Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение для оценки эффективности, фармакокинетики, безопасности и переносимости иптопана у педиатрических пациентов с первичным Igan

3 сентября 2026 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals

Исследование, многоцентровое, многоцентровое исследование III фазы для оценки эффективности, фармакокинетики, безопасности и переносимости Иптакопана у педиатрических пациентов 2 до 2 до 2 до 2

Исследование представляет собой исследование с открытой маркировкой, одноцентрой, многоцентровое исследование, фаза III, чтобы определить восстановление протеинурии, фармакокинетику (PK), безопасность и переносимость (включая надзор за CV) иптакопана в первичном иммуноглобулине нефропатии (IGAN) педиатрических пациентов в возрасте от 2 до <18 лет.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование будет включать приблизительно 24 педиатрических пациентов с диагнозом первичного IGAN с помощью биопсии почек, выполненных в течение 3 лет после скрининга с <50% тубулоинтерстициальным фиброзом и <25% восхищения и не ранее лечившись иммуносупрессивным или другим иммуномодулирующим препаратом в течение 90 дней (или 180 дней для ритуксного лечения).

Исследование состоит из следующих периодов:

  • Период проверки (до 11 недель)
  • Период запуска (2 недели): этот период будет приблизительно за 14 дней до посещения зачисления (день 1) для получения базовых оценок, включая два измерения UPCR FMV (требуется до 1).
  • Период лечения (52 недели): исследование будет включать около 24 пациентов с педиатрическим путем. Подход будет заключаться в том, чтобы сначала зарегистрироваться когорта 1 (от 12 до <18 лет) для сбора данных о безопасности (включая данные наблюдения CV), данные о допустимости, данные PK и данные биомаркера в течение 52 недель (EOS). Участники когорты 1 будут зачислены в одну группу из 16 участников. Когорта 2 (от 2 до <12 лет) участники будут зачислены в 2 группы из 4 участников.
  • Последующий период (1 неделя): участники, которые завершили посещение 52 недели (EOS) и соответствуют всем критериям приемлемости, могут быть зачислены в программу продления продления (Rep), в которой они получат открытую марку Iptacopan. Участниками, которые не зарегистрируются в представителе или не завершают 1 день представителя в течение 7 дней после EOS, следует связаться через 7 дней после посещения EOS для мониторинга AE и SAE, и любые AES, сообщаемые участником

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

31

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Novartis Pharmaceuticals
  • Номер телефона: 1-888-669-6682
  • Электронная почта: novartis.email@novartis.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Novartis Pharmaceuticals
  • Номер телефона: +41613241111

Места учебы

  • Австралия
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Австралия, 6009
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Аргентина
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Аргентина, X5016KEH
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Гонконг
      • Hong Kong, Гонконг, 999077
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Израиль
      • Beersheba, Израиль, 8457108
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Haifa, Израиль, 3109601
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem, Израиль, 9103102
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Petah Tikva, Израиль, 4920235
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Китай
      • Beijing, Китай, 100034
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Китай, 310052
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Саудовская Аравия
      • Riyadh, Саудовская Аравия, 11211
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Madera, California, Соединенные Штаты, 93636
        • Рекрутинг
        • Valley Childrens Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Nianzhou Xiao
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Рекрутинг
        • Childrens Hospital Colorado
        • Главный следователь:
          • Bradley Dixon
        • Контакт:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610-0224
        • Рекрутинг
        • Univ of Florida Shands Division
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Lawrence Shoemaker
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104-4399
        • Рекрутинг
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Главный следователь:
          • Rebecca Scobell
        • Контакт:
          • Catherine Justice
          • Номер телефона: +1 267 426 9338
          • Электронная почта: justicec@chop.edu
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
        • Рекрутинг
        • Prim Childrens Hosp Inv Pharm
        • Главный следователь:
          • Raoul Nelson
        • Контакт:
  • Япония
    • Aichi-ken
      • Toyoake, Aichi-ken, Япония, 4701192
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Япония, 8300011
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Shiga
      • Ōtsu, Shiga, Япония, 520-2192
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Fuchū, Tokyo, Япония, 1838561
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участники мужчин и женщин от 2 до <18 лет по состоянию на 1 день.
  • EGFR ≥ 30 мл/мин/1,73 м2 где EGFR рассчитывается с использованием модифицированной формулы Schwartz на скрининге и подтверждается в течение периода запуска.

  • Проверенный первичный Igan*, с биопсией, с биопсией, выполненной в течение 3 лет после скрининга с <50% тубулоинтерстициальным фиброзом и <25% восхищения. В случае, если биопсия почки в течение 3 лет после скрининга не доступна, биопсия почки может быть выполнена, если она является частью запланированного диагностического подхода и клинического лечения участника.

    * Примечание: первичный Igan определяется как любой Igan, который доказал биопсией, показывающим, что отложения IgA, распространенные над другими классами иммуноглобулинов, и считаются не связанными с причинами вторичного Igan в соответствии с клиническим суждением исследователя.

  • Минимальный вес тела для участников когорты 1 составляет 35 кг на скрининге и подтвержден на исходном уровне (день 1).
  • Протеинурия из -за первичного диагноза IGAN, оцененного UPCR ≥ 1 г/г (113 мг/ммоль), отобранного из FMV на скрининге в день -90 и день -60, а также в течение периода запуска, несмотря на лечение с максимальными дозами ACE Inhibitor/ARB как минимум на 120 дней ранее, основанный на одном на одном примере, на основе на основе на одном на одном. На основе. Геометрическое среднее из 2 образцов FMV за день -60 и в течение периода запуска.
  • До начала учебного лечения требуется вакцинация против Neisseria meningitidis и Streptococcus pneumoniae Infection. Если участник ранее не был вакцинирован, или если требуется бустер, вакцина должна быть предоставлена ​​в соответствии с местными руководящими принципами по крайней мере за 2 недели до первого изучения лекарств. Если исследовательское лечение должно начаться раньше через 2 недели после вакцинации, следует инициировать профилактическое лечение антибиотиками.
  • Согласно местным руководящим принципам, рекомендуется вакцинация против Haemophilus influenzae, по крайней мере, за 2 недели до Iptacopan.
  • Все участники должны были оказаться на поддержке поддерживающей помощи, включая стабильный режим дозы ингибитора ACE или ARB либо в локально утвержденной максимальной ежедневной дозе на массу тела, либо максимально переносимую дозу (на решение исследователя для использования в педиатрии), в течение не менее 120 дней до первого изучения лекарственного препарата. Кроме того, если участники принимают диуретики, другие антигипертензивные лекарства или другие фоновые лекарства от IGAN (например, ингибиторы SGLT2), дозы также должны быть стабилизированы в течение как минимум за 120 дней до первого дозирования учебного лечения.

Критерии исключения:

  • Любой вторичный IGAN, наблюдаемый на скрининге (и подтвержден на исходном уровне/день 1), как определено исследователем; Вторичный Igan может быть связан с циррозом, гергеновой заболеванием, инфекцией вируса иммунодефицита человека (ВИЧ), инфекцией вируса простого герпеса, герпетиформитикой дерматита, серонегативным артритом, мелкоклеточным карциномой, лимфомой, диссиземическим туберкулезом, облизационными бронхиоловыми лихораминными заболелистскими и стипляционными.
  • Клинический диагноз иммуноглобулина васкулита (IGAV или Henoch-Schonlein Purpura) при скрининге (и подтвержден на исходном уровне/день 1) на основе типичной ощутимой пурпуры или без артралгии и боли в животе.
  • Свидетельство значимой обструкции мочи или трудностей при мочеиспускании при скрининге (и подтверждено на исходном уровне/день 1); Любое расстройство мочевыводящих путей или любые хронические заболевания почек, кроме IGAN, при скрининге и до первого изучения лекарственного введения.
  • Текущее острое повреждение почек (ОПП), определенное по критериям острой сети почек (AKEN) в течение 4 недель после скрининга.
  • Наличие быстро прогрессирующего гломерулонефрита (RPGN), как определено на 50% снижения EGFR в течение 3 месяцев до скрининга или во время периодов скрининга и запуска.
  • Наличие нефротического синдрома на скрининге на основе суждения исследователя.
  • История или текущий диагноз аномалий ЭКГ указывает на значительный риск для участников исследования, такие как клинически значимые сердечные аритмии, например, Устойчивая желудочковая тахикардия, или клинически значимая блокатор атриовентрикулярного (AV) второй или третьей степени без кардиостимулятора.
  • История или текущий диагноз клинически значимых аномалий эхокардиограммы, указывающих на значительный риск для участников исследования, включая, но не ограничиваясь клинически значимыми функциональными, морфологическими и/или структурными аномалиями, которые могут включать в себя фракцию выброса левого желудочка <50% и/или гипертрофию левого желудочка из -за неконтролируемого артериального давления при скрининге.
  • Участники от 12 до <18 лет с систолическим артериальным давлением (SBP) <80 мм рт. Ст. Участники от 6 до <12 лет с SBP <70 мм рт. Ст. Участники от 2 до <6 лет с SBP <70 мм рт. Ст.
  • Участники ранее лечались иммуносупрессивными или другими иммуномодулирующими агентами, такими как, но не ограничивались циклофосфамидом, ритуксимабом, инфликсимабом, канакинумабом, микофенолатом мофетилом (MMF) или микофенолатом натрия (MPS), ингибиторы кальцинеурина, ингибиторы, не связанные с IPTCOP,,, а не IPTCOP,, неэлеолевые, неэлевые), неэлеоляные, неэлевые), неэлевые), неэлеоляные, а не IPTCOP, ингибиторы, а не Iptcop, ингибиторы, а не Iptcop, ингибиторы для системных, а не Ipticop, ингибиторы для системных работников, нель Воздействие кортикостероидов (≥ 0,5 мг/кг/день эквивалентного преднизона/преднизолона или> 7,5 мг/сут преднизона/преднизолона. Участники получали антагонисты эндотелина (рецептор) (включая Sparsentan) в течение 120 дней до первого изучения лекарственного введения. Использование других исследуемых препаратов в течение 5 периодов полураспада 1 или в течение 30 дней, в зависимости от того, что дольше.
  • Все трансплантированные участники (любая трансплантация твердого органа, включая трансплантацию костного мозга).
  • История повторяющихся инвазивных инфекций, вызванных инкапсулированными организмами, такими как менингококк и пневмококк.
  • Основные одновременные сопутствующие заболевания на скрининге, включая, но не ограничиваясь прогрессирующими сердечными заболеваниями (например, Нью -Йоркская кардиологическая ассоциация (NYHA) класс III (от 6 до <18 лет), Росс класс III (от 2 до <6 лет), тяжелая болезнь легких (например, Всемирная организация здравоохранения (ВОЗ) класс III (в возрасте 17 лет); Институт легочных сосудистых исследований (PVRI) класса III (от 2 до <17 лет) или болезнь печени (например, активный гепатит), что, по мнению исследователя, исключает участие в исследовании.
  • Современное использование любых гомеопатических и/или травяных препаратов для прогрессирования болезни Игана, таких как, но не ограничиваясь Lei Gong Teng на скрининге (и подтверждено на исходном уровне/день 1).

Другие определяемые протоколом могут применяться критерии включения/исключения

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Иптакопан
Участники когорты 1 (от 12 до <18 лет) получат Iptacopan в дозе 200 мг два раза в день. Участники когорты 2 (от 2 до <12 лет) получат Iptacopan в дозе TBD.
Лекарство: Иптакопан
Когорта 1 (от 12 до <18 лет): Iptacopan 200 мг B.I.D. (два раза в день) Когорта 2 (от 2 до <12 лет): Дозирование TBD
Другие имена:
  • LNP023

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Лог-трансформированное соотношение к базовой линии в UPCR (на основе FMV)
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 38
UPCR измеряется на основе среднего геометрического среднего из 2 FMV, полученных, предшествующих каждому запланированному посещению.
Базовая линия, неделя 38

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фармакокинетический параметр cmax в плазме
Временное ограничение: 12-й неделе (до дозы (0), 2, 4, 6 и 8 часов после дозы)
CMAX является максимальной (пиковой), наблюдаемой концентрацией лекарственного средства в плазме после введения дозы (масса X объем-1)
12-й неделе (до дозы (0), 2, 4, 6 и 8 часов после дозы)
Фармакокинетический параметр auclast в плазме
Временное ограничение: 12-й неделе (до дозы (0), 2, 4, 6 и 8 часов после дозы)
Auclast-это AUC от времени нулевого до последнего измеримого времени отбора проб концентрации (TLAST) (масса X время X объем-1)
12-й неделе (до дозы (0), 2, 4, 6 и 8 часов после дозы)
Фармакокинетический параметр auctau в плазме
Временное ограничение: 12-й неделе (до дозы (0), 2, 4, 6 и 8 часов после дозы)
Auctau-это AUC, рассчитанная до конца интервала дозирования (тау) в стационарном состоянии (количество X время x объем-1)
12-й неделе (до дозы (0), 2, 4, 6 и 8 часов после дозы)
Концентрации Ctrough
Временное ограничение: Неделя 4, неделя 12 и неделя 38
Предудозная концентрация лекарственного средства
Неделя 4, неделя 12 и неделя 38

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis Pharmaceuticals

Следователи

  • Директор по исследованиям: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

27 ноября 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

28 июня 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 июня 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 мая 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 мая 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

29 мая 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CLNP023G12301

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Novartis стремится обмениваться квалифицированными внешними исследователями, доступа к данным на уровне пациентов и поддержке клинических документов из приемлемых исследований. Эти запросы пересматриваются и утверждаются независимой группой обзоров на основе научных заслуг. Все предоставленные данные анонимизированы для уважения конфиденциальности пациентов, которые участвовали в исследовании в соответствии с применимыми законами и правилами.

Доступность данных этой испытания соответствует критериям и процессу, описанным на www.clinicalstudydatarequest.com

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться