1 차 IGAN을 가진 소아 환자에서 Iptacopan의 효능, 약동학, 안전성 및 내약성을 평가하기위한 연구
2026년 9월 3일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
2 ~ 2 ~ 소아 환자에서 효능, 약동학, 안전성 및 내약성을 평가하기위한 단일 암, 다기관, III 상 연구
이 연구는 단백뇨 감소, 약동학 (PK), 1 차 면역 글로불린 A 신경증 (이건) 소아 환자에서 2 세에서 18 세 미만의 소아 환자에서 이프 타코 팬의 안전성 및 내약성 (CV 감시 포함)을 결정하기위한 개방형 표지, 단일 팔, 다기관, III 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 <50% Tubulointerstitial fibrosis로 스크리닝 된 후 3 년 이내에 수행 된 신장 생검에 의해 1 차 IgAN 진단을받은 대략 24 명의 소아 환자를 등록하고, 25%의 크레스트 <25%가 크레센트 <25 일 이내에 90 일 (또는 RITUXIMAB에 대해 180 일 또는 180 일)로 치료하지 않았다.
이 연구는 다음 기간으로 구성됩니다.
- 심사 기간 (최대 11 주)
- 런인 기간 (2 주) :이 기간은 등록 방문 (1 일) 전 약 14 일 전입니다.
- 치료 기간 (52 주) :이 연구는 약 24 명의 소아 환자를 비틀 거리는 방식으로 등록합니다. 이 접근법은 먼저 코호트 1 (12 ~ 18 세)을 등록하여 안전 데이터 (CV 감시 데이터 포함), 내약성 데이터, PK 데이터 및 바이오 마커 데이터를 최대 52 주 (EOS)로 수집하는 것입니다. 코호트 1 참가자는 16 명의 참가자 그룹에 등록됩니다. 코호트 2 (2 ~ <12 세) 참가자는 4 명의 참가자로 구성된 2 개의 그룹에 등록됩니다.
- 후속 기간 (1 주) : 52 주 (EOS) 방문을 완료 한 참가자는 모든 자격 기준을 충족시켜 공개 라벨 iptacopan을받을 롤오버 확장 프로그램 (REP)에 등록 될 수 있습니다. Rep에 등록하지 않거나 EOS 후 7 일 이내에 담당자 1 일을 완료하지 않은 참가자는 AE 및 SAE 모니터링을 방문한 EOS 방문 후 7 일 후에 연락해야하며 참가자가보고 한 AES는 연구 사례 보고서 양식 (CRF)에 기록되어야합니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
31
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Novartis Pharmaceuticals
- 전화번호: 1-888-669-6682
- 이메일: novartis.email@novartis.com
연구 연락처 백업
- 이름: Novartis Pharmaceuticals
- 전화번호: +41613241111
연구 장소
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California
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Madera, California, 미국, 93636
- 모병
- Valley Childrens Hospital
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연락하다:
- Tania Jimenez
- 전화번호: +1 559 486 2000
- 이메일: tjimenez@valleychildrens.org
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수석 연구원:
- Nianzhou Xiao
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- 모병
- Childrens Hospital Colorado
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수석 연구원:
- Bradley Dixon
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연락하다:
- Claire Giachino
- 전화번호: +1 720 777 1234
- 이메일: claire.giachino@childrenscolorado.org
-
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610-0224
- 모병
- Univ of Florida Shands Division
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연락하다:
- Andrew Sokolow
- 이메일: asokolow@peds.ufl.edu
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수석 연구원:
- Lawrence Shoemaker
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104-4399
- 모병
- Childrens Hospital of Philadelphia
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수석 연구원:
- Rebecca Scobell
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연락하다:
- Catherine Justice
- 전화번호: +1 267 426 9338
- 이메일: justicec@chop.edu
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- 모병
- Prim Childrens Hosp Inv Pharm
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수석 연구원:
- Raoul Nelson
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연락하다:
- Gabriella Gourdin
- 이메일: gabriella.gourdin@hsc.utah.edu
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Riyadh, 사우디 아라비아, 11211
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Córdoba Province
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Córdoba, Córdoba Province, 아르헨티나, X5016KEH
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Beersheba, 이스라엘, 8457108
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Haifa, 이스라엘, 3109601
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Jerusalem, 이스라엘, 9103102
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Petah Tikva, 이스라엘, 4920235
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Aichi-ken
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Toyoake, Aichi-ken, 일본, 4701192
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Fukuoka
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Kurume, Fukuoka, 일본, 8300011
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Shiga
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Ōtsu, Shiga, 일본, 520-2192
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Tokyo
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Fuchū, Tokyo, 일본, 1838561
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Beijing, 중국, 100034
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, 중국, 310052
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Queensland
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Brisbane, Queensland, 호주, 4101
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, 호주, 6009
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Hong Kong, 홍콩, 999077
- 모병
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준 :
- 남성과 여성 참가자 1 일 현재 2 ~ <18 세.
- EGFR ≥ 30 ml/min/1.73m2 여기서 EGFR은 스크리닝시 수정 된 Schwartz 공식을 사용하여 계산되고 런인 기간 동안 확인됩니다.
신장 생검으로 입증 된 1 차 IGAN*, <50% Tubulointerstitial fibrosis 및 <25% 가목으로 스크리닝 후 3 년 이내에 생검이 수행되었습니다. 선별 후 3 년 이내에 신장 생검을 이용할 수없는 경우, 신장 생검이 계획된 진단 접근법 및 참가자의 임상 관리의 일부인 경우 신장 생검을 수행 할 수 있습니다.
* 참고 : 1 차 IGAN은 다른 부류의 면역 글로불린보다 널리 퍼져있는 IgA 퇴적물을 보여주는 생검에 의해 입증되고 조사자의 임상 적 판단에 따라 2 차 이건의 원인과 관련이없는 것으로 간주되는 임의의 IgAN으로 정의됩니다.
- 코호트 1 참가자의 최소 체중은 스크리닝시 35kg이며 기준선 (1 일)에서 확인되었습니다.
- 단백질은 IgAN의 1 차 진단으로 인한 단백뇨증은 -90 일 및 -90 일 및 일 -60 일에 FMV로부터 샘플링 된 UPCR ≥ 1 g/g (113 mg/mmol) 및 런인 기간 동안 최소 120 일 동안 ACE 억제제/ARB의 최대 내약 용량을 사용한 치료에도 불구하고 런인 기간 동안 샘플링 된 동안 1 일에 샘플을 기반으로 할 것이다. 하루 -60 방문 및 런인 기간 동안 2 개의 FMV 샘플의 기하학적 평균.
- 연구 치료 시작 전에 Neisseria meningitidis 및 Streptococcus pneumoniae 감염에 대한 예방 접종이 필요합니다. 참가자가 이전에 예방 접종을받지 않았거나 부스터가 필요한 경우, 첫 번째 연구 약국 (First Study Drug Administration) 전 2 주 전에 현지 지침에 따라 백신이 제공되어야합니다. 학습 치료가 예방 접종 후 2 주 이내에 시작 해야하는 경우, 예방 항생제 치료를 시작해야합니다.
- 이스타 코판 최소 2 주 전에 현지 가이드 라인에 따르면 헤모 필러스 인플루엔자에 대한 예방 접종이 권장됩니다.
- 모든 참가자는 체중 당 국소 적으로 승인 된 최대 일일 복용량 또는 최대 120 일 전에 최소 120 일 동안 최대 허용량 (소아 사용에 대한 조사자의 판단에 따라 최대 내약성 복용량)에서 ACE 억제제 또는 ARB의 안정적인 용량 요법을 포함하여 지원 치료를 받아야합니다. 또한, 참가자가 이뇨제, 다른 항 고혈압제 또는 IgAN에 대한 다른 배경 약물 (예 : SGLT2 억제제)을 복용하는 경우, 연구 치료의 첫 번째 투약 전에 최소 120 일 전에 용량을 안정화해야합니다.
제외 기준 :
- 조사자에 의해 정의 된대로 스크리닝에서 관찰 된 이차 IgAN (기준선/1 일에 확인); 2 차 IGAN은 간경변, 체강 질병, 인간 면역 결핍 바이러스 (HIV) 감염, 헤르페스 단순한 바이러스 감염, 피부염과 관련이있을 수 있습니다.
- 상영 및 복부 통증이 있거나없는 전형적인 촉진제 푸라를 기반으로 스크리닝시 (기준선/1 일에 확인)시 면역 글로불린 A 혈관염 (IGAV 또는 Henoch-Schonlein purpura)의 임상 진단.
- 심사시 상당한 비뇨기 폐쇄 또는 공극의 어려움 (및 기준선/1 일에 확인)의 증거; 스크리닝시 IGAN 이외의 요로 장애 또는 만성 신장 질환.
- 급성 신장 손상 네트워크 (Akin) 기준에 의해 정의 된 현재 급성 신장 손상 (AKI).
- 스크리닝 전 또는 스크리닝 및 런인 기간 동안 EGFR의 50% 감소에 의해 정의 된 바와 같이 빠르게 진행되는 사구체 신염 (RPGN)의 존재.
- 조사자의 판단에 근거한 선별시 신장 증후군의 존재.
- 임상 적으로 유의미한 심장 부정맥과 같은 연구 참가자의 상당한 위험을 나타내는 ECG 이상의 병력 또는 현재 진단, 예를 들어 심박 조율기가없는 지속적인 심실 빈맥 또는 임상 적으로 유의미한 2도 또는 3도 방학 (AV) 블록.
- 임상 적으로 유의미한 심 초음파의 이상의 역사 또는 현재 진단은 임상 적으로 유의 한 기능적, 형태 학적 및/또는 구조적 이상을 포함하되 이에 국한되지 않는 연구 참여자들에게 상당한 위험을 나타내며, 이는 좌심실 ejection fraction <50% 및/또는 좌심실 비대를 스크리닝 할 수없는 혈압으로 인한 연구 참가자들에게 유의미한 위험을 나타냅니다.
- 수축기 혈압 (SBP) <80 mmHg 또는> 150 mmHg 또는 이완기 혈압 (DBP) <50 mmHg 또는> 95 mmHg 또는 펄스 속도 <50 bpm 또는> 110 bpm의 12 세에서 <18 세의 참가자; SBP <70 mmHg 또는> 140 mmHg 또는 dbp <40 mmHg 또는> 90 mmHg 또는 펄스 속도 <52 bpm 또는> 156 bpm의 6 ~ <12 세의 참가자; SBP <70 mmHg 또는> 120 mmHg 또는 dbp <40 mmHg 또는> 80 mmHg 또는 펄스 속도 <52 bpm 또는> 156 bpm의 2 ~ 6 세 참가자.
- 참가자는 이전에 면역 억제 성 또는 다른 면역 조절제로 처리되었지만 사이클로 포스 파 미드, 리툭시 맙, 인플 릭시 맙, 카나 키누 맙, 미코 페놀 레이트 모 페틸 (MMF) 또는 미코 페놀 레이트 나트륨 (MPS), 칼 시네우린 억제제 (IPTACOPON), 오르탈로 틀과 전소화된다. 코르티코 스테로이드 노출 (프레드니손/프레드니솔론 등가의 ≥ 0.5 mg/kg/일 또는 1 일 내에 1 일 내에> 7.5 mg/d 프레드니손/프레드니솔론 등가 노출) 1 일 (또는 리툭시 맙의 경우 180 일). 첫 번째 연구 약물 관리 120 일 전에 엔도 텔린 (수용체) 길항제 (Sparsentan 포함)로 치료 한 참가자. 1 일의 5 회 반감기 또는 30 일 이내에 다른 조사 약물의 사용.
- 모든 이식 참가자 (골수 이식을 포함한 고체 장기 이식).
- 수막 구균 및 폐렴 구균과 같은 캡슐화 된 유기체로 인한 재발 성 침습 감염의 병력.
- 진행된 심장 질환을 포함하되 이에 국한되지 않는 선별시 동시 동반 질환 (예 : New York Heart Association (NYHA) 클래스 III (6 ~ <18 세), Ross Class III (2 ~ 6 세), 심한 폐 질환 (예 : 세계 보건기구 (WHO) 클래스 III (17 세); 폐 혈관 연구소 (PVRI) 클래스 III (2 ~ 17 세) 또는 간 질환 (예 : 활성 간염) 조사관의 견해로는 연구 참여를 배제합니다.
- 스크리닝시 레이 징 삭 (Lei Gong Teng)에 국한되지 않는 등의 Igan 질병 진행을위한 동종 요법 및/또는 허브 약물의 현재 사용 (기준선/1 일에 확인).
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 이트 타코판
코호트 1 (12 ~ <18 세)의 참가자는 하루에 200mg의 용량으로 Iptacopan을 받게됩니다.
코호트 2 (2 ~ 12 세)의 참가자는 복용량 TBD에서이트 타코판을 받게됩니다.
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코호트 1 (12 ~ <18 세) : Iptacopan 200 mg B.I.D. (일일 2 회) 코호트 2 (2 ~ <12 세) : 투여 TBD
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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UPCR에서 기준선대로 변환 된 비율 (FMV 기반)
기간: 기준선, 38 주
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UPCR은 각 예정된 방문 이전에 얻은 2 개의 FMV의 기하학적 평균에 따라 측정됩니다.
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기준선, 38 주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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혈장에서 약동학 적 파라미터 Cmax
기간: 12 주차 (예비 복용량 (0), 2, 4, 6 및 8 시간 이후의 복용량)
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Cmax는 선량 투여 후 최대 (피크) 관찰 된 혈장 약물 농도 (질량 x 부피 -1)입니다.
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12 주차 (예비 복용량 (0), 2, 4, 6 및 8 시간 이후의 복용량)
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혈장에서 약동학 적 파라미터 auclast
기간: 12 주차 (예비 복용량 (0), 2, 4, 6 및 8 시간 이후의 복용량)
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Auclast는 시간 제로에서 마지막 측정 가능한 농도 샘플링 시간 (TLAST)까지 AUC입니다 (Mass X Time X Volume-1)
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12 주차 (예비 복용량 (0), 2, 4, 6 및 8 시간 이후의 복용량)
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혈장에서 약동학 적 파라미터 auctau
기간: 12 주차 (예비 복용량 (0), 2, 4, 6 및 8 시간 이후의 복용량)
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Auctau는 정상 상태 (양 x 시간 x 볼륨 -1)에서 투여 간격 (TAU)의 끝까지 계산 된 AUC입니다.
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12 주차 (예비 복용량 (0), 2, 4, 6 및 8 시간 이후의 복용량)
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농도
기간: 4 주차, 12 주 및 주 38 주
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약용 약물 농도
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4 주차, 12 주 및 주 38 주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 11월 27일
기본 완료 (추정된)
2030년 6월 28일
연구 완료 (추정된)
2030년 6월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 5월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 5월 20일
처음 게시됨 (실제)
2025년 5월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 3일
마지막으로 확인됨
2026년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CLNP023G12301
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유, 환자 수준 데이터에 대한 액세스 및 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 노력하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 장점을 기반으로 독립적 인 검토 패널에 의해 검토되고 승인됩니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 재판에 참여한 환자의 프라이버시를 존중하기 위해 익명화되었습니다.
이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명 된 기준 및 프로세스에 따른 것입니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .