Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení účinnosti, farmakokinetiky, bezpečnosti a snášenlivosti iptakopanu u dětských pacientů s primárním IGAN

28. května 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Studie s jedním ramenem, multicentrická, fáze III pro posouzení účinnosti, farmakokinetiky, bezpečnosti a snášenlivosti iptakopanu u dětských pacientů 2 až

Studie je otevřená, jednorázová, multicentrická studie fáze III pro stanovení redukce proteinurie, farmakokinetiky (PK), bezpečnost a snášenlivost (včetně dohledu CV) iptakopanu v primárním imunoglobulinu A nefropatie (IGAN) (IGAN) (IGAN) periatrické pacienty ve věku 2 až 18 let.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie zaregistruje přibližně 24 pediatrických pacientů s diagnózou primárního IGAN biopsií ledvin provedených do 3 let od screeningu s <50% tubulointersticiální fibrózou a <25% půlměsíce a dříve léčených imunosupresivními nebo jinými imunomodulačními látkami do 90 dnů (nebo 180 dnů pro rituximab) před prvními studovateli.

Studie zahrnuje následující období:

  • Období screeningu (až 11 týdnů)
  • Období běhu (2 týdny): Toto období bude přibližně 14 dní před návštěvou zápisu (1. den), aby se získala základní hodnocení, včetně dvou měření FMV UPCR (požadovaná před 1. dnem).
  • Období léčby (52 týdnů): Studie zaregistruje přibližně 24 pediatrických pacientů ohromeným způsobem. Tento přístup bude nejprve zaregistrovat kohortu 1 (12 až 18 let) za účelem shromažďování údajů o bezpečnosti (včetně údajů o sledování CV), údajů o snášenlivosti, údajů o PK a údaje o biomarkeru po dobu až 52 týdnů (EOS). Účastníci kohorty 1 budou zapsáni do jedné skupiny 16 účastníků. Účastníci kohorty 2 (2 až 12 let) budou zapsáni do 2 skupin po 4 účastnících.
  • Období sledování (1 týden): Účastníci, kteří dokončili návštěvu týdne 52 (EOS) a splňují všechna kritéria způsobilosti, mohou být zapsáni do programu prodloužení prodloužení (Rep), ve kterém obdrží otevřený iptakopan. Účastníci, kteří se nezaregistrují do zástupce nebo nedokončují 1 den zástupce do 7 dnů od EOS, by měli být kontaktováni 7 dní po návštěvě EOS pro monitorování AE a SAE a jakýkoli AES, který účastník vykázal účastník, by měl být zaznamenán ve formuláři studie (CRF).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

31

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonní číslo: +41613241111

Studijní místa

  • Austrálie
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrálie, 6009
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong, 999077
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Izrael
      • Beersheba, Izrael, 8457108
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Haifa, Izrael, 3109601
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem, Izrael, 9103102
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Petah Tikva, Izrael, 4920235
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Japonsko
    • Aichi-ken
      • Toyoake, Aichi-ken, Japonsko, 4701192
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japonsko, 830-0011
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Shiga
      • Ohtsu, Shiga, Japonsko, 5202192
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Fuchū, Tokyo, Japonsko, 1838561
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Saudská arábie
      • Riyadh, Saudská arábie, 11211
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104-4399
        • Nábor
        • Childrens Hospital Of Philadelphia
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rebecca Scobell
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100034
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Čína, 310052
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci mužů a žen od 1. dne 2 až 18 let.
  • EGFR ≥ 30 ml/min/1,73 m2 kde se EGFR vypočítá pomocí modifikovaného Schwartzova vzorce při screeningu a potvrzeno během období běhu.

  • Primární IGAN prokazaný ledvinou*, s biopsií prováděnou do 3 let od screeningu s <50% tubulointersticiální fibrózou a <25% půlměsíc. V případě, že biopsie ledvin do 3 let od screeningu není k dispozici, může být provedena biopsie ledvin, pokud je součástí plánovaného diagnostického přístupu a klinického řízení účastníka.

    * Poznámka: Primární IGAN je definován jako jakýkoli IgAN, který je prokázán biopsií, která ukazuje IgA usazeniny převládající nad ostatními třídami imunoglobulinů a považuje se za příčiny sekundárního IGAN podle klinického úsudku vyšetřovatele.

  • Minimální tělesná hmotnost pro účastníky kohorty 1 je 35 kg při screeningu a potvrzena na začátku (den 1).
  • Proteinurie způsobená primární diagnózou IgAN, jak je hodnoceno pomocí UPCR ≥ 1 g/g (113 mg/mmol) vzorkované z FMV při screeningu v den -90 a dni -60, stejně jako v průběhu, na i přes léčbu s maximálním tolerovaným dávkou ACE inhibitoru/ARB bude nejméně 120 dnů před 1. dnem 1. Geometrický průměr 2 vzorků FMV pro den -60 návštěva a během období běhu.
  • Před zahájením studijní léčby je nutné očkování proti infekci Neisseria meningitidis a Streptococcus pneumoniae. Pokud nebyl účastník dříve očkován nebo pokud je vyžadován posilovač, měla by být vakcína podávána podle místních pokynů nejméně 2 týdny před správou léčiva první studie. Pokud musí studijní léčba zahájit dříve než 2 týdny po očkování, měla by být zahájena profylaktická antibiotická léčba.
  • Očkování proti Haemophilus influenzae se podle místních pokynů doporučuje nejméně 2 týdny před iptakopanem.
  • Všichni účastníci museli být na podpůrné péči, včetně stabilního režimu dávky inhibitoru ACE nebo ARB buď na místně schválené maximální denní dávce na tělesnou hmotnost, nebo maximálně tolerovanou dávku (na úsudek vyšetřovatele pro pediatrické použití), po dobu nejméně 120 dnů před prvním studiem léčiva. Kromě toho, pokud účastníci užívají diuretiku, jiné antihypertenzivní léky nebo jiné léky na pozadí pro IGAN (jako jsou inhibitory SGLT2), měly by být dávky také stabilizovány po dobu nejméně 120 dnů před prvním dávkováním studijní léčby.

Kritéria pro vyloučení:

  • Jakýkoli sekundární IGAN pozorovaný při screeningu (a potvrzený na začátku/den 1), jak je definován vyšetřovatelem; Sekundární Igan může být spojen s cirhózou, celiakií, infekcí viru lidské imunodeficience (HIV), infekcí viru herpes simplex, dermatitidou herpetiformis, séronegativní artritida, karcinom s malými buňkami, lymfomem, lymfomem, bronchiolitidou obltiteranů a familií.
  • Klinická diagnóza imunoglobulinu A vaskulitidy (Igav nebo Henoch-Schonlein Purpura) při screeningu (a potvrzena na začátku/den 1) na základě typické hmatatelné purpury s nebo bez artralgie a břišní bolesti.
  • Důkaz významné obstrukce moči nebo obtížnosti při vyprazdňování při screeningu (a potvrzeno na začátku/den 1); Jakákoli porucha močových cest nebo jakékoli chronické onemocnění ledvin jiné než IGAN při screeningu a před prvním studiem podávání léčiva.
  • Současné akutní poškození ledvin (AKI) definované kritérii akutní sítě poškození ledvin (AKIN) do 4 týdnů od screeningu.
  • Přítomnost rychle progresivní glomerulonefritidy (RPGN), jak je definována 50% poklesem EGFR do 3 měsíců před screeningem nebo během období screeningu a doba.
  • Přítomnost nefrotického syndromu při screeningu na základě úsudku vyšetřovatele.
  • Historie nebo současná diagnostika abnormalit EKG naznačující významné riziko pro účastníky studie, jako jsou klinicky významné srdeční arytmie, např. Trvalá komorová tachykardie nebo klinicky významný blok atrioventrikulárního (AV) druhého nebo třetího stupně bez kardiostimulátoru.
  • Historie nebo současná diagnóza klinicky významných abnormalit echokardiogramu, které ukazují na významné riziko pro účastníky studie, včetně, ale nejen na klinicky významné funkční, morfologické a/nebo strukturální abnormality, které mohou zahrnovat ejekční frakci levé komory <50% a/nebo levou venkovní hypertrofii v důsledku screeningu krevního tlaku.
  • Účastníci ve věku 12 až 18 let se systolickým krevním tlakem (SBP) <80 mmHg nebo> 150 mmHg nebo diastolickým krevním tlakem (DBP) <50 mmHg nebo> 95 mmHg nebo rychlostí pulzu <50 bpm nebo> 110 bpm; Účastníci ve věku 6 až 12 let s SBP <70 mmHg nebo> 140 mmHg nebo DBP <40 mmHg nebo> 90 mmHg nebo pulzní rychlosti <52 bpm nebo> 156 bpm; Účastníci ve věku 2 až 6 let s SBP <70 mmHg nebo> 120 mmHg nebo DBP <40 mmHg nebo> 80 mmHg nebo pulzní rychlosti <52 bpm nebo> 156 bpm při screeningu.
  • Účastníci, kteří byli dříve léčeni imunosupresivními nebo jinými imunomodulačními látkami, jako jsou, ale neomezují se na cyklofosfamid, rituximab, infliximab, kanakinumab, mykofenolát mofetil (MMF) nebo mykofenolát sodíku (mps), kalcitineurin, inhibitory (jiné než ipptakopan), oricatic) a mps) a mps) a mps) a mps) a mps) a mps) a mps) a mps) a mps) a mps) a mps) a mps) a mps) a mps) a mps) a mps), oricatium), oricatineurin), oricatineuric), oriměturin), kalcideurin), " Expozice kortikosteroidů (≥ 0,5 mg/kg/den prednisonu/prednisolonu ekvivalentu nebo> 7,5 mg/d prednisonu/prednisolonu ekvivalentní celkové expozice za jediný den) před prvním podáváním léčiva. Účastníci léčeni antagonisty endothelinu (receptoru) (včetně sparsentánu) do 120 dnů před prvním studiem léčiva. Použití jiných vyšetřovacích léků do 5 poločasů 1 nebo do 30 dnů, podle toho, co je delší.
  • Všichni transplantovaní účastníci (jakákoli transplantace pevných orgánů, včetně transplantace kostní dřeně).
  • Historie opakujících se invazivních infekcí způsobených zapouzdřenými organismy, jako jsou meningococcus a pneumococcus.
  • Hlavní souběžné komorbidity při screeningu včetně, ale nejen na pokročilé srdeční onemocnění (např. New York Heart Association (NYHA) třída III (pro 6 až 18 let), Ross třída III (pro 2 až 6 let), závažné plicní onemocnění (např. Světová zdravotnická organizace (WHO) třída III (pro 17 let); Třída III plicního vaskulárního výzkumu (PVRI) (po dobu 2 až 17 let) nebo jaterní onemocnění (např. aktivní hepatitida), která podle názoru vyšetřovatele vylučuje účast ve studii.
  • Současné použití jakýchkoli homeopatických a/nebo bylinných léků pro progresi onemocnění IGAN, jako je například Lei Gong Teng při screeningu (a potvrzeno na začátku/den 1).

Mohou se použít další kritéria pro zařazení/vyloučení definované protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: iptacopan
Účastníci kohorty 1 (12 až 18 let) obdrží iptakopan v dávce 200 mg dvakrát denně. Účastníci kohorty 2 (2 až 12 let) obdrží iptakopan v dávce TBD.
Lék: iptacopan
Kohorta 1 (12 až 18 let): Iptacopan 200 mg B.I.D. (dvakrát denně) kohorta 2 (2 až 12 let): dávkování TBD
Ostatní jména:
  • LNP023

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Log-transformovaný poměr k výchozím linii v UPCR (na základě FMV)
Časové okno: Základní linie, týden 38
UPCR se měří na základě geometrického průměru 2 FMV získaných před každou plánovanou návštěvou.
Základní linie, týden 38

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetický parametr CMAX v plazmě
Časové okno: Týden 12 (předdávkování (0), 2, 4, 6 a 8 hodin po dávce)
CMAX je maximální (pík) pozorovaná koncentrace léčiva v plazmě po podání dávky (hmotnost x objem-1)
Týden 12 (předdávkování (0), 2, 4, 6 a 8 hodin po dávce)
Farmakokinetický parametr auclast v plazmě
Časové okno: Týden 12 (předdávkování (0), 2, 4, 6 a 8 hodin po dávce)
Auclast je AUC od nuly do poslední měřitelné doby odběru koncentrace (Tlast) (hmotnost x čas x svazek-1)
Týden 12 (předdávkování (0), 2, 4, 6 a 8 hodin po dávce)
Farmakokinetický parametr auctau v plazmě
Časové okno: Týden 12 (předdávkování (0), 2, 4, 6 a 8 hodin po dávce)
Auctau je AUC vypočtená až do konce dávkovacího intervalu (TAU) v ustáleném stavu (množství x čas x svazek-1)
Týden 12 (předdávkování (0), 2, 4, 6 a 8 hodin po dávce)
Koncentrace Ctrough
Časové okno: 4. týden, 12. týden a 38
Koncentrace léčiva před dávkováním
4. týden, 12. týden a 38

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. listopadu 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

28. června 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. května 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. května 2025

První zveřejněno (Aktuální)

29. května 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CLNP023G12301

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími vědci, přístup k údajům na úrovni pacienta a podporovat klinické dokumenty z způsobilých studií. Tyto žádosti jsou přezkoumány a schváleny nezávislým přezkumným panelem na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby respektovaly soukromí pacientů, kteří se účastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Tato zkušební dostupnost dat je podle kritérií a procesů popsaných na www.clinicalstudydatarequest.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na iptacopan

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Singapore

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit