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Étude pour évaluer l'efficacité, la pharmacocinétique, l'innocuité et la tolérabilité de l'iPtacopan chez les patients pédiatriques atteints d'Igan primaire

3 septembre 2026 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Une étude à un seul bras, multicentrique, phase III pour évaluer l'efficacité, la pharmacocinétique, la sécurité et la tolérabilité de l'iptacopane chez les patients pédiatriques de 2 à

L'étude est une étude ouverte, bras unique, multicentrique, phase III pour déterminer la réduction des protéinurie, la pharmacocinétique (PK), la sécurité et la tolérabilité (y compris la surveillance CV) de l'IPTACOPAN dans l'immunoglobuline primaire A Néphropathie (IGAN) Patients pédiatriques de 2 à 18 ans.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude inscrira environ 24 patients pédiatriques avec un diagnostic d'IGAN primaire par biopsie rénale réalisée dans les 3 ans suivant le dépistage avec <50% de fibrose tubulo-interstitielle et <25% de croissants et non traité auparavant avec des agents immunosuppressifs ou autres agents immunomodulatoires dans les 90 jours (ou 180 jours pour le rittuximab) avant l'administration des médicaments d'étude.

L'étude comprend les périodes suivantes:

  • Période de dépistage (jusqu'à 11 semaines)
  • Période (2 semaines): cette période sera d'environ 14 jours avant la visite d'inscription (jour 1) pour obtenir des évaluations de référence, y compris deux mesures FMV UPCR (requises avant le jour 1).
  • Période de traitement (52 semaines): L'étude inscrira environ 24 patients pédiatriques de manière échelonnée. L'approche sera d'inscrire d'abord la cohorte 1 (12 à <18 ans) pour collecter les données de sécurité (y compris les données de surveillance CV), les données de tolérabilité, les données PK et les données de biomarqueurs jusqu'à 52 semaines (EOS). Les participants de la cohorte 1 seront inscrits dans un seul groupe de 16 participants. Les participants de la cohorte 2 (2 à <12 ans) seront inscrits à 2 groupes de 4 participants.
  • Période de suivi (1 semaine): Les participants qui ont terminé la semaine 52 (EOS) visitent et répondent à tous les critères d'éligibilité peuvent être inscrits à un programme d'extension de roulement (représentant) dans lequel ils recevront un Iptacopan ouvert. Les participants qui ne s'inscrivent pas au représentant ou ne terminent pas le jour 1 du représentant dans les 7 jours suivant l'EOS, doivent être contactés 7 jours après la visite de l'EOS pour la surveillance AE et SAE et tout AE rapporté par le participant doit être enregistré dans le formulaire de rapport de cas d'étude (CRF).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

31

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Novartis Pharmaceuticals
  • Numéro de téléphone: +41613241111

Lieux d'étude

  • Arabie Saoudite
      • Riyadh, Arabie Saoudite, 11211
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Argentine
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentine, X5016KEH
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Australie
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australie, 4101
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australie, 6009
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Chine
      • Beijing, Chine, 100034
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chine, 310052
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, 999077
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Israël
      • Beersheba, Israël, 8457108
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Haifa, Israël, 3109601
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem, Israël, 9103102
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Petah Tikva, Israël, 4920235
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Japon
    • Aichi-ken
      • Toyoake, Aichi-ken, Japon, 4701192
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japon, 8300011
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Shiga
      • Ōtsu, Shiga, Japon, 520-2192
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Fuchū, Tokyo, Japon, 1838561
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • États-Unis
    • California
      • Madera, California, États-Unis, 93636
        • Recrutement
        • Valley Childrens Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Nianzhou Xiao
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Recrutement
        • Childrens Hospital Colorado
        • Chercheur principal:
          • Bradley Dixon
        • Contact:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610-0224
        • Recrutement
        • Univ of Florida Shands Division
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Lawrence Shoemaker
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104-4399
        • Recrutement
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Chercheur principal:
          • Rebecca Scobell
        • Contact:
          • Catherine Justice
          • Numéro de téléphone: +1 267 426 9338
          • E-mail: justicec@chop.edu
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  • Participants masculins et féminins 2 à <18 ans au jour 1.
  • EGFR ≥ 30 ml / min / 1,73m2 où l'EGFR est calculé à l'aide de la formule Schwartz modifiée au dépistage et confirmée pendant la période de mise en marche.

  • IGAN primaire prouvé par la biopsie rénale *, avec biopsie effectuée dans les 3 ans suivant le dépistage avec <50% de fibrose tubulo-interstitielle et <25% de croissants. Dans le cas où une biopsie rénale dans les 3 ans suivant le dépistage n'est pas disponible, une biopsie rénale peut être effectuée si elle fait partie de l'approche diagnostique prévue et de la gestion clinique du participant.

    * Remarque: L'IGAN primaire est défini comme tout igan qui est prouvé par la biopsie montrant les dépôts d'IgA répandus sur les autres classes d'immunoglobulines et réputés ne pas être associés à des causes d'Igan secondaire selon le jugement clinique de l'enquêteur.

  • Le poids corporel minimum pour les participants de la cohorte 1 est de 35 kg au dépistage et confirmé au départ (jour 1).
  • La protéinurie due au diagnostic primaire de l'IGAN, comme évalué par un APPR ≥ 1 g / g (113 mg / mmol) échantillonné à partir du FMV au dépistage du jour -90 et du jour -60, ainsi que pendant la période de randonnée malgré le traitement avec une dose maximale tolérée de l'inhibiteur de l'ECA / ARB pour un échantillon FMV au moins de la journée. Moyenne géométrique de 2 échantillons de FMV pour la journée -60 Visite et pendant la période de course.
  • La vaccination contre Neisseria meningitidis et Streptococcus pneumoniae est nécessaire avant le début du traitement de l'étude. Si le participant n'a pas été vacciné auparavant ou si un booster est requis, le vaccin doit être donné conformément aux directives locales au moins 2 semaines avant la première étude de l'administration du médicament. Si le traitement de l'étude doit commencer plus de 2 semaines après la vaccination, un traitement antibiotique prophylactique doit être initié.
  • La vaccination contre Haemophilus influenzae est recommandée, selon les directives locales, au moins 2 semaines avant Iptacopan.
  • Tous les participants doivent avoir pris des soins de soutien, y compris le régime de dose stable de l'inhibiteur de l'ECA ou de l'ARB à la dose quotidienne maximale approuvée localement par poids corporel, soit la dose tolérée au maximum (par le jugement de l'investigateur à usage pédiatrique), pendant au moins 120 jours avant la première étude de l'administration des médicaments. De plus, si les participants prennent des diurétiques, d'autres médicaments antihypertenseurs ou d'autres médicaments de fond pour l'IGAN (comme les inhibiteurs de SGLT2), les doses devraient également être stabilisées pendant au moins 120 jours avant le premier dose de traitement d'étude.

Critères d'exclusion:

  • Tout igan secondaire observé lors du dépistage (et confirmé au départ / jour 1) tel que défini par l'enquêteur; L'IGAN secondaire peut être associée à la cirrhose, à la maladie cœliaque, à l'infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), l'infection par le virus de l'herpès simplex, la dermatite herpétiformis, l'arthrite séronégative, le carcinome à petites cellules, les lymphomes, la tuberculose disséminée, la bronchiolite, la feever.
  • Un diagnostic clinique d'immunoglobuline A Vasculite (IGAV ou Henoch-Schonlein Purpura) lors du dépistage (et confirmé au départ / jour 1) basé sur un purpura palpable typique avec ou sans arthralgie et douleurs abdominales.
  • Preuve d'obstruction urinaire significative ou de difficulté à annuler le dépistage (et confirmée au départ / jour 1); Tout trouble des voies urinaires ou toute maladie rénale chronique autre que l'IGAN au dépistage et avant la première étude de l'administration du médicament.
  • Les critères actuels de lésions rénales aiguës (AKI) définis par les critères du réseau rénal (AKIN) du référence aiguë dans les 4 semaines suivant le dépistage.
  • Présence d'une glomérulonéphrite rapidement progressive (RPGN) telle que définie par une baisse de 50% de l'EGFR dans les 3 mois précédant le dépistage ou pendant les périodes de dépistage et de run-in.
  • Présence du syndrome néphrotique lors du dépistage sur la base du jugement de l'enquêteur.
  • Des antécédents ou un diagnostic actuel d'anomalies ECG indiquant un risque important pour les participants à l'étude tels que des arythmies cardiaques cliniquement significatives, par ex. Tachycardie ventriculaire soutenue, ou bloc auriculo-ventriculaire (AV) cliniquement significatif sans stimulateur pacifique.
  • Antécédents ou diagnostic actuel d'anomalies d'échocardiogramme cliniquement significatives indiquant un risque important pour les participants à l'étude, y compris, mais sans s'y limiter, des anomalies fonctionnelles, morphologiques et / ou structurelles cliniquement significatives, qui peuvent inclure une fraction d'éjection ventriculaire gauche <50% et / ou une hypertrophie ventriculaire gauche due à la pression artérielle non contrariquée au dépistage.
  • Les participants de 12 à <18 ans avec la pression artérielle systolique (SBP) <80 mmHg ou> 150 mmHg, ou la pression artérielle diastolique (DBP) <50 mmHg ou> 95 mmHg, ou le taux de pouls <50 bpm ou> 110 bpm; Les participants de 6 à <12 ans avec SBP <70 mmHg ou> 140 mmHg, ou DBP <40 mmHg ou> 90 mmHg ou le taux d'impulsion <52 bpm ou> 156 bpm; Les participants de 2 à <6 ans avec SBP <70 mmHg ou> 120 mmHg, ou DBP <40 mmHg ou> 80 mmHg ou taux d'impulsion <52 bpm ou> 156 bpm au dépistage.
  • Participants précédemment traités avec des agents immunosuppresseurs ou d'autres immunomodulatoires tels que mais sans s'y limiter le cyclophosphamide, le rituximab, l'infliximab, le canakinumab, le mycophénolate mofetil (MMF) ou le mycophénolate de sodium (MPS), les inhibiteurs du calcineurine, le système complément Exposition aux corticostéroïdes (≥ 0,5 mg / kg / jour d'équivalent de prednisone / prednisolone ou> 7,5 mg / j exposition totale équivalente à la prednisone / prednisolone en une seule journée) dans les 120 jours (ou 180 jours pour le rituximab) avant la première administration du médicament. Les participants ont traité avec des antagonistes de l'endothéline (récepteur) (y compris Sparsentan) dans les 120 jours avant la première étude de l'administration du médicament. Utilisation d'autres médicaments recherchés dans les 5 demi-vies du jour 1, ou dans les 30 jours, selon les plus longs.
  • Tous les participants transplantés (toute transplantation d'organes solides, y compris la transplantation de la moelle osseuse).
  • Histoire des infections envahissantes récurrentes causées par des organismes encapsulés, tels que Meningococcus et Pneumococcus.
  • Les principales comorbidités simultanées au dépistage, y compris, mais sans s'y limiter, la maladie cardiaque avancée (par ex. New York Heart Association (NYHA) Classe III (pour 6 à <18 ans), Ross Class III (pendant 2 à <6 ans), maladie pulmonaire sévère (par ex. Organisation mondiale de la santé (OMS) Classe III (pour 17 ans); Institut de recherche vasculaire pulmonaire (PVRI) Classe III (pour 2 à <17 ans), ou maladie hépatique (par ex. Hépatite active) qui, de l'avis de l'investigateur, empêche la participation de l'étude.
  • Utilisation actuelle de tous les médicaments homéopathiques et / ou à base de plantes pour la progression de la maladie d'Igan, tels que mais sans s'y limiter au gong Teng au dépistage (et confirmé au départ / jour 1).

D'autres critères d'inclusion / exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: iptacopan
Les participants de la cohorte 1 (12 à <18 ans) recevront Iptacopan à la dose de 200 mg deux fois par jour. Les participants de la cohorte 2 (2 à <12 ans) recevront Iptacopan à une dose TBD.
Médicament: iptacopan
Cohorte 1 (12 à <18 ans): Iptacopan 200 mg B.I.D. (deux fois par jour) Cohorte 2 (2 à <12 ans): Dosing TBD
Autres noms:
  • LNP023

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Ratio transformé en logarithme à base de base dans le UPCR (basé sur FMV)
Délai: Baseline, semaine 38
L'UPCR est mesuré en fonction de la moyenne géométrique de 2 FMV obtenus précédant chaque visite prévue.
Baseline, semaine 38

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Paramètre pharmacocinétique CMAX dans le plasma
Délai: Semaine 12 (pré-dose (0), 2, 4, 6 et 8 heures après la dose)
Le CMAX est la concentration maximale de médicament plasmatique observée (maximum) après administration de dose (masse x volume-1)
Semaine 12 (pré-dose (0), 2, 4, 6 et 8 heures après la dose)
Paramètre pharmacocinétique auclast dans le plasma
Délai: Semaine 12 (pré-dose (0), 2, 4, 6 et 8 heures après la dose)
L'auclast est l'AUC du temps zéro au dernier temps d'échantillonnage de concentration mesurable (TLAST) (masse x temps x volume-1)
Semaine 12 (pré-dose (0), 2, 4, 6 et 8 heures après la dose)
Paramètre pharmacocinétique AUCTAU dans le plasma
Délai: Semaine 12 (pré-dose (0), 2, 4, 6 et 8 heures après la dose)
AUCTAU est l'AUC calculé à la fin d'un intervalle de dosage (TAU) à l'état d'équilibre (quantité x temps x volume-1)
Semaine 12 (pré-dose (0), 2, 4, 6 et 8 heures après la dose)
Concentrations de Ctrough
Délai: Semaine 4, semaine 12 et semaine 38
Concentration de médicament pré-dose
Semaine 4, semaine 12 et semaine 38

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

27 novembre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

28 juin 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 juin 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 mai 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 mai 2025

Première publication (Réel)

29 mai 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CLNP023G12301

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés, à l'accès aux données au niveau du patient et à soutenir les documents cliniques à partir d'études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées pour respecter la confidentialité des patients qui ont participé à l'essai conformément aux lois et réglementations applicables.

Cette disponibilité des données d'essai est selon les critères et le processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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