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Studio per valutare l'efficacia, la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità dell'iptacopan nei pazienti pediatrici con Igan primario

28 maggio 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio a braccio singolo, multicentrico, di fase III per valutare l'efficacia, la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità dell'iptacopan in pazienti pediatrici da 2 a

Lo studio è uno studio di etichetta aperta, a braccio singolo, multicentrico, di fase III per determinare la riduzione della proteinuria, la farmacocinetica (PK), la sicurezza e la tollerabilità (compresa la sorveglianza CV) di iptacopan nell'immunoglobulina primaria della nefropatia (IgAN) di età compresa tra 2 e 18 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio iscriverà circa 24 pazienti pediatrici con una diagnosi di igan primaria da parte della biopsia renale eseguita entro 3 anni dallo screening con <50% di fibrosi tubulointerstiziale e <25% di mezzaluna e non trattati in precedenza con immunosoppressivi o altri agenti immunomodulanti entro 90 giorni (o 180 giorni per ritoximab) prima dell'amministrazione della droga.

Lo studio comprende i seguenti periodi:

  • Periodo di screening (fino a 11 settimane)
  • Periodo di corsa (2 settimane): questo periodo sarà circa 14 giorni prima della visita di iscrizione (giorno 1) per ottenere valutazioni di base, tra cui due misurazioni UPCR FMV (richieste prima del giorno 1).
  • Periodo di trattamento (52 settimane): lo studio si iscriverà circa 24 pazienti pediatrici in modo sfaldato. L'approccio sarà di iscrivere prima la coorte 1 (da 12 a <18 anni) per raccogliere dati di sicurezza (compresi i dati di sorveglianza CV), dati di tollerabilità, dati PK e dati biomarcatori per un massimo di 52 settimane (EOS). I partecipanti di coorte 1 saranno iscritti a un singolo gruppo di 16 partecipanti. I partecipanti di coorte da 2 a <12 anni) saranno iscritti in 2 gruppi di 4 partecipanti.
  • Periodo di follow-up (1 settimana): i partecipanti che hanno completato la settimana 52 (EOS) visitano e soddisfano tutti i criteri di ammissibilità possono essere iscritti a un programma di estensione (rappresentante) in cui riceveranno iptacopan in aperto. I partecipanti che non si iscrivono al rappresentante o non completano il primo giorno del rappresentante entro 7 giorni dall'EOS, devono essere contattati 7 giorni dopo la visita EOS per il monitoraggio AE e SAE e qualsiasi evento eventivi che segnalati dal partecipante dovrebbe essere registrato nel modulo del caso di studio (CRF).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

31

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals
  • Numero di telefono: +41613241111

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11211
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100034
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina, 310052
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Giappone
    • Aichi-ken
      • Toyoake, Aichi-ken, Giappone, 4701192
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Giappone, 830-0011
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Shiga
      • Ohtsu, Shiga, Giappone, 5202192
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Fuchū, Tokyo, Giappone, 1838561
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, 999077
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Israele
      • Beersheba, Israele, 8457108
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Haifa, Israele, 3109601
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem, Israele, 9103102
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Petah Tikva, Israele, 4920235
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • Childrens Hospital Colorado
        • Investigatore principale:
          • Bradley Dixon
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104-4399
        • Reclutamento
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Investigatore principale:
          • Rebecca Scobell
        • Contatto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Partecipanti maschi e femmine da 2 a <18 anni dal giorno 1.
  • EGFR ≥ 30 ml/min/1,73 m2 Laddove l'EGFR viene calcolato utilizzando la formula di Schwartz modificata allo screening e confermata durante il periodo di corsa.

  • Igan primario comprovato dalla biopsia renale*, con biopsia eseguita entro 3 anni dallo screening con fibrosi tubulointerstiziale <50% e mezzaluna <25%. Nel caso in cui una biopsia renale entro 3 anni dallo screening non sia disponibile, una biopsia renale può essere eseguita se fa parte dell'approccio diagnostico pianificato e della gestione clinica del partecipante.

    * Nota: l'IGAN primaria è definita come qualsiasi igan dimostrata dalla biopsia che mostra depositi di IgA prevalenti sulle altre classi di immunoglobuline e ritenuto non associato a cause di Igan secondarie secondo il giudizio clinico dell'investigatore.

  • Il peso corporeo minimo per i partecipanti alla coorte 1 è di 35 kg allo screening e confermato al basale (giorno 1).
  • Proteinuria dovuta alla diagnosi primaria di Igan valutata dall'UPCR ≥ 1 g/g (113 mg/mmol) campionata da FMV allo screening il giorno -90 e giorno -60 e durante il periodo di corsa nonostante un trattamento con un campione tollerato a giorno a giorno a giorno a giorno a giorno di elaborazione di un giorno a Giorno a Giorno a Giorno a Giorno a Giorno a Giorno a Giorno a Giorno a Giorno a Giorno a Giorno a Giorno a Giorno a Giorno a Giorno a Giorno a Day -90 Media geometrica di 2 campioni FMV per la visita del giorno -60 e durante il periodo di corsa.
  • Prima dell'inizio del trattamento dello studio è necessario la vaccinazione contro Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae. Se il partecipante non è stato precedentemente vaccinato o se è richiesto un booster, il vaccino dovrebbe essere dato secondo le linee guida locali almeno 2 settimane prima della prima amministrazione di Study Drug. Se il trattamento dello studio deve iniziare prima di 2 settimane dopo la vaccinazione, è necessario iniziare il trattamento antibiotico profilattico.
  • Si raccomanda la vaccinazione contro l'emophilus influenzae, secondo le linee guida locali, almeno 2 settimane prima di Iptacopan.
  • Tutti i partecipanti devono aver avuto cure di supporto tra cui un regime di dose stabile di ACE -inibitore o ARB a una dose giornaliera massima approvata localmente per peso corporeo o alla dose massima tollerata (per il giudizio per l'investigatore per l'uso pediatrico), per almeno 120 giorni prima della prima amministrazione del farmaco dello studio. Inoltre, se i partecipanti stanno assumendo diuretici, altri farmaci antiipertensivi o altri farmaci di fondo per IgAN (come gli inibitori di SGLT2), le dosi dovrebbero essere stabilizzate anche per almeno 120 giorni prima del primo dosaggio del trattamento dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi igan secondario osservato allo screening (e confermato al basale/giorno 1) come definito dall'investigatore; L'igan secondaria può essere associata a cirrosi, celiachia, infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), infezione da virus dell'herpes simplex, dermatite heritiformis, artrite sieronegativa, carcinoma a piccole cellule, fever di mediterrile familiare.
  • Una diagnosi clinica di vasculite da immunoglobulina A (igav o henoch-schonleina purpura) allo screening (e confermata al basale/giorno 1) in base alla tipica purpura palpabile con o senza artigiana e dolore addominale.
  • Evidenza di significativi ostruzione urinaria o difficoltà nel annullare lo screening (e confermato al basale/giorno 1); Qualsiasi disturbo del tratto urinario o qualsiasi malattia renale cronica diversa da Igan allo screening e prima della prima somministrazione di farmaci.
  • L'attuale lesione renale acuta (AKI) definita da criteri acuti per lesioni renali (AKIN) entro 4 settimane dallo screening.
  • Presenza di glomerulonefrite rapidamente progressiva (RPGN) come definita dal calo del 50% dell'EGFR entro 3 mesi prima dello screening o durante i periodi di screening e di corsa.
  • Presenza della sindrome nefrotica allo screening in base al giudizio dell'investigatore.
  • Storia o diagnosi attuale delle anomalie ECG che indicano un rischio significativo per i partecipanti allo studio come aritmie cardiache clinicamente significative, ad es. Tachicardia ventricolare sostenuta o blocco atrioventricolare di secondo o terzo grado clinicamente significativo senza pacemaker.
  • Storia o diagnosi attuale di anomalie dell'ecocardiogramma clinicamente significative che indicano un rischio significativo per i partecipanti allo studio, inclusi ma non limitati a anomalie funzionali, morfologiche e/o strutturali clinicamente significative, che possono includere frazione di eiezione ventricolare sinistra <50% e/o ipertrofia ventricolare sinistra a causa della pressione sanguigna non controllata allo screening.
  • Partecipanti da 12 a <18 anni con pressione arteriosa sistolica (SBP) <80 mmHg o> 150 mmHg o pressione arteriosa diastolica (DBP) <50 mmHg o> 95 mmHg o velocità di impulso <50 bpm o> 110 bpm; Partecipanti da 6 a <12 anni con SBP <70 mmHg o> 140 mmHg o DBP <40 mmHg o> 90 mmHg o velocità di impulso <52 bpm o> 156 bpm; Partecipanti da 2 a <6 anni con SBP <70 mmHg o> 120 mmHg o DBP <40 mmHg o> 80 mmHg o velocità di impulso <52 bpm o> 156 bpm allo screening.
  • Partecipanti precedentemente trattati con agenti immunosoppressivi o altri agenti immunomodulanti come ma non limitati a ciclofosfamide, rituximab, infliximab, canakinumab, micofenolato mofetile (MMF) o micofenolato sodio (mpsonide) di mpsonide (MPOfenolato di sodio (MPOfenola Esposizione (≥ 0,5 mg/kg/giorno di prednisone/prednisolone equivalente o> 7,5 mg/d Prednisone/Prednisolone Equivalente Esposizione totale in un solo giorno) entro 120 giorni (o 180 giorni per Rituximab) prima della prima amministrazione del farmaco dello studio. I partecipanti trattati con antagonisti dell'endotelina (recettore) (incluso Sparsentan) entro 120 giorni prima della prima somministrazione di farmaci in studio. Uso di altri farmaci investigativi entro 5 emivite del giorno 1 o entro 30 giorni, a seconda di quale sia più lungo.
  • Tutti i partecipanti trapiantati (qualsiasi trapianto di organi solidi, incluso il trapianto di midollo osseo).
  • Storia di infezioni invasive ricorrenti causate da organismi incapsulati, come Meningococcus e Pneumococcus.
  • Le principali comorbidità simultanee allo screening, tra cui ma non limitate alla cardiaca avanzata (ad es. Classe III della New York Heart Association (NYHA) (da 6 a <18 anni), classe III Ross (per 2 o 6 anni), grave malattia polmonare (ad es. Organizzazione mondiale della sanità (OMS) Classe III (per 17 anni); Pulmonary Vascular Research Institute (PVRI) Classe III (per 2 o 17 anni) o malattia epatica (ad es. epatite attiva) che secondo l'opinione dell'investigatore preclude la partecipazione allo studio.
  • Uso attuale di qualsiasi farmaco omeopatico e/o erbe per la progressione della malattia di Igan, come ma non limitato a Lei Gong Teng allo screening (e confermato al basale/giorno 1).

Altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo possono essere applicati

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: iptacopan
I partecipanti alla coorte 1 (da 12 a <18 anni) riceveranno iptacopan alla dose di 200 mg due volte al giorno. I partecipanti alla coorte 2 (da 2 a <12 anni) riceveranno iptacopan a una dose TBD.
Droga: iptacopan
Coorte 1 (da 12 a <18 anni): iptacopan 200 mg b.i.d. (due volte al giorno) Coorte 2 (da 2 a <12 anni): dosaggio TBD
Altri nomi:
  • LNP023

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Rapporto trasformato in log al basale in UPCR (basato su FMV)
Lasso di tempo: Baseline, settimana 38
L'UPCR è misurato in base alla media geometrica di 2 FMV ottenuti in precedenza per ogni visita programmata.
Baseline, settimana 38

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parametro farmacocinetico CMAX nel plasma
Lasso di tempo: Settimana 12 (pre-dose (0), 2, 4, 6 e 8 ore dopo la dose)
CMAX è la concentrazione di farmaco plasmatico massimo (picco) osservato dopo somministrazione di dose (Volume di massa X X)
Settimana 12 (pre-dose (0), 2, 4, 6 e 8 ore dopo la dose)
Parametro farmacocinetico Auclasto nel plasma
Lasso di tempo: Settimana 12 (pre-dose (0), 2, 4, 6 e 8 ore dopo la dose)
L'auclasto è l'AUC dal tempo zero all'ultimo tempo di campionamento della concentrazione misurabile (TLAST) (Mass x Time X Volume-1)
Settimana 12 (pre-dose (0), 2, 4, 6 e 8 ore dopo la dose)
Parametro farmacocinetico AUTAU nel plasma
Lasso di tempo: Settimana 12 (pre-dose (0), 2, 4, 6 e 8 ore dopo la dose)
Auctau è l'AUC calcolato alla fine di un intervallo di dosaggio (tau) a stato stazionario (quantità x tempo x volume-1)
Settimana 12 (pre-dose (0), 2, 4, 6 e 8 ore dopo la dose)
Concentrazioni di ctrough
Lasso di tempo: Settimana 4, settimana 12 e settimana 38
Concentrazione di farmaci pre-dose
Settimana 4, settimana 12 e settimana 38

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 novembre 2025

Completamento primario (Stimato)

28 giugno 2030

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 maggio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 maggio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

29 maggio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLNP023G12301

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, accesso ai dati a livello di paziente e supportando documenti clinici da studi idonei. Queste richieste sono riviste e approvate da un gruppo di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità di dati di prova è secondo i criteri e il processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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