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Estudio para evaluar la eficacia, la farmacocinética, la seguridad y la tolerabilidad del iptacopan en pacientes pediátricos con IGAN primaria

3 de septiembre de 2026 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Un estudio de un solo brazo, multicéntrico y fase III para evaluar la eficacia, la farmacocinética, la seguridad y la tolerabilidad del iptacopano en pacientes pediátricos de 2

El estudio es un estudio abierto, de un solo brazo, multicéntrico y de fase III para determinar la reducción de proteinuria, la farmacocinética (PK), la seguridad y la tolerabilidad (incluida la vigilancia de CV) de iptacopan en la inmunoglobulina A de nefropatía (IGAN) pacientes pediátricos de 2 a <18 años.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio inscribirá aproximadamente a 24 pacientes pediátricos con un diagnóstico de IGAN primaria por biopsia renal realizada dentro de los 3 años posteriores a la detección con <50% de fibrosis tubulointersticial y <25% crecientes y no se trataron previamente con el primer estudio de la administración de drogas inmunomoduladoras u otros agentes inmunomoduladores dentro de los 90 días (o 180 días para el rituximab) previamente antes de la administración de drogas de estudio.

El estudio comprende los siguientes períodos:

  • Período de detección (hasta 11 semanas)
  • Período de encuentro (2 semanas): este período será aproximadamente 14 días antes de la visita de inscripción (Día 1) para obtener evaluaciones de referencia, incluidas dos mediciones de FMV UPCR (requeridas antes del día 1).
  • Período de tratamiento (52 semanas): el estudio inscribirá a aproximadamente 24 pacientes pediátricos de manera escalonada. El enfoque será primero inscribir la cohorte 1 (12 a <18 años de edad) para recopilar datos de seguridad (incluidos los datos de vigilancia de CV), datos de tolerabilidad, datos de PK y datos de biomarcadores durante hasta 52 semanas (EOS). Los participantes de la cohorte 1 se inscribirán en un solo grupo de 16 participantes. Los participantes de la cohorte de 2 (2 a <12 años) se inscribirán en 2 grupos de 4 participantes.
  • Período de seguimiento (1 semana): los participantes que completaron la visita de la Semana 52 (EOS) visitan y cumplen con todos los criterios de elegibilidad pueden inscribirse en un Programa de Extensión (REP) de reinversión en el que recibirán IPTACOPAN abierta. Los participantes que no se inscriben en el representante o no completan el día 1 del representante dentro de los 7 días de la EOS, deben ser contactados 7 días después de la visita de EOS para el monitoreo de AE ​​y SAE y cualquier EA informado por el participante debe registrarse en el formulario de informe de caso de estudio (CRF).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

31

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Novartis Pharmaceuticals
  • Número de teléfono: +41613241111

Ubicaciones de estudio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11211
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Argentina
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, X5016KEH
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Madera, California, Estados Unidos, 93636
        • Reclutamiento
        • Valley Childrens Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Nianzhou Xiao
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • Childrens Hospital Colorado
        • Investigador principal:
          • Bradley Dixon
        • Contacto:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610-0224
        • Reclutamiento
        • Univ of Florida Shands Division
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Lawrence Shoemaker
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104-4399
        • Reclutamiento
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Investigador principal:
          • Rebecca Scobell
        • Contacto:
          • Catherine Justice
          • Número de teléfono: +1 267 426 9338
          • Correo electrónico: justicec@chop.edu
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Reclutamiento
        • Prim Childrens Hosp Inv Pharm
        • Investigador principal:
          • Raoul Nelson
        • Contacto:
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, 999077
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Beersheba, Israel, 8457108
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Japón
    • Aichi-ken
      • Toyoake, Aichi-ken, Japón, 4701192
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japón, 8300011
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Shiga
      • Ōtsu, Shiga, Japón, 520-2192
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Fuchū, Tokyo, Japón, 1838561
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana, 100034
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Porcelana, 310052
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes masculinos y femeninos de 2 a <18 años de edad a partir del día 1.
  • EGFR ≥ 30 ml/min/1.73m2 donde se calcula EGFR utilizando la fórmula de Schwartz modificada en la detección y confirmada durante el período de inicio.

  • Igan primario probado por biopsia renal*, con biopsia realizada dentro de los 3 años posteriores a la detección con <50% de fibrosis tubulointersticial y <25% de lámparas. En caso de que no esté disponible una biopsia renal dentro de los 3 años posteriores a la detección, se puede realizar una biopsia renal si es parte del enfoque de diagnóstico planificado y el manejo clínico del participante.

    * Nota: el IGAN primario se define como cualquier IGAN que se demuestre por biopsia que muestra depósitos IgA prevalentes sobre las otras clases de inmunoglobulinas y se considera que no se asocia con causas de IGAN secundaria según el juicio clínico del investigador.

  • El peso corporal mínimo para los participantes en la cohorte 1 es de 35 kg en la detección y confirmado al inicio (día 1).
  • Proteinuria debido al diagnóstico primario de IGAN según lo evaluado por UPCR ≥ 1 g/g (113 mg/mmol) muestreado de FMV en la detección del día -90 y el día -60, así como durante el período de ejecución a pesar del tratamiento con la dosis máxima tolerada del inhibidor de ACE/ARB durante al menos 120 días antes del día 1. Note: Up se ampliará en el día de un día. Media geométrica de 2 muestras de FMV para la visita del día -60 y durante el período de encuentro.
  • Se requiere vacunación contra la infección de Neisseria meningitidis y Streptococcus pneumoniae antes del inicio del tratamiento del estudio. Si el participante no ha sido vacunado previamente, o si se requiere un refuerzo, la vacuna debe administrarse de acuerdo con las pautas locales al menos 2 semanas antes de la administración de medicamentos del primer estudio. Si el tratamiento del estudio debe comenzar antes de las 2 semanas después de la vacunación, se debe iniciar el tratamiento con antibióticos profilácticos.
  • La vacunación contra Haemophilus influenzae se recomienda, según las pautas locales, al menos 2 semanas antes de Iptacopan.
  • Todos los participantes deben haber estado en cuidados de apoyo, incluida la dosis estable, el régimen de inhibidor de la ECA o ARB en la dosis diaria máxima aprobada localmente por peso corporal, o la dosis máxima tolerada (juicio por investigador para uso pediátrico), durante al menos 120 días antes de la primera administración del medicamento del estudio. Además, si los participantes están tomando diuréticos, otros medicamentos antihipertensivos u otro medicamento de fondo para IGAN (como los inhibidores de SGLT2), las dosis también deben estabilizarse durante al menos 120 días antes de la primera dosificación del tratamiento del estudio.

Criterios de exclusión:

  • Cualquier IGAN secundario observado en la detección (y confirmado al inicio/día 1) según lo definido por el investigador; La IGAN secundaria se puede asociar con cirrosis, enfermedad celíaca, infección por virus de inmunodeficiencia humana (VIH), infección por virus del herpes simple, dermatitis herpetiforme, artritis seronegativa, carcinoma de células pequeñas, linfoma, tuberculosis diseminada, bronquiolitis oblititerans, enfermedad inflamatoria y accesorio familiar.
  • Un diagnóstico clínico de inmunoglobulina A vasculitis (IGAV o púrpura de henoch-schonlein) en la detección (y confirmada al inicio/día 1) basado en la púrpura palpable típica con o sin artralgia y dolor abdominal.
  • Evidencia de obstrucción urinaria significativa o dificultad para anular el examen (y confirmado al inicio/día 1); Cualquier trastorno del tracto urinario o cualquier enfermedad renal crónica que no sea IGAN en la detección y antes del primer estudio de la Administración de Medicamentos.
  • La lesión renal aguda (AKI) actual definida por criterios de red de lesiones renales agudas (AKIN) dentro de las 4 semanas posteriores a la detección.
  • Presencia de glomerulonefritis rápidamente progresiva (RPGN) según lo definido por el 50% de disminución en EGFR dentro de los 3 meses previos a la detección o durante los períodos de detección y encuadernación.
  • Presencia de síndrome nefrótico en la detección basada en el juicio del investigador.
  • Historia o diagnóstico actual de anormalidades de ECG que indican un riesgo significativo para los participantes del estudio tales arritmias cardíacas clínicamente significativas, p. Tacicardia ventricular sostenida, o bloque atroventricular (AV) de segundo o tercer grado clínicamente significativo sin un marcapasos.
  • Historia o diagnóstico actual de anomalías de ecocardiograma clínicamente significativas que indican un riesgo significativo para los participantes del estudio, incluidos, entre otros, anormalidades funcionales, morfológicas y/o estructurales clínicamente significativas, que pueden incluir la fracción de eyección ventricular izquierda <50% y/o hipertrofia ventricular izquierda debido a la presión arterial no controlada en la detección.
  • Participantes de 12 a <18 años de edad con presión arterial sistólica (SBP) <80 mmHg o> 150 mmHg, o presión arterial diastólica (DBP) <50 mmHg o> 95 mmHg, o frecuencia de pulso <50 lpm o> 110 lpm; participantes de 6 a <12 años de edad con SBP <70 mmHg o> 140 mmHg, o DBP <40 mmHg o> 90 mmHg o frecuencia de pulso <52 lpm o> 156 lpm; Participantes de 2 a <6 años de edad con SBP <70 mmHg o> 120 mmHg, o DBP <40 mmHg o> 80 mmHg o frecuencia de pulso <52 lpm o> 156 lpm en la detección.
  • Participants previously treated with immunosuppressive or other immunomodulatory agents such as but not limited to cyclophosphamide, rituximab, infliximab, canakinumab, mycophenolate mofetil (MMF) or mycophenolate sodium (MPS), calcineurin inhibitors, complement inhibitors (other than iptacopan), oral budesonide, systemic Exposición de corticosteroides (≥ 0.5 mg/kg/día de prednisona/prednisolona equivalente o> 7.5 mg/d prednisona/prednisolona exposición total equivalente en un solo día) dentro de los 120 días (o 180 días para rituximab) antes de la administración de fármacos del primer estudio. Los participantes tratados con antagonistas de endotelina (receptor) (incluido Sparsentan) dentro de los 120 días previos a la administración de fármacos del primer estudio. Uso de otras drogas de investigación dentro de las 5 vidas medias del día 1, o dentro de los 30 días, lo que sea más largo.
  • Todos los participantes trasplantados (cualquier trasplante de órganos sólidos, incluido el trasplante de médula ósea).
  • Historia de infecciones invasivas recurrentes causadas por organismos encapsulados, como Meningococcus y Pneumococcus.
  • Principales comorbilidades concurrentes en la detección que incluyen, entre otros, enfermedad cardíaca avanzada (p. Ej. NUEVA YORK HEARD Association (NYHA) Clase III (de 6 a <18 años de edad), Ross Clase III (durante 2 a <6 años de edad), enfermedad pulmonar severa (p. Ej. Organización Mundial de la Salud (OMS) Clase III (durante 17 años); Instituto de Investigación Vascular Pulmonar (PVRI) Clase III (durante 2 a <17 años de edad) o enfermedad hepática (p. Ej. hepatitis activa) que, en opinión del investigador, impide la participación en el estudio.
  • Uso actual de cualquier medicamento homeopático y/o herbal para la progresión de la enfermedad de Igan, como, entre otros, Lei Gong Teng en la detección (y confirmado al inicio/día 1).

Se pueden aplicar otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: iptacopan
Los participantes en Cohort 1 (de 12 a <18 años) recibirán iptacopan a la dosis de 200 mg dos veces al día. Los participantes en Cohort 2 (de 2 a <12 años) recibirán iptacopan a una dosis TBD.
Droga: iptacopan
Cohorte 1 (12 a <18 años de edad): Iptacopan 200 mg B.I.D. (dos veces al día) Cohorte 2 (2 a <12 años): dosificación de TBD
Otros nombres:
  • LNP023

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Relación transformada por registro al inicio en UPCR (basado en FMV)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 38
UPCR se mide en base a la media geométrica de 2 FMV obtenidos anteriormente en cada visita programada.
Línea de base, semana 38

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parámetro farmacocinético Cmax en plasma
Periodo de tiempo: Semana 12 (pre-dosis (0), 2, 4, 6 y 8 horas después de la dosis)
CMAX es la concentración máxima (pico) observada del fármaco en plasma después de la administración de la dosis (volumen de masa x-1)
Semana 12 (pre-dosis (0), 2, 4, 6 y 8 horas después de la dosis)
Parámetro farmacocinético auclast en plasma
Periodo de tiempo: Semana 12 (pre-dosis (0), 2, 4, 6 y 8 horas después de la dosis)
AUCLAST es el AUC desde el tiempo cero hasta el último tiempo de muestreo de concentración medible (TLAST) (masa x tiempo x volumen-1)
Semana 12 (pre-dosis (0), 2, 4, 6 y 8 horas después de la dosis)
Parámetro farmacocinético auctau en plasma
Periodo de tiempo: Semana 12 (pre-dosis (0), 2, 4, 6 y 8 horas después de la dosis)
AUCTAU es el AUC calculado al final de un intervalo de dosificación (tau) al estado estacionario (cantidad x tiempo x volumen-1)
Semana 12 (pre-dosis (0), 2, 4, 6 y 8 horas después de la dosis)
Concentraciones de crough
Periodo de tiempo: Semana 4, semana 12 y semana 38
Concentración previa al fármaco
Semana 4, semana 12 y semana 38

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de noviembre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

28 de junio de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

30 de junio de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de mayo de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de mayo de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

29 de mayo de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CLNP023G12301

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados, acceso a datos a nivel de paciente y respaldar documentos clínicos de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados están anonimizados para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo en línea con las leyes y regulaciones aplicables.

Esta disponibilidad de datos de prueba está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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