 bpm ved screening.
  • Participants previously treated with immunosuppressive or other immunomodulatory agents such as but not limited to cyclophosphamide, rituximab, infliximab, canakinumab, mycophenolate mofetil (MMF) or mycophenolate sodium (MPS), calcineurin inhibitors, complement inhibitors (other than iptacopan), oral budesonide, systemic Kortikosteroidereksponering (≥ 0,5 mg/kg/dag med prednison/prednisolonekvivalent eller> 7,5 mg/d prednison/prednisolonekvivalent total eksponering på en enkelt dag) innen 120 dager (eller 180 dager for rituximab) før første dagsundervisning. Deltakere behandlet med endotelin (reseptor) antagonister (inkludert sparsentan) innen 120 dager før første studier av Drug Administration. Bruk av andre undersøkelsesmedisiner innen 5 halveringstid fra dag 1, eller innen 30 dager, avhengig av hva som er lengre.
  • Alle transplanterte deltakere (hvilken som helst solid organtransplantasjon, inkludert benmargstransplantasjon).
  • Historie med tilbakevendende invasive infeksjoner forårsaket av innkapslede organismer, for eksempel Meningococcus og Pneumococcus.
  • Viktige samtidige komorbiditeter ved screening inkludert, men ikke begrenset til avansert hjertesykdom (f.eks. New York Heart Association (NYHA) klasse III (for 6 til <18 år), Ross klasse III (for 2 til <6 år), alvorlig lungesykdom (f.eks. Verdens helseorganisasjon (WHO) klasse III (i 17 år); Pulmonal Vascular Research Institute (PVRI) klasse III (for 2 til <17 år), eller leversykdom (f.eks. aktiv hepatitt) som etter etterforskerens mening utelukker deltakelse i studien.
  • Nåværende bruk av homeopatiske og/eller urtemedisiner for progresjon i Igans sykdom, for eksempel, men ikke begrenset til Lei Gong Teng ved screening (og bekreftet ved baseline/dag 1).

Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Iptacopan
Deltakerne i kohort 1 (12 til <18 år gammel) vil motta iptacopan i en dose 200 mg to ganger per dag. Deltakere i årskull 2 ​​(2 til <12 år gammel) vil motta iptacopan ved en dose TBD.
Legemiddel: Iptacopan
Kohort 1 (12 til <18 år): Iptacopan 200 mg B.I.D. (to ganger daglig) Kohort 2 (2 til <12 år): Dosering TBD
Andre navn:
  • LNP023

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Log-transformert forhold til baseline i UPCR (basert på FMV)
Tidsramme: Baseline, uke 38
UPCR måles basert på det geometriske gjennomsnittet av 2 FMV -er oppnådd før hvert planlagt besøk.
Baseline, uke 38

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetisk parameter Cmax i plasma
Tidsramme: Uke 12 (pre-dose (0), 2, 4, 6 og 8 timer etter dose)
Cmax er det maksimale (toppen) observert plasmamedisinsk konsentrasjon etter doseadministrasjon (masse x volum-1)
Uke 12 (pre-dose (0), 2, 4, 6 og 8 timer etter dose)
Farmakokinetisk parameter auclast i plasma
Tidsramme: Uke 12 (pre-dose (0), 2, 4, 6 og 8 timer etter dose)
Auclast er AUC fra tid null til den siste målbare konsentrasjonsprøvetakingen (tlast) (masse x tid x volum-1)
Uke 12 (pre-dose (0), 2, 4, 6 og 8 timer etter dose)
Farmakokinetisk parameter auctau i plasma
Tidsramme: Uke 12 (pre-dose (0), 2, 4, 6 og 8 timer etter dose)
Auctau er AUC beregnet til enden av et doseringsintervall (tau) ved stabil tilstand (mengde x tid x volum-1)
Uke 12 (pre-dose (0), 2, 4, 6 og 8 timer etter dose)
CTrough -konsentrasjoner
Tidsramme: Uke 4, uke 12 og uke 38
Pre-dose medikamentkonsentrasjon
Uke 4, uke 12 og uke 38

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. november 2025

Primær fullføring (Antatt)

28. juni 2030

Studiet fullført (Antatt)

30. juni 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. mai 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. mai 2025

Først lagt ut (Faktiske)

29. mai 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CLNP023G12301

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er opptatt av å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støtte kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig gjennomgangspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. All data som er gitt er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i rettssaken i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

Denne tilgjengelige prøvedata er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudyDatarequest.com

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere