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Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit von Iptacopan bei pädiatrischen Patienten mit primärem Igan

28. Mai 2026 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine einarmige, multizentrische, Phase-III-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit von Iptacopan bei pädiatrischen Patienten von 2 bis

Die Studie ist eine Open-Label-, Einzelarm-, multizentrische und Phase-III-Studie zur Bestimmung der Proteinurie-Reduktion, Pharmakokinetik (PK), Sicherheit und Verträglichkeit (einschließlich CV-Überwachung) von Iptacopan bei primären Immunglobulin-A-Nephropathie (IGAN) pediatric-Patienten aggressiv 2 bis 18 Jahre.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie wird ungefähr 24 pädiatrische Patienten mit einer Diagnose eines primären Igan durch Nierenbiopsie einschreiben, die innerhalb von 3 Jahren nach dem Screening mit <50% Tubulointerstitial -Fibrose und <25% Crescents und zuvor nicht mit Immunsuppressive oder anderen Immunmodulatorien (oder 180 Tagen für Rituximab) vor der Erststudiendrossung durchgeführt wurden.

Die Studie umfasst die folgenden Zeiträume:

  • Screening -Periode (bis zu 11 Wochen)
  • Laufzeitraum (2 Wochen): Dieser Zeitraum dauert ungefähr 14 Tage vor dem Einschreibungbesuch (Tag 1), um Basisbewertungen zu erhalten, einschließlich zwei UPCR-FMV-Messungen (vor Tag 1 erforderlich).
  • Behandlungszeit (52 Wochen): In der Studie werden ungefähr 24 pädiatrische Patienten in gestaffelter Weise eingeschrieben. Der Ansatz besteht darin, die Kohorte 1 (12 bis 18 Jahre) zuerst aufzunehmen, um Sicherheitsdaten (einschließlich CV -Überwachungsdaten), Verträglichkeitsdaten, PK -Daten und Biomarker -Daten für bis zu 52 Wochen (EOS) zu sammeln. Kohorte 1 Teilnehmer werden in einer einzigen Gruppe von 16 Teilnehmern eingeschrieben. Die Teilnehmer der Kohorte 2 (2 bis 12 Jahre) werden in 2 Gruppen von 4 Teilnehmern eingeschrieben.
  • Follow-up-Zeitraum (1 Woche): Teilnehmer, die die Woche 52 (EOS) abgeschlossen haben, besuchen und erfüllen alle Zulassungskriterien, können in einem Rollover-Erweiterungsprogramm (REP) eingeschrieben sein, in dem sie Open-Label-Iptacopan erhalten. Teilnehmer, die sich nicht innerhalb von 7 Tagen nach dem EOS an den Vertreter anmelden oder nicht abschließen, sollten 7 Tage nach dem EOS -Besuch für die AE- und SAE -Überwachung kontaktiert werden, und alle vom Teilnehmer gemeldeten AES sollten im Studienfallberichtsformular (CRF) aufgezeichnet werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

31

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +41613241111

Studienorte

  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • China
      • Beijing, China, 100034
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310052
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong, 999077
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Beersheba, Israel, 8457108
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
    • Aichi-ken
      • Toyoake, Aichi-ken, Japan, 4701192
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Shiga
      • Ohtsu, Shiga, Japan, 5202192
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Fuchū, Tokyo, Japan, 1838561
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Saudi-Arabien
      • Riyadh, Saudi-Arabien, 11211
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104-4399
        • Rekrutierung
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Hauptermittler:
          • Rebecca Scobell
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche Teilnehmer 2 bis <18 Jahre im Alter von Tag 1.
  • EGFR ≥ 30 ml/min/1,73 m2 wobei EGFR unter Verwendung der modifizierten Schwartz-Formel beim Screening berechnet und während der Laufzeit bestätigt wird.

  • Nierenbiopsie-proven-primäres Igan*, wobei die Biopsie innerhalb von 3 Jahren nach dem Screening mit <50% Tubulointerstitial-Fibrose und <25% Crescents durchgeführt wird. Falls eine Nierenbiopsie innerhalb von 3 Jahren nach dem Screening verfügbar ist, kann eine Nierenbiopsie durchgeführt werden, wenn sie Teil des geplanten diagnostischen Ansatzes und des klinischen Managements des Teilnehmers ist.

    * Hinweis: Das Primär -Igan ist definiert als jeder Igan, der durch Biopsie nachgewiesen wird, die IgA -Ablagerungen zeigen, die über den anderen Klassen von Immunglobulinen vorherrschen, und als nicht mit den Ursachen für sekundäre IGAN gemäß klinischem Urteil des Untersuchers eingestuft.

  • Das Mindestkörpergewicht für Teilnehmer in Kohorte 1 beträgt 35 kg beim Screening und bestätigt zu Studienbeginn (Tag 1).
  • Proteinurie aufgrund der primären Diagnose von Igan, wie durch UPCR ≥ 1 g/g (113 mg/mmol) bewertet, der bei Screening am Tag -90 und am Tag -60 aus FMV abgetastet wurde, sowie während des Laufzeitraums trotz der Behandlung mit maximaler tolerierter Dosis. Geometrischer Mittelwert von 2 FMV -Proben für den Tag -60 -Besuch und während der Laufzeit.
  • Vor Beginn der Studienbehandlung ist eine Impfung gegen Neisseria Meningitidis und Streptococcus -Pneumoniae -Infektion erforderlich. Wenn der Teilnehmer zuvor nicht geimpft wurde oder wenn ein Booster erforderlich ist, sollte der Impfstoff gemäß den örtlichen Richtlinien mindestens 2 Wochen vor der ersten Studienmedikamentenverabreichung verabreicht werden. Wenn die Studienbehandlung früher als 2 Wochen nach der Impfung beginnen muss, sollte die prophylaktische Antibiotika -Behandlung initiiert werden.
  • Die Impfung gegen Haemophilus -Influenzae wird laut lokalen Richtlinien mindestens 2 Wochen vor Iptacopan empfohlen.
  • Alle Teilnehmer müssen eine unterstützende Pflege haben, einschließlich des stabilen Dosisregimes des ACE -Inhibitors oder der ARB an der lokal zugelassenen maximalen täglichen Dosis pro Körpergewicht oder der maximal tolerierten Dosis (pro Ermittlungsurteil für die pädiatrische Verwendung) mindestens 120 Tage vor der ersten Studienmedikamentenverwaltung. Wenn die Teilnehmer Diuretika, andere blutdrucksenkende Medikamente oder andere Hintergrundmedikamente für Igan (wie SGLT2 -Inhibitoren) einnehmen, sollten die Dosen mindestens 120 Tage vor der ersten Dosierung der Studienbehandlung mindestens 120 Tage stabilisiert werden.

Ausschlusskriterien:

  • Jeder sekundäre Igan, der beim Screening beobachtet wurde (und zu Studienbeginn/Tag 1 bestätigt), wie vom Ermittler definiert; Sekundäres Igan kann mit Zirrhose, Zöliakie, Infektion des humanen Immundefizienzvirus (HIV), einer Herpes-Simplex-Virus-Infektion, der Dermatitis herpetiformis, einer seronegativen Arthritis, kleinzelligen Karzinom, Lymphomkrankungen und disseminierter Tuberkuose, Bronchrianitis-Schimpfstoff-, Flusirans-Flohilitis, Flusirans, Fluse, Fluse, und entflüssige Meditranan-Favoritis, Flusean-Meditranan-Meditranan-Meditranan-Faderan-Flohelanse, entzündliche, undkrananische Meditranan-Meditranan-Favoritern, in Verbindung gebracht werden.
  • Eine klinische Diagnose von Immunglobulin-A-Vaskulitis (Igav oder Henoch-Schonlein-Purpura) beim Screening (und zu Studienbeginn/Tag 1) basierend auf typischen tastbaren Purpura mit oder ohne Arthralgie und Bauchschmerzen.
  • Hinweise auf eine signifikante Obstruktion oder Schwierigkeit bei der Entleerung beim Screening (und zu Studienbeginn/Tag 1 bestätigt); Jede Harnwegserkrankung oder eine andere chronische Nierenerkrankung als Igan beim Screening und vor der ersten Studienverabreichung.
  • Aktuelle akute Nierenverletzung (AKI), definiert durch Kriterien für das akute Nierenverletzungsnetzwerk (AKI) innerhalb von 4 Wochen nach dem Screening.
  • Das Vorhandensein einer schnell progressiven Glomerulonephritis (RPGN) gemäß dem Abfall von 50% des EGFR innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening oder während des Screening- und Run-in-Periodens.
  • Vorhandensein eines nephrotischen Syndroms beim Screening basierend auf dem Urteil des Ermittlers.
  • Anamnese oder aktuelle Diagnose von EKG -Anomalien, die auf ein signifikantes Risiko für Teilnehmer des Studiums hinweisen, wie klinisch signifikante Herzrhythmien, z. Nachhaltige ventrikuläre Tachykardie oder klinisch signifikante atrioventrikuläre (AV) -Blockung zweiten oder dritten Grades ohne Herzschrittmacher.
  • Anamnese oder aktuelle Diagnose klinisch signifikanter Echokardiogramm -Abnormalitäten, was auf ein signifikantes Risiko für Studienteilnehmer hinweist, einschließlich, aber nicht beschränkt auf klinisch signifikante funktionelle, morphologische und/oder strukturelle Anomalien, die aufgrund unkontrollierter ventrikulärer Ejektionsfraktion <50% und/oder links ventrikulärer Hypertrophie aufgrund des unkontrollierten Blutdrucks bei Screening umfassen können.
  • Teilnehmer von 12 bis 18 Jahren mit systolischem Blutdruck (SBP) <80 mmHg oder> 150 mmHg oder diastolischer Blutdruck (DBP) <50 mmHg oder> 95 mmHg oder Pulsfrequenz <50 bpm oder> 110 bpm; Teilnehmer von 6 bis 12 Jahren mit SBP <70 mmHg oder> 140 mmHg oder DBP <40 mmHg oder> 90 mmHg oder Impulsrate <52 bpm oder> 156 bpm; Teilnehmer von 2 bis 6 Jahren mit SBP <70 mmHg oder> 120 mmHg oder DBP <40 mmHg oder> 80 mmHg oder Impulsrate <52 bpm oder> 156 bpm beim Screening.
  • Participants previously treated with immunosuppressive or other immunomodulatory agents such as but not limited to cyclophosphamide, rituximab, infliximab, canakinumab, mycophenolate mofetil (MMF) or mycophenolate sodium (MPS), calcineurin inhibitors, complement inhibitors (other than iptacopan), oral budesonide, systemic Kortikosteroideexposition (≥ 0,5 mg/kg/Tag Prednison/Prednisolonäquivalent oder> 7,5 mg/d Prednison/Prednisolonäquivalent Total -Exposition innerhalb eines Tages) innerhalb von 120 Tagen (oder 180 Tagen für Rituximab) vor der Ersten Studiendrossentwürfe. Die Teilnehmer, die innerhalb von 120 Tagen vor der ersten Studienmedikamentenverabreichung mit Endothelin (Rezeptor) Antagonisten (einschließlich Sparentan) behandelt wurden. Verwendung anderer Untersuchungsmedikamente innerhalb von 5 Halbwertszeiten von Tag 1 oder innerhalb von 30 Tagen, je nachdem, welcher Wert länger ist.
  • Alle transplantierten Teilnehmer (jede feste Organtransplantation, einschließlich Knochenmarktransplantation).
  • Geschichte wiederkehrender invasiver Infektionen, die durch eingekapselte Organismen wie Meningokokken und Pneumokokken verursacht werden.
  • Hauptverwaltungskomorbiditäten beim Screening, einschließlich, aber nicht beschränkt auf fortgeschrittene Herzerkrankungen (z. New York Heart Association (NYHA) Klasse III (für 6 bis 18 Jahre), Ross Klasse III (2 bis 6 Jahre), schwere Lungenerkrankung (z. Weltgesundheitsorganisation (WHO) Klasse III (17 Jahre alt); Pulmonary Vascular Research Institute (PVRI) Klasse III (2 bis 17 Jahre alt) oder Lebererkrankungen (z. aktive Hepatitis), die nach Meinung des Forschers die Teilnahme an der Studie ausschließt.
  • Aktuelle Verwendung von homöopathischen und/oder pflanzlichen Medikamenten für das Fortschreiten von Igan -Krankheiten, wie, aber nicht auf Lei Gong Teng beim Screening (und zu Studienbeginn/Tag 1 bestätigt).

Andere Protokoll-definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Iptacopan
Die Teilnehmer an Kohorte 1 (12 bis <18 Jahre) erhalten Iptacopan in der Dosis von 200 mg zweimal pro Tag. Die Teilnehmer an Kohorten 2 (2 bis <12 Jahre) erhalten Iptacopan in einer Dosis -TBD.
Arzneimittel: Iptacopan
Kohorte 1 (12 bis 18 Jahre): Iptacopan 200 mg B.I.D. (zweimal täglich) Kohorte 2 (2 bis <12 Jahre): Dosierung TBD
Andere Namen:
  • LNP023

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Log-transformiertes Verhältnis zu Grundlinie in UPCR (basierend auf FMV)
Zeitfenster: Baseline, Woche 38
UPCR wird anhand des geometrischen Mittelwerts von 2 FMVs gemessen, die jeweils vor jedem geplanten Besuch erhalten wurden.
Baseline, Woche 38

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakokinetischer Parameter Cmax im Plasma
Zeitfenster: Woche 12 (Vordosis (0), 2, 4, 6 und 8 Stunden nach der Dosierung)
Cmax ist die maximal (maximale) beobachtete Plasmakonzentration nach der Dosisverabreichung (Mass X Volumen-1)
Woche 12 (Vordosis (0), 2, 4, 6 und 8 Stunden nach der Dosierung)
Pharmakokinetischer Parameter Auklast im Plasma
Zeitfenster: Woche 12 (Vordosis (0), 2, 4, 6 und 8 Stunden nach der Dosierung)
Auclast ist die AUC von Zeit Null bis zur letzten messbaren Konzentrationsabtastzeit (TLAST) (Masse x Zeit x Volumen-1)
Woche 12 (Vordosis (0), 2, 4, 6 und 8 Stunden nach der Dosierung)
Pharmakokinetischer Parameter Auctau im Plasma
Zeitfenster: Woche 12 (Vordosis (0), 2, 4, 6 und 8 Stunden nach der Dosierung)
Auctau ist der AUC, der am Ende eines Dosierungsintervalls (TAU) im stationären Zustand berechnet wird (Betrag x Zeit x Volumen-1)
Woche 12 (Vordosis (0), 2, 4, 6 und 8 Stunden nach der Dosierung)
Ctrough -Konzentrationen
Zeitfenster: Woche 4, Woche 12 und Woche 38
Vordosis Arzneimittelkonzentration
Woche 4, Woche 12 und Woche 38

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. November 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

28. Juni 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juni 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Mai 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Mai 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. Mai 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CLNP023G12301

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis verpflichtet sich, mit qualifizierten externen Forschern zu teilen, Zugang zu Daten auf Patientenebene zu erzielen und klinische Dokumente aus förderfähigen Studien zu unterstützen. Diese Anfragen werden von einem unabhängigen Überprüfungsgremium auf der Grundlage wissenschaftlicher Verdienste überprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten sind anonymisiert, um die Privatsphäre von Patienten zu respektieren, die im Einklang mit den geltenden Gesetzen und Vorschriften an der Studie teilgenommen haben.

Diese Versuchsdatenverfügbarkeit entsprechen den Kriterien und dem Prozess, das auf www.clinicalstudydatarequest.com beschrieben wird

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Primäre Immunglobulin-A-Nephropathie (IgAN)

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