Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus IPTACOPANin tehokkuuden, farmakokinetiikan, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on primaarinen IGAN

torstai 28. toukokuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Yhden käden, monikeskus, vaiheen III tutkimus tehokkuuden, farmakokinetiikan, IPTACOPANin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi lasten potilailla 2-

Tutkimus on avoin, yksivarsi, monikeskus, vaiheen III tutkimus proteinurian pelkistyksen, farmakokinetiikan (PK), turvallisuuden ja siedettävyyden (mukaan lukien CV-valvonta) määrittämiseksi primaarisissa immunoglobuliinissa A-nefropatian (Igan) lastenlääkäripotilailla, joiden ikä on 2–18 vuotta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksessa otetaan mukaan noin 24 lastenpotilasta, joilla on primaarinen IGAN -diagnoosi munuaisten biopsialla, joka suoritettiin 3 vuoden kuluessa seulonnasta <50% tubulointerstitiaalisella fibroosilla ja <25% kreskeillä, eikä sitä ole aiemmin hoidettu immunosuppressiivisilla tai muilla immunomodulatorisilla aineilla 90 päivän kuluessa (tai 180 päivää rituksiximabia varten) ennen ensimmäistä tutkimuslääkettä.

Tutkimus käsittää seuraavat ajanjaksot:

  • Seulontajakso (enintään 11 ​​viikkoa)
  • Ajo-aika (2 viikkoa): Tämä ajanjakso on noin 14 päivää ennen ilmoittautumisvierailua (päivä 1) perusarviointien saamiseksi, mukaan lukien kaksi UPCR FMV -mittausta (vaaditaan ennen päivää 1).
  • Hoitojakso (52 viikkoa): Tutkimus ilmoittautuu noin 24 lasten potilasta porrastetulla tavalla. Lähestymistapana on ensin ilmoittautua kohorttiin 1 (12–18 -vuotiaita) turvallisuustietojen (mukaan lukien CV -valvontatiedot), siedettävyystietojen, PK -tietojen ja biomarkkeritietojen keräämiseksi jopa 52 viikkoa (EOS). Kohortti 1 osallistujat ilmoittautuvat yhteen 16 osallistujan ryhmään. Kohortti 2 (2–12 -vuotiaat) osallistujat ilmoittautuvat kahteen ryhmään, joissa on 4 osallistujaa.
  • Seurantajakso (1 viikko): Viikon 52 (EOS) suoritetut osallistujat vierailevat ja täyttävät kaikki kelpoisuuskriteerit voivat olla ilmoittautuneet Rullover-laajennusohjelmaan (Rep), jossa he saavat avoimen Iptacopanin. Osallistujiin, jotka eivät ilmoittautu edustajaan tai jotka eivät täytä edustajan 1 päivän kuluessa EOS: sta, olisi otettava yhteyttä 7 päivän kuluttua AE: n ja SAE -seurannan EOS -vierailusta ja osallistujan ilmoittamiin AE: iin on kirjattava tutkimuksen tapausraportissa (CRF).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

31

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: Novartis Pharmaceuticals
  • Puhelinnumero: +41613241111

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, 999077
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Beersheba, Israel, 8457108
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Japani
    • Aichi-ken
      • Toyoake, Aichi-ken, Japani, 4701192
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japani, 830-0011
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Shiga
      • Ohtsu, Shiga, Japani, 5202192
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Fuchū, Tokyo, Japani, 1838561
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Kiina
      • Beijing, Kiina, 100034
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kiina, 310052
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 11211
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Rekrytointi
        • Childrens Hospital Colorado
        • Päätutkija:
          • Bradley Dixon
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104-4399
        • Rekrytointi
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Päätutkija:
          • Rebecca Scobell
        • Ottaa yhteyttä:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Rekrytointi
        • Prim Childrens Hosp Inv Pharm
        • Päätutkija:
          • Raoul Nelson
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miesten ja naisten osallistujat 2–18 -vuotiaita päivästä 1.
  • EGFR ≥ 30 ml/min/1,73m2 missä EGFR lasketaan käyttämällä modifioitua Schwartz-kaavaa seulonnassa ja vahvistetaan ajon aikana.

  • Munuaisten biopsia-todistettu primaarinen IGAN*, biopsia suoritettiin 3 vuoden kuluessa seulonnasta <50% tubulointerstitiaalisella fibroosilla ja <25% puolikreskeillä. Jos munuaisbiopsia 3 vuoden kuluessa seulonnasta ei ole saatavana, munuaisten biopsia voidaan suorittaa, jos se on osa osallistujan suunnitellun diagnostisen lähestymistavan ja kliinisen hoidon.

    * Huomaa: Ensisijainen IGAN on määritelty mikä tahansa IGAN, joka on todistettu biopsialla, joka osoittaa IgA -talletuksia, jotka ovat vallassa muissa immunoglobuliiniluokissa ja jota ei katso liitetä sekundaarisen Iganin syihin tutkijan kliinisenä arvioina.

  • Kohortin 1 osallistujien vähimmäispaino on 35 kg seulonnassa ja vahvistettu lähtötilanteessa (päivä 1).
  • IGAN: n primaarisesta diagnoosista johtuvan proteinurian, kuten UPCR: llä arvioidaan ≥ 1 g/g (113 mg/mmol), näytteistetty FMV: stä seulonnassa päivällä -90 ja päivä -60, samoin kuin ACE: n estäjän/ARB: n maksimaalisen siedetyn annoksen hoidon aikana. Geometrinen keskiarvo 2 FMV -näytteestä päivälle -60 vierailulle ja sisäänpääsyjakson aikana.
  • Neisseria meningitidis- ja Streptococcus pneumoniae -infektiota koskevat rokotukset vaaditaan ennen tutkimuksen hoidon alkamista. Jos osallistujaa ei ole aikaisemmin rokotettu tai jos tehosterokotus vaaditaan, rokote olisi annettava paikallisten ohjeiden mukaisesti vähintään 2 viikkoa ennen ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen antamista. Jos tutkimuksen hoidon on aloitettava aikaisemmin kuin 2 viikkoa rokotuksen jälkeen, ennaltaehkäisevä antibioottihoito tulisi aloittaa.
  • Paikallisten ohjeiden mukaan rokotusta Haemophilus Influenzaea vastaan ​​suositellaan vähintään 2 viikkoa ennen Iptacopania.
  • Kaikkien osallistujien on täytynyt olla tukevassa hoidossa, mukaan lukien ACE -estäjän tai ARB: n vakaa annosohjelma joko paikallisesti hyväksytyllä maksimaalisella päivittäisellä annoksella ruumiinpainoa kohti tai maksimaalisesti siedettyyn annokseen (tutkijan harkintaa lasten käyttöä varten) vähintään 120 päivää ennen ensimmäistä tutkimuksen lääkehallintoa. Lisäksi, jos osallistujat käyttävät diuretteja, muita verenpainelääkkeitä tai muita IGAN -taustalääkkeitä (kuten SGLT2 -estäjät), annokset on myös stabiloitava vähintään 120 päivää ennen ensimmäistä tutkimuksen hoidon annostusta.

Poissulkemiskriteerit:

  • Kaikki sekundaariset Iganit havaittiin seulonnassa (ja vahvistettu lähtötilanteessa/päivä 1) tutkijan määrittelemällä tavalla; Toissijainen Igan voi liittyä maksakirroosiin, keliakiaan, ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) -infektioon, herpes simplex -virusinfektioon, ihottumaan herpeformisiin, seronegatiiviseen niveltulehdukseen, pienisoluiseen karsinoomaan, lymfoomaan, hajotettuun tuberkuloosiin, bronchiolitis obliteraaniin, inflammatiiviseen suolesuolen sairauteen.
  • Immunoglobuliinin A vaskuliitti (IGAV tai Henoch-Schonlein purpura) kliininen diagnoosi seulonnassa (ja vahvistettu lähtötilanteessa/päivä 1), joka perustuu tyypilliseen tuntuvaan purpuruun tai ilman arthralgiaa ja vatsan kipua.
  • Todisteet merkittävistä virtsan tukkeista tai tyhjentämisen vaikeuksista seulonnassa (ja vahvistettu lähtötilanteessa/päivä 1); Mahdolliset virtsateiden häiriöt tai muut krooniset munuaissairaudet kuin IGAN seulonnassa ja ennen ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen antamista.
  • Nykyinen akuutti munuaisvaurio (AKI), joka on määritelty akuutti munuaisvaurioverkon (AKOK) kriteereillä 4 viikon kuluessa seulonnasta.
  • Nopeasti etenevän glomerulonefriitin (RPGN) läsnäolo, sellaisena kuin se on määritelty 50%: n vähenemisellä EGFR: llä 3 kuukauden kuluessa ennen seulontaa tai seulonta- ja ajojaksoja.
  • Nefroottisen oireyhtymän läsnäolo seulonnassa tutkijan tuomion perusteella.
  • EKG -poikkeavuuksien historia tai nykyinen diagnoosi, joka osoittaa merkittävän riskin tutkimuksen osallistujille, kuten kliinisesti merkitsevät sydämen rytmihäiriöt, esim. Jatkuva kammion takykardia tai kliinisesti merkitsevä toisen tai kolmannen asteen atrioventrikulaarinen (AV) lohko ilman sydämentahdistimen.
  • Kliinisesti merkitsevien ehokardiogrammien poikkeavuuksien historia tai nykyinen diagnoosi, jotka osoittavat merkittävän riskin tutkimuksen osallistujille, mukaan lukien, mutta rajoittumatta, kliinisesti merkittäviin funktionaalisiin, morfologisiin ja/tai rakenteellisiin poikkeavuuksiin, joihin voi kuulua vasemman kammion ejektio -osuus <50% ja/tai vasemman kammion hypertrofia, joka johtuu hallitsemattomasta verenpaineesta seulonnassa.
  • 12–18 -vuotiaat osallistujat systolisen verenpaineen (SBP) kanssa <80 mmHg tai> 150 mmHg tai diastolisen verenpaine (DBP) <50 mmHg tai> 95 mmHg tai pulssi <50 bpm tai> 110 ppm; 6–12 -vuotiaat osallistujat SBP: llä <70 mmHg tai> 140 mmHg tai DBP <40 mmHg tai> 90 mmHg tai pulssi <52 bpm tai> 156 bpm; 2–6 -vuotiaat osallistujat SBP: llä <70 mmHg tai> 120 mmHg tai DBP <40 mmHg tai> 80 mmHg tai pulssi <52 bpm tai> 156 bpm seulonnassa.
  • Osallistujat, joita on aiemmin hoidettu immunosuppressiivisiin tai muihin immunomodulatiivisiin aineisiin, kuten syklofosfamidiin, rituksimabiin, infliksimabiin, kanakinumabiin, mykofenolaatti -mofetiiliin (MMF) tai mykofenolate -natriumiin (MPS), kalsineuriinin estäjiin, komplementtien estäjiin (muuhun kuin IPTACOPAN) Kortikosteroidien altistuminen (≥ 0,5 mg/kg/päivä prednisoni/prednisoloniekvivalentti tai> 7,5 mg/d prednisoni/prednisoloniekvivalentti kokonaisaltistus yhdessä päivässä) 120 päivän kuluessa (tai 180 päivää rituksimabissa) ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antamista. Osallistujat, joita hoidetaan endoteliinia (reseptori) antagonisteilla (mukaan lukien Sparsentan) 120 päivän kuluessa ennen ensimmäistä tutkimusta lääkkeen antamista. Muiden tutkintalääkkeiden käyttö päivän 1 tai 30 päivän kuluessa sen mukaan kumpi on pidempi.
  • Kaikki siirretyt osallistujat (mikä tahansa kiinteän elinsiirto, mukaan lukien luuytimensiirto).
  • Kapseloitujen organismien, kuten meningococcus ja pneumococcus, aiheuttamien toistuvien invasiivisten infektioiden historia.
  • Suurimmat samanaikaiset seulonnan samanaikaiset aiheet, mukaan lukien, mutta rajoittumatta, pitkälle edennyt sydänsairaus (esim. New York Heart Association (NYHA) -luokka III (6–18 -vuotiaille), Ross -luokka III (2–6 -vuotiaille), vaikea keuhkosairaus (esim. Maailman terveysjärjestö (WHO) III (17 -vuotiaana); Keuhkoverisuontutkimusinstituutti (PVRI) luokka III (2–17 -vuotiaille) tai maksasairauksiin (esim. aktiivinen hepatiitti), että tutkijan mielestä estävät tutkimuksen osallistumisen.
  • Kaikkien Igan -taudin etenemisen homeopaattisten ja/tai kasviperäisten lääkkeiden nykyinen käyttö, kuten se, kuten rajoittumatta Lei Gong Teng, seulonnassa (ja vahvistettu lähtötilanteessa/päivä 1).

Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voi soveltaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Iptacopan
Kohortin 1 (12–18 -vuotiaiden) osallistujat saavat iPtacopanin 200 mg: n annoksella kahdesti päivässä. Kohortin 2 (2–12 -vuotiaiden) osallistujat saavat iPtacopanin annoksen TBD: llä.
Lääke: Iptacopan
Kohortti 1 (12–18 -vuotiaita): IPTACOPAN 200 mg B.I.D. (kahdesti päivässä) Kohortti 2 (2–12 -vuotias): Dinging TBD
Muut nimet:
  • LNP023

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Log-muunnettu suhde UPCR: n lähtötasoon (FMV: n perusteella)
Aikaikkuna: Baseline, viikko 38
UPCR mitataan kunkin aikataulun mukaisen vierailun edeltävän 2 FMV: n geometrisen keskiarvon perusteella.
Baseline, viikko 38

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakokineettinen parametri CMAX plasmassa
Aikaikkuna: Viikko 12 (esiannoksen (0), 2, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen)
CMAX on maksimaalinen (piikki) havaittu plasmalääkepitoisuus annoksen antamisen jälkeen (massa x tilavuus-1)
Viikko 12 (esiannoksen (0), 2, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen)
Farmakokineettinen parametri auklasti plasmassa
Aikaikkuna: Viikko 12 (esiannoksen (0), 2, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen)
Auclasti on AUC ajan nollasta viimeiseen mitattavissa olevaan konsentraatioon otoksenaikaan (TLAST) (massa x aika x tilavuus-1)
Viikko 12 (esiannoksen (0), 2, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen)
Farmakokineettinen parametri AuCucAu plasmassa
Aikaikkuna: Viikko 12 (esiannoksen (0), 2, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen)
AuCucAu on AUC, joka on laskettu annosteluvälin (TAU) loppuun vakaan tilan (määrä x aika x tilavuus-1)
Viikko 12 (esiannoksen (0), 2, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen)
Ctrough -pitoisuudet
Aikaikkuna: Viikko 4, viikko 12 ja viikko 38
Annoslääkepitoisuus
Viikko 4, viikko 12 ja viikko 38

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 27. marraskuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 28. kesäkuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 30. kesäkuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 20. toukokuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 20. toukokuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 29. toukokuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 28. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CLNP023G12301

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkoisten tutkijoiden kanssa, pääsy potilastason tietoihin ja tukemaan kliinisiä asiakirjoja tukikelpoisten tutkimusten perusteella. Riippumaton tarkistuspaneeli tarkistaa ja hyväksyy nämä pyynnöt tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot on nimettömästi kunnioitettava tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyttä sovellettavien lakien ja asetusten mukaisesti.

Tämä kokeilutietojen saatavuus on www.clinicalStudyDatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukainen kriteeri ja prosessi

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Primaarinen immunoglobuliini A -nefropatia (IgAN)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Japan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa