Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at vurdere effektiviteten, farmakokinetikken, sikkerhed og tolerabilitet af IPTACOPAN hos pædiatriske patienter med primær IgAN

28. maj 2026 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En enkeltarm, multicenter, fase III-undersøgelse for at vurdere effektivitet, farmakokinetik, sikkerhed og tolerabilitet af IPTACOPAN hos pædiatriske patienter med 2 til

Undersøgelsen er en åben mærket, enkelt arm, multicenter, fase III-undersøgelse for at bestemme proteinuri-reduktion, farmakokinetik (PK), sikkerhed og tolerabilitet (inklusive CV-overvågning) af IPTACOPAN i primær immunoglobulin A-nefropati (Igan) pediatriske patienter i alderen 2 til <18 år.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen vil tilmelde sig cirka 24 pædiatriske patienter med en diagnose af primær IGAN ved nyrebiopsi, der blev udført inden for 3 år efter screening med <50% tubulointerstitial fibrose og <25% halvdel og ikke tidligere behandlet med immunsupressiv eller andre immunmodulerende midler inden for 90 dage (eller 180 dage for Rituximab) før den første undersøgelse.

Undersøgelsen omfatter de følgende perioder:

  • Screeningsperiode (op til 11 uger)
  • Run-in-periode (2 uger): Denne periode vil være cirka 14 dage før tilmeldingsbesøget (dag 1) for at opnå baselinevurderinger, herunder to UPCR FMV-målinger (krævet før dag 1).
  • Behandlingsperiode (52 uger): Undersøgelsen tilmelder sig cirka 24 pædiatriske patienter på en forskudt måde. Fremgangsmåden vil være at først tilmelde kohort 1 (12 til <18 år) for at indsamle sikkerhedsdata (inklusive CV -overvågningsdata), tolerabilitetsdata, PK -data og biomarkørdata i op til 52 uger (EOS). Kohort 1 -deltagere vil blive tilmeldt en enkelt gruppe på 16 deltagere. Kohort 2 (2 til <12 år) deltagere vil blive indskrevet i 2 grupper på 4 deltagere.
  • Opfølgningsperiode (1 uge): Deltagere, der afsluttede ugen 52 (EOS), besøg og opfylder alle kriterier for støtteberettigelse, kan tilmeldes et rollover-udvidelsesprogram (REP), hvor de vil modtage open-label iptacopan. Deltagere, der ikke tilmelder sig Rep eller ikke afslutter dag 1 af REP inden for 7 dage efter EOS, skal kontaktes 7 dage efter EOS -besøget for AE og SAE -overvågning, og eventuelle AE'er, der er rapporteret af deltageren, skal registreres i undersøgelsesrapportformularen (CRF).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

31

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +41613241111

Studiesteder

  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104-4399
        • Rekruttering
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Ledende efterforsker:
          • Rebecca Scobell
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, 999077
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Beersheba, Israel, 8457108
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
    • Aichi-ken
      • Toyoake, Aichi-ken, Japan, 4701192
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Shiga
      • Ohtsu, Shiga, Japan, 5202192
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Fuchū, Tokyo, Japan, 1838561
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100034
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310052
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien, 11211
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Mandlige og kvindelige deltagere 2 til <18 år fra dag 1.
  • EGFR ≥ 30 ml/min/1,73m2 hvor EGFR beregnes ved hjælp af den modificerede Schwartz-formel ved screening og bekræftet i løbet af run-in-perioden.

  • Nyrebiopsi-beviset primær Igan*, med biopsi udført inden for 3 år efter screening med <50% tubulointerstitial fibrose og <25% crescents. I tilfælde af at en nyrebiopsi inden for 3 år efter screening ikke er tilgængelig, kan en nyrebiopsi udføres, hvis den er en del af den planlagte diagnostiske tilgang og klinisk styring af deltageren.

    * Bemærk: Primær IGAN er defineret som enhver IgAN, der er bevist ved biopsi, der viser IGA -aflejringer, der er fremherskende over de andre klasser af immunoglobuliner og anses for ikke at være forbundet med årsager til sekundær IgAN i henhold til klinisk vurdering af efterforskeren.

  • Den mindste kropsvægt for deltagere i kohort 1 er 35 kg ved screening og bekræftet ved baseline (dag 1).
  • Proteinuria due to primary diagnosis of IgAN as assessed by UPCR ≥ 1 g/g (113 mg/mmoL) sampled from FMV at Screening on Day -90 and Day -60 as well as during the Run-in Period despite treatment with maximum tolerated dose of ACE inhibitor/ARB for at least 120 days prior to Day 1. Note: UPCR will be assessed based on one FMV sample at Day -90 and based on the Geometrisk middelværdi af 2 FMV -prøver for dagen -60 besøg og i løbet af run -in -perioden.
  • Vaccination mod Neisseria -meningitidis og Streptococcus pneumoniae -infektion er påkrævet inden start af undersøgelsesbehandlingen. Hvis deltageren ikke tidligere er blevet vaccineret, eller hvis der kræves en booster, skal der gives vaccine i henhold til lokale retningslinjer mindst 2 uger før den første undersøgelsesmedicinske administration. Hvis undersøgelsesbehandling skal starte tidligere end 2 uger efter vaccination, skal profylaktisk antibiotikabehandling initieres.
  • Vaccination mod haemophilus influenzae anbefales i henhold til lokale retningslinjer mindst 2 uger før iptacopan.
  • Alle deltagere skal have været i støttende pleje, herunder stabil dosisregime af ACE -hæmmer eller ARB ved enten den lokalt godkendte maksimale daglige dosis pr. Kropsvægt, eller den maksimalt tolererede dosis (pr. Undersøgers dom til pædiatrisk brug), i mindst 120 dage før første studiemiddeladministration. Derudover, hvis deltagerne tager diuretika, andre antihypertensive medicin eller anden baggrundsmedicin til IGAN (såsom SGLT2 -hæmmere), skal doserne også stabiliseres i mindst 120 dage før den første dosering af undersøgelsesbehandlingen.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver sekundær IgAN observeret ved screening (og bekræftet ved baseline/dag 1) som defineret af efterforskeren; Sekundær IGAN kan være forbundet med cirrhose, cøliaki, human immundefektvirus (HIV) infektion, herpes simplex-virusinfektion, dermatitis herpetiformis, seronegativ arthritis, småcellekarcinom, lymfom, spredt tuberculosis, bronchiolitis obsammatorisk bowel sygdom, og familieret medrananean.
  • En klinisk diagnose af immunoglobulin A vaskulitis (Igav eller Henoch-Schonlein purpura) ved screening (og bekræftet ved baseline/dag 1) baseret på typisk palpable purpura med eller uden arthralgi og abdominal smerte.
  • Bevis for betydelig urinobstruktion eller vanskeligheder ved ugyldig ved screening (og bekræftet ved baseline/dag 1); Enhver urinvejsforstyrrelse eller anden kronisk nyresygdom bortset fra IGAN ved screening og før første studieadministration.
  • Aktuel akut nyreskade (AKI) defineret af akut nyreskade -netværk (AKIN) kriterier inden for 4 uger efter screening.
  • Tilstedeværelse af hurtigt progressiv glomerulonephritis (RPGN) som defineret med 50% fald i EGFR inden for 3 måneder før screening eller i screenings- og run-in-perioder.
  • Tilstedeværelse af nefrotisk syndrom ved screening baseret på efterforskerens dom.
  • Historie eller aktuel diagnose af EKG -abnormiteter, der indikerer betydelig risiko for undersøgelsesdeltagere, som klinisk signifikante hjertearytmier, f.eks. Vedvarende ventrikulær takykardi eller klinisk signifikant anden- eller tredjegrads atrioventrikulær (AV) blok uden en pacemaker.
  • Historie eller den aktuelle diagnose af klinisk signifikante ekkokardiogram abnormiteter, der indikerer signifikant risiko for undersøgelsesdeltagere, herunder men ikke begrænset til klinisk signifikant funktionel, morfologisk og/eller strukturel abnormaliteter, som kan omfatte venstre ventrikulær ejektionsfraktion <50% og/eller venstre ventrikel hypertrofi på grund af ukontrolleret blodtryk ved screening.
  • Deltagere i 12 år til <18 år med systolisk blodtryk (SBP) <80 mmHg eller> 150 mmHg eller diastolisk blodtryk (DBP) <50 mmHg eller> 95 mmHg eller pulshastighed <50 bpm eller> 110 bpm; Deltagere i 6 til <12 år med SBP <70 mmHg eller> 140 mmHg eller DBP <40 mmHg eller> 90 mmHg eller pulshastighed <52 bpm eller> 156 bpm; Deltagere i 2 til <6 år med SBP <70 mmHg eller> 120 mmHg eller DBP <40 mmHg eller> 80 mmHg eller pulshastighed <52 bpm eller> 156 bpm ved screening.
  • Participants previously treated with immunosuppressive or other immunomodulatory agents such as but not limited to cyclophosphamide, rituximab, infliximab, canakinumab, mycophenolate mofetil (MMF) or mycophenolate sodium (MPS), calcineurin inhibitors, complement inhibitors (other than iptacopan), oral budesonide, systemic Kortikosteroider eksponering (≥ 0,5 mg/kg/dag prednison/prednisolonækvivalent eller> 7,5 mg/d prednison/prednisolonækvivalent total eksponering på en enkelt dag) inden for 120 dage (eller 180 dage for rituximab) inden den første undersøgelsesmiddeladministration. Deltagere behandlet med endothelin (receptor) antagonister (inklusive sparsentan) inden for 120 dage før den første undersøgelsesmedicinske administration. Brug af andre undersøgelsesmedicin inden for 5 halveringstider fra dag 1 eller inden for 30 dage, alt efter hvad der er længere.
  • Alle transplanterede deltagere (enhver fast organtransplantation, inklusive knoglemarvstransplantation).
  • Historie om tilbagevendende invasive infektioner forårsaget af indkapslede organismer, såsom Meningococcus og Pneumococcus.
  • Større samtidige komorbiditeter ved screening, herunder men ikke begrænset til avanceret hjertesygdom (f.eks. New York Heart Association (NYHA) Klasse III (for 6 til <18 år), Ross klasse III (for 2 til <6 år), alvorlig lungesygdom (f.eks. Verdenssundhedsorganisationen (WHO) klasse III (i 17 år); Pulmonal Vascular Research Institute (PVRI) Klasse III (for 2 til <17 år) eller leversygdom (f.eks. Aktiv hepatitis), at efterforskerens mening udelukker deltagelse i undersøgelsen.
  • Aktuel anvendelse af enhver homøopatisk og/eller urtemedicin til IgAN -sygdomsprogression, såsom men ikke begrænset til Lei Gong Teng ved screening (og bekræftet ved baseline/dag 1).

Andre protokoldefinerede inklusions-/ekskluderingskriterier kan gælde

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: iptacopan
Deltagere i kohort 1 (12 til <18 år gammel) modtager iPTacopan i dosis 200 mg to gange om dagen. Deltagere i kohort 2 (2 til <12 år gammel) modtager IPTACOPAN i en dosis TBD.
Medicin: iptacopan
Kohort 1 (12 til <18 år): IPTACOPAN 200 mg B.I.D. (to gange dagligt) Kohort 2 (2 til <12 år gammel): Dosering af TBD
Andre navne:
  • LNP023

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Log-transformeret forhold til baseline i UPCR (baseret på FMV)
Tidsramme: Baseline, uge ​​38
UPCR måles baseret på det geometriske gennemsnit på 2 FMV'er opnået foregående hvert planlagt besøg.
Baseline, uge ​​38

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetisk parameter Cmax i plasma
Tidsramme: Uge 12 (præ-dosis (0), 2, 4, 6 og 8 timer efter dosis)
Cmax er den maksimale (top) observerede plasmavedicinskoncentration efter dosisadministration (Mass X Volume-1)
Uge 12 (præ-dosis (0), 2, 4, 6 og 8 timer efter dosis)
Farmakokinetisk parameter auclast i plasma
Tidsramme: Uge 12 (præ-dosis (0), 2, 4, 6 og 8 timer efter dosis)
AUCLAST er AUC fra tiden nul til den sidste målbare koncentrationsudtagningstid (TLAST) (Mass X Time X Volume-1)
Uge 12 (præ-dosis (0), 2, 4, 6 og 8 timer efter dosis)
Farmakokinetisk parameter Auctau i plasma
Tidsramme: Uge 12 (præ-dosis (0), 2, 4, 6 og 8 timer efter dosis)
Auctau er AUC beregnet til slutningen af ​​et doseringsinterval (TAU) ved stabil tilstand (beløb x tid x volumen-1)
Uge 12 (præ-dosis (0), 2, 4, 6 og 8 timer efter dosis)
Ctrough -koncentrationer
Tidsramme: Uge 4, uge ​​12 og uge 38
Pre-dosis lægemiddelkoncentration
Uge 4, uge ​​12 og uge 38

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. november 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

28. juni 2030

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. maj 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. maj 2025

Først opslået (Faktiske)

29. maj 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLNP023G12301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra støtteberettigede studier. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt gennemgangspanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle leverede data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i retssagen i overensstemmelse med gældende love og forskrifter.

Denne prøvedatatilgængelighed er i henhold til kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær immunoglobulin A nefropati (IgAN)

Kliniske forsøg med iptacopan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hong Kong

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner