Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att bedöma effektiviteten, farmakokinetiken, säkerheten och tolerabiliteten hos Iptacopan hos pediatriska patienter med primär IGAN

3 september 2026 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

En enarmarm, multicenter, fas III-studie för att bedöma effektivitet, farmakokinetik, säkerhet och tolerabilitet för iptacopan hos pediatriska patienter av 2 till

Studien är en öppen etikett, enkelarm, multicenter, fas III-studie för att bestämma proteinuriareduktion, farmakokinetik (PK), säkerhet och tolerabilitet (inklusive CV-övervakning) av iptacopan i primär immunoglobulin en nefropati (Igan) pediatriska patienter AG.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien kommer att registrera cirka 24 pediatriska patienter med en diagnos av primär Igan genom njurbiopsi utförd inom 3 år efter screening med <50% tubulointerstitial fibros och <25% crescents och inte tidigare behandlat med immunsuppressiv eller andra immunmodulerande medel inom 90 dagar (eller 180 dagar för rituxim) tidigare till första studien.

Studien omfattar följande perioder:

  • Screeningperiod (upp till 11 veckor)
  • Run-in-period (2 veckor): Denna period kommer att vara ungefär 14 dagar före registreringsbesöket (dag 1) för att få baslinjebedömningar, inklusive två UPCR FMV-mätningar (krävs före dag 1).
  • Behandlingsperiod (52 veckor): Studien kommer att registrera cirka 24 pediatriska patienter på ett förskjutet sätt. Tillvägagångssättet är att först registrera kohort 1 (12 till <18 år) för att samla in säkerhetsdata (inklusive CV -övervakningsdata), tolerabilitetsdata, PK -data och biomarkördata under upp till 52 veckor (EOS). Kohort 1 -deltagare kommer att registreras i en enda grupp med 16 deltagare. Kohort 2 (2 till <12 års ålder) deltagare kommer att registreras i två grupper med 4 deltagare.
  • Uppföljningsperiod (1 vecka): Deltagare som slutförde veckan 52 (EOS) besök och uppfyller alla behörighetskriterier kan vara inskrivna i ett Rollover Extension Program (REP) där de kommer att få öppen et-label iptacopan. Deltagare som inte registrerar sig i REP eller inte slutför dag 1 i REP inom 7 dagar efter EOS, bör kontaktas 7 dagar efter EOS -besöket för AE- och SAE -övervakning och eventuella AE: er som rapporteras av deltagaren bör registreras i studieens fallrapportform (CRF).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

31

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

  • Namn: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +41613241111

Studieorter

  • Argentina
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, X5016KEH
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Förenta staterna
    • California
      • Madera, California, Förenta staterna, 93636
        • Rekrytering
        • Valley Childrens Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Nianzhou Xiao
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610-0224
        • Rekrytering
        • Univ of Florida Shands Division
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Lawrence Shoemaker
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104-4399
        • Rekrytering
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Huvudutredare:
          • Rebecca Scobell
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, 999077
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Beersheba, Israel, 8457108
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
    • Aichi-ken
      • Toyoake, Aichi-ken, Japan, 4701192
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japan, 8300011
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • Shiga
      • Ōtsu, Shiga, Japan, 520-2192
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Fuchū, Tokyo, Japan, 1838561
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100034
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310052
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Saudiarabien
      • Riyadh, Saudiarabien, 11211
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inkluderingskriterier:

  • Manliga och kvinnliga deltagare 2 till <18 år från dag 1.
  • EGFR ≥ 30 ml/min/1,73M2 där EGFR beräknas med den modifierade Schwartz-formeln vid screening och bekräftades under inloppsperioden.

  • Kidney Biopsy-Poveventa primär Igan*, med biopsi utförd inom 3 år efter screening med <50% tubulointerstitial fibros och <25% crescents. Om en njurbiopsi inom tre år från screening inte är tillgänglig, kan en njurbiopsi utföras om den är en del av den planerade diagnostiska metoden och klinisk hantering av deltagaren.

    * Obs: Primär Igan definieras som alla Igan som bevisas genom biopsi som visar IgA -avlagringar som är rådande över de andra klasserna av immunoglobuliner och anses att inte vara förknippade med orsaker till sekundär IgAN enligt klinisk bedömning av utredaren.

  • Minsta kroppsvikt för deltagarna i kohort 1 är 35 kg vid screening och bekräftas vid baslinjen (dag 1).
  • Proteinuria på grund av primär diagnos av Igan, bedömd med UPCR ≥ 1 g/g (113 mg/mmol) som provades från FMV vid screening på dag -90 och dag -60 såväl som under inlöpningsperioden trots behandling med maximal tolererad dos av ACE -hämmare/ARB under minst 120 dagar före dag 1. Obs: uppåt. Geometriskt medelvärde för 2 FMV -prover för dagen -60 besök och under inlöpningsperioden.
  • Vaccination mot Neisseria meningitidis och Streptococcus pneumoniae -infektion krävs före studiebehandlingen. Om deltagaren inte tidigare har vaccinerats, eller om en booster krävs, bör vaccin ges enligt lokala riktlinjer minst två veckor före första studiedrogadministrationen. Om studiebehandlingen måste starta tidigare än 2 veckor efter vaccination, bör profylaktisk antibiotikabehandling initieras.
  • Vaccination mot Haemophilus influenzae rekommenderas enligt lokala riktlinjer minst 2 veckor före Iptacopan.
  • Alla deltagare måste ha varit på stödjande vård inklusive stabil dosregim av ACE -hämmare eller ARB vid antingen den lokalt godkända maximala dagliga dosen per kroppsvikt, eller den maximalt tolererade dosen (per utredares bedömning för pediatrisk användning), i minst 120 dagar före första studiemedicin. Dessutom, om deltagarna tar diuretika, annan antihypertensiv medicinering eller annan bakgrundsmedicinering för Igan (såsom SGLT2 -hämmare), bör doserna också stabiliseras under minst 120 dagar före den första doseringen av studiebehandlingen.

Uteslutningskriterier:

  • Varje sekundär IGAN som observerats vid screening (och bekräftas vid baslinjen/dag 1) enligt definitionen av utredaren; Sekundär Igan kan associeras med cirrhos, celiaki, humant immunbristvirus (HIV) infektion, herpes simplexvirusinfektion, dermatit Herpetiformis, seronegativ artrit, småcellkarcinom, lymfom, disseminerad tuberculos, bronkiolit obliterans, inflammatorisk bowel och inflammatorisk bowel och inflammatorisk bowel och inflammatorisk bowel och inflammatorisk bowel och inflammatorisk bowel och inflammatorisk bowel och livsmeddelare och familjefyrefeber.
  • En klinisk diagnos av immunglobulin A vaskulit (Igav eller Henoch-Schonlein purpura) vid screening (och bekräftas vid baslinjen/dag 1) baserat på typisk palpable purpura med eller utan artralgi och buksmärta.
  • Bevis på betydande urinhinder eller svårigheter vid ogiltigförklaring vid screening (och bekräftas vid baslinjen/dag 1); Varje urinvägsstörning eller någon annan kronisk njursjukdom än Igan vid screening och före första studien läkemedelsadministration.
  • Aktuella akut njurskada (AKI) definierade av Acute Kidney Injury Network (AKIN) kriterier inom fyra veckor efter screening.
  • Närvaro av snabbt progressiv glomerulonefrit (RPGN) enligt definitionen av 50% minskning av EGFR inom tre månader före screening eller under screening och inneppningsperioder.
  • Närvaro av nefrotiskt syndrom vid screening baserat på utredarens bedömning.
  • Historik eller aktuell diagnos av EKG -avvikelser som indikerar betydande risker för deltagarna i studien Sådana kliniskt signifikanta hjärtarytmier, t.ex. långvarig ventrikulär takykardi, eller kliniskt signifikant andra- eller tredje graders atrioventrikulär (AV) -block utan en pacemaker.
  • Historik eller aktuell diagnos av kliniskt signifikant ekokardiogramavvikelser som indikerar betydande risker för studiedeltagare inklusive men inte begränsat till kliniskt signifikant funktionell, morfologisk och/eller strukturella avvikelser, som kan inkludera vänster ventrikulär ejektionsfraktion <50% och/eller vänster ventrikulär hypertrofi på grund av okontrollerade blodtryck vid screening.
  • Deltagare på 12 till <18 års ålder med systoliskt blodtryck (SBP) <80 mmHg eller> 150 mmHg, eller diastoliskt blodtryck (DBP) <50 mmHg eller> 95 mmHg, eller pulsfrekvens <50 bpm eller> 110 bpm; Deltagare på 6 till <12 år med SBP <70 mmHg eller> 140 mmHg, eller DBP <40 mmHg eller> 90 mmHg eller pulsfrekvens <52 bpm eller> 156 bpm; Deltagare på 2 till <6 år med SBP <70 mmHg eller> 120 mmHg, eller DBP <40 mmHg eller> 80 mmHg eller pulsfrekvens <52 bpm eller> 156 bpm vid screening.
  • Participants previously treated with immunosuppressive or other immunomodulatory agents such as but not limited to cyclophosphamide, rituximab, infliximab, canakinumab, mycophenolate mofetil (MMF) or mycophenolate sodium (MPS), calcineurin inhibitors, complement inhibitors (other than iptacopan), oral budesonide, systemic corticosteroids exposure (≥ 0,5 mg/kg/dag av prednison/prednisolonekvivalent eller> 7,5 mg/d prednison/prednisolonekvivalent total exponering på en enda dag) inom 120 dagar (eller 180 dagar för rituximab) före första studiedrogadministrationen. Deltagare behandlade med endotelin (receptor) antagonister (inklusive SPARSENTAN) inom 120 dagar före första studien läkemedelsadministration. Användning av andra undersökningsläkemedel inom 5 halveringstid från dag 1, eller inom 30 dagar, beroende på vad som är längre.
  • Alla transplantade deltagare (alla fast organtransplantation, inklusive benmärgstransplantation).
  • Historia med återkommande invasiva infektioner orsakade av inkapslade organismer, såsom meningococcus och Pneumococcus.
  • Stora samtidiga komorbiditeter vid screening inklusive men inte begränsat till avancerad hjärtsjukdom (t.ex. New York Heart Association (NYHA) Klass III (för 6 till <18 år), Ross Class III (för 2 till <6 års ålder), svår lungsjukdom (t.ex. Världshälsoorganisationen (WHO) klass III (i 17 års ålder); Pulmonary Vascular Research Institute (PVRI) Klass III (för 2 till <17 års ålder) eller leversjukdom (t.ex. Aktiv hepatit) att enligt utredarens åsikt utesluter deltagande i studien.
  • Aktuell användning av alla homeopatiska och/eller örtmediciner för Igans sjukdomsprogression, såsom men inte begränsat till Lei Gong Teng vid screening (och bekräftas vid baslinjen/dag 1).

Andra protokolldefinierade inkluderings-/uteslutningskriterier kan gälla

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: iptacopan
Deltagare i kohort 1 (12 till <18 år) kommer att få Iptacopan i dosen 200 mg två gånger per dag. Deltagare i kohort 2 (2 till <12 år) kommer att få Iptacopan vid en dos TBD.
Läkemedel: iptacopan
Kohort 1 (12 till <18 års ålder): Iptacopan 200 mg B.I.D. (två gånger dagligen) Kohort 2 (2 till <12 år): Dosering TBD
Andra namn:
  • LNP023

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Log-transformerat förhållande till baslinjen i UPCR (baserat på FMV)
Tidsram: Baslinje, vecka 38
UPCR mäts baserat på det geometriska medelvärdet av 2 FMV som erhålls före varje schemalagd besök.
Baslinje, vecka 38

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Farmakokinetisk parameter Cmax i plasma
Tidsram: Vecka 12 (pre-dos (0), 2, 4, 6 och 8 timmar efter dos)
CMAX är den maximala (toppen) observerade plasmakoncentrationen för läkemedels efter dosadministration (Mass X Volym-1)
Vecka 12 (pre-dos (0), 2, 4, 6 och 8 timmar efter dos)
Farmakokinetisk parameter auklast i plasma
Tidsram: Vecka 12 (pre-dos (0), 2, 4, 6 och 8 timmar efter dos)
AUCLAST är AUC från tid noll till den senaste mätbara koncentrationsprovtagningstiden (TLAST) (MASS X Time X Volym-1)
Vecka 12 (pre-dos (0), 2, 4, 6 och 8 timmar efter dos)
Farmakokinetisk parameter auctera i plasma
Tidsram: Vecka 12 (pre-dos (0), 2, 4, 6 och 8 timmar efter dos)
Auctau är AUC som beräknas till slutet av ett doseringsintervall (tau) vid stabil tillstånd (mängd x tid x volym-1)
Vecka 12 (pre-dos (0), 2, 4, 6 och 8 timmar efter dos)
Genomkoncentrationer
Tidsram: Vecka 4, vecka 12 och vecka 38
Läkemedelskoncentration före dos
Vecka 4, vecka 12 och vecka 38

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

27 november 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

28 juni 2030

Avslutad studie (Beräknad)

30 juni 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 maj 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 maj 2025

Första postat (Faktisk)

29 maj 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CLNP023G12301

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Novartis har åtagit sig att dela med kvalificerade externa forskare, tillgång till data på patientnivå och stödja kliniska dokument från berättigade studier. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende granskningspanel på grundval av vetenskaplig merit. All information som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i rättegången i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar.

Denna tillgång till datumat är enligt kriterierna och processen som beskrivs på www.clinicalStudyDatareQuest.com

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera