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Estude para avaliar a eficácia, farmacocinética, segurança e tolerabilidade do iptacopano em pacientes pediátricos com IGAN primário

28 de maio de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Um estudo de fase III de fase III de braço único e multicêntrico para avaliar a eficácia, farmacocinética, segurança e tolerabilidade do iptacopan em pacientes pediátricos de 2 a

O estudo é um estudo de fase III de rótulo aberto, de braço único, multicêntrico e multicêntrico para determinar a redução da proteinúria, farmacocinética (PK), segurança e tolerabilidade (incluindo vigilância CV) de iptacopano em pacientes com imunoglobulina A primária (IGAN) Pacientes pediatricos de 2 anos.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo se inscreverá aproximadamente 24 pacientes pediátricos com diagnóstico de Igan primário por biópsia renal realizada dentro de 3 anos após a triagem com <50% de fibrose tubulointersticial e <25% de crescentes e não tratados anteriormente com imunossupressor ou outros agentes imunomodulatórios em 90 dias (ou 18 dias para rituxim antes.

O estudo compreende os seguintes períodos:

  • Período de triagem (até 11 semanas)
  • Período de execução (2 semanas): Este período será aproximadamente 14 dias antes da visita de inscrição (dia 1) para obter avaliações de linha de base, incluindo duas medições do FMV do UPCR (exigidas antes do dia 1).
  • Período de tratamento (52 semanas): O estudo incluirá aproximadamente 24 pacientes pediátricos de maneira escalonada. A abordagem será primeiro a coorte de inscrição 1 (12 a <18 anos de idade) para coletar dados de segurança (incluindo dados de vigilância de CV), dados de tolerabilidade, dados de PK e dados de biomarcadores por até 52 semanas (EOS). Os participantes da coorte 1 serão inscritos em um único grupo de 16 participantes. Os participantes da coorte 2 (2 a <12 anos) serão matriculados em 2 grupos de 4 participantes.
  • Período de acompanhamento (1 semana): Os participantes que concluíram a semana 52 (EOS) visitam e atendem a todos os critérios de elegibilidade podem estar inscritos em um programa de extensão de rolagem (REP) no qual receberão iptacopan aberto. Os participantes que não se inscrevem no representante ou não concluem o primeiro dia do representante dentro de 7 dias após a EOS, devem ser contatados 7 dias após a visita de EOS para o monitoramento de AE ​​e SAE e qualquer EA relatado pelo participante deve ser registrado no formulário de relato de caso do estudo (CRF).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

31

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals
  • Número de telefone: +41613241111

Locais de estudo

  • Arábia Saudita
      • Riyadh, Arábia Saudita, 11211
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Austrália
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrália, 6009
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • China
      • Beijing, China, 100034
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310052
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • Childrens Hospital Colorado
        • Investigador principal:
          • Bradley Dixon
        • Contato:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104-4399
        • Recrutamento
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Investigador principal:
          • Rebecca Scobell
        • Contato:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, 999077
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Beersheba, Israel, 8457108
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Japão
    • Aichi-ken
      • Toyoake, Aichi-ken, Japão, 4701192
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japão, 830-0011
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Shiga
      • Ohtsu, Shiga, Japão, 5202192
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Fuchū, Tokyo, Japão, 1838561
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Participantes masculinos e femininos 2 a <18 anos de idade a partir do dia 1.
  • EGFR ≥ 30 ml/min/1,73m2 onde o EGFR é calculado usando a fórmula Schwartz modificado na triagem e confirmada durante o período de execução.

  • O IGAN primário comprovado pela biópsia renal*, com biópsia realizada dentro de 3 anos após a triagem com <50% de fibrose tubulointersticial e <25% de crescentes. Caso uma biópsia renal dentro de 3 anos a partir da triagem não esteja disponível, uma biópsia renal pode ser realizada se fizer parte da abordagem diagnóstica planejada e do manejo clínico do participante.

    * NOTA: O IGAN primário é definido como qualquer Igan comprovado pela biópsia que mostra depósitos de IgA predominantes em relação às outras classes de imunoglobulinas e considerados não associados a causas de Igan secundário, conforme julgamento clínico do investigador.

  • O peso corporal mínimo para os participantes da coorte 1 é de 35 kg na triagem e confirmado na linha de base (dia 1).
  • Proteinúria devido ao diagnóstico primário de Igan, avaliado por UPCR ≥ 1 g/g (113 mg/mmol) amostrado a partir de FMV na triagem no dia -90 e o dia -60, bem como durante o período de running, apesar do tratamento com a dose máxima de Toler e o Ace Inibitor/ARB, pelo menos de 120 dias antes do dia 1. Média geométrica de 2 amostras de FMV para a visita do dia -60 e durante o período de execução.
  • A vacinação contra a infecção por Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae é necessária antes do início do tratamento do estudo. Se o participante não tiver sido vacinado anteriormente ou se for necessário um reforço, a vacina deverá ser dada de acordo com as diretrizes locais pelo menos 2 semanas antes da primeira administração de medicamentos para estudar. Se o tratamento do estudo tiver que começar antes de duas semanas após a vacinação, o tratamento antibiótico profilático deve ser iniciado.
  • Recomenda -se a vacinação contra Haemophilus influenzae, de acordo com as diretrizes locais, pelo menos 2 semanas antes do iptacopano.
  • Todos os participantes devem estar em cuidados de apoio, incluindo o regime de dose estável do inibidor da ECA ou ARB na dose diária máxima aprovada localmente por peso corporal ou na dose máxima tolerada (por julgamento do investigador para uso pediátrico), pelo menos 120 dias antes da administração de medicamentos em primeiro estudo. Além disso, se os participantes estão tomando diuréticos, outros medicamentos anti -hipertensivos ou outro medicamento de fundo para Igan (como os inibidores do SGLT2), as doses também devem ser estabilizadas por pelo menos 120 dias antes da primeira dosagem do tratamento do estudo.

Critérios de exclusão:

  • Qualquer IGAN secundário observado na triagem (e confirmado na linha de base/dia 1), conforme definido pelo investigador; secondary IgAN can be associated with cirrhosis, celiac disease, human immunodeficiency virus (HIV) infection, herpes simplex virus infection, dermatitis herpetiformis, seronegative arthritis, small-cell carcinoma, lymphoma, disseminated tuberculosis, bronchiolitis obliterans, inflammatory bowel disease, and familial mediterranean fever.
  • Um diagnóstico clínico de vasculite por imunoglobulina A (IGAV ou Henoch-Schonlein Purpura) na triagem (e confirmado na linha de base/dia 1) com base em purpura palpável típica com ou sem artralgia e dor abdominal.
  • Evidência de obstrução urinária significativa ou dificuldade em violar na triagem (e confirmada na linha de base/dia 1); Qualquer distúrbio do trato urinário ou qualquer doença renal crônica que não seja o IGAN na triagem e antes da primeira administração de medicamentos para estudar.
  • A lesão renal aguda (LRA) atual definida por critérios agudos da Rede de Lesões Rins (AKIN) dentro de 4 semanas após a triagem.
  • Presença de glomerulonefrite rapidamente progressiva (RPGN), conforme definido por declínio de 50% no EGFR dentro de 3 meses antes da triagem ou durante os períodos de triagem e execução.
  • Presença de síndrome nefrótica na triagem com base no julgamento do investigador.
  • História ou diagnóstico atual de anormalidades do ECG, indicando risco significativo para os participantes do estudo como arritmias cardíacas clinicamente significativas, p. Taquicardia ventricular sustentada, ou bloco atrioventricular de segundo ou terceiro grau clinicamente significativo (AV) sem um marcapasso.
  • Histórico ou diagnóstico atual de anormalidades do ecocardiograma clinicamente significativo, indicando risco significativo para participantes do estudo, incluindo, entre outros, anormalidades funcionais, morfológicas e/ou estruturais clinicamente significativas, que podem incluir a fração de ejeção ventricular esquerda <50% e/ou hipertrofia do ventricular esquerdo devido à pressão da sangue descontrolada na triagem na triagem.
  • Participantes de 12 a 18 anos de idade com pressão arterial sistólica (PAS) <80 mmHg ou> 150 mmHg, ou pressão arterial diastólica (DBP) <50 mmHg ou> 95 mmHg, ou taxa de pulso <50 bpm ou> 110 bpm; Participantes de 6 a 12 anos de idade com SBP <70 mmHg ou> 140 mmHg, ou DBP <40 mmHg ou> 90 mmHg ou taxa de pulso <52 bpm ou> 156 bpm; Participantes de 2 a <6 anos de idade com SBP <70 mmHg ou> 120 mmHg, ou DBP <40 mmHg ou> 80 mmHg ou taxa de pulso <52 bpm ou> 156 bpm na triagem.
  • Participants previously treated with immunosuppressive or other immunomodulatory agents such as but not limited to cyclophosphamide, rituximab, infliximab, canakinumab, mycophenolate mofetil (MMF) or mycophenolate sodium (MPS), calcineurin inhibitors, complement inhibitors (other than iptacopan), oral budesonide, systemic Exposição de corticosteróides (≥ 0,5 mg/kg/dia de prednisona/prednisolona equivalente ou> 7,5 mg/d de prednisona/prednisolona equivalente a exposição total em um único dia) dentro de 120 dias (ou 180 dias para o rituXimab) antes do primeiro estudo da administração de medicamentos. Participantes tratados com antagonistas da endotelina (receptor) (incluindo Sparsentan) dentro de 120 dias antes da primeira administração de medicamentos para estudar. Uso de outros medicamentos investigacionais dentro de 5 meias-vidas do dia 1 ou dentro de 30 dias, o que for mais longo.
  • Todos os participantes transplantados (qualquer transplante de órgão sólido, incluindo transplante de medula óssea).
  • História de infecções invasivas recorrentes causadas por organismos encapsulados, como meningococcus e pneumococcus.
  • Principais comorbidades concorrentes na triagem, incluindo, entre outros, doenças cardíacas avançadas (por exemplo. A Classe III da Classe III da Associação de Coração de Nova York (para 6 a 18 anos), Ross Classe III (para 2 a 6 anos de idade), doença pulmonar grave (por exemplo Organização Mundial da Saúde (OMS) Classe III (por 17 anos); Instituto de Pesquisa Vascular Pulmonar (PVRI) Classe III (para 2 a 17 anos de idade) ou doença hepática (p. hepatite ativa) que, na opinião do investigador, impede a participação no estudo.
  • Uso atual de qualquer medicamento homeopático e/ou de ervas para a progressão da doença de Igan, como, mas não limitada a Lei Gong Teng na triagem (e confirmada na linha de base/dia 1).

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem aplicar

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: iptacopan
Os participantes da coorte 1 (12 a <18 anos) receberão iptacopan na dose de 200 mg duas vezes por dia. Os participantes da coorte 2 (2 a <12 anos) receberão iptacopan em uma dose TBD.
Medicamento: iptacopan
Coorte 1 (12 a <18 anos de idade): iptacopan 200 mg B.I.D. (duas vezes ao dia) Coorte 2 (2 a <12 anos): Dosagem TBD
Outros nomes:
  • LNP023

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Razão transformada em log para linha de base no UPCR (com base no FMV)
Prazo: Linha de base, semana 38
O UPCR é medido com base na média geométrica de 2 FMVs obtidos precedendo cada visita programada.
Linha de base, semana 38

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parâmetro farmacocinético Cmax no plasma
Prazo: Semana 12 (pré-dose (0), 2, 4, 6 e 8 horas após a dose)
Cmax é o máximo (pico) observado na concentração de drogas plasmáticas após a administração da dose (massa x volume-1)
Semana 12 (pré-dose (0), 2, 4, 6 e 8 horas após a dose)
Parâmetro farmacocinético Auclast no plasma
Prazo: Semana 12 (pré-dose (0), 2, 4, 6 e 8 horas após a dose)
Auclast é a AUC desde o tempo zero até o último tempo mensurável de amostragem de concentração (Tlast) (massa x tempo x volume-1)
Semana 12 (pré-dose (0), 2, 4, 6 e 8 horas após a dose)
Parâmetro farmacocinético Auctau no plasma
Prazo: Semana 12 (pré-dose (0), 2, 4, 6 e 8 horas após a dose)
Auctau é a AUC calculada no final de um intervalo de dosagem (tau) em estado estacionário (quantidade x tempo x volume-1)
Semana 12 (pré-dose (0), 2, 4, 6 e 8 horas após a dose)
Concentrações de Ctrough
Prazo: Semana 4, semana 12 e semana 38
Concentração de drogas em dose
Semana 4, semana 12 e semana 38

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

27 de novembro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

28 de junho de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de junho de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de maio de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de maio de 2025

Primeira postagem (Real)

29 de maio de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

1 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de maio de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CLNP023G12301

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados no nível do paciente e apoiar documentos clínicos de estudos elegíveis. Esses pedidos são revisados ​​e aprovados por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.

Esta disponibilidade de dados de teste está de acordo com os critérios e o processo descritos em www.clinicalstudydatarquest.com

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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