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研究评估iptacopan在原发性IGAN的儿科患者中的疗效，药代动力学，安全性和耐受性

2026年9月3日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

一项单臂，多中心，III期研究，用于评估Iptacopan在2至2至2至2岁的儿科患者中的功效，药代动力学，安全性和耐受性

这项研究是一项开放标签，单臂，多中心，III期研究，用于确定iptacopan iptacopan iptacopan的蛋白尿症，药代动力学（PK），安全性和耐受性（包括CV监测）在原发性免疫球蛋白A肾病（IGAN）儿科患者2至<18岁。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

该研究将在肾脏活检中诊断出大约24名儿科患者，并在筛查<50％的小管纤维间纤维化和<25％新月症筛查后进行了肾脏活检，并在90天内不接受免疫抑制或其他免疫调节剂（或先前对RITUXIMAB的180天）进行治疗（或先前对RITUXIMAB的180天）进行治疗。

该研究包括以下时期：

  • 筛查期（长达11周）
  • 磨合期（2周）：此期间将在入学访问访问（第1天）之前的14天，以获得基线评估，包括两个UPCR FMV测量值（要求在第1天之前）。
  • 治疗期（52周）：该研究将以交错的方式注册约24名儿科患者。 该方法将是首先注册1（12至<18岁）以收集安全数据（包括CV监视数据），可耐受性数据，PK数据和生物标志物数据长达52周（EOS）。 队列1名参与者将入选16名参与者的一组。 队列2（2至<12岁）的参与者将参加2组4组参与者。
  • 后续期（1周）：完成了第52周（EOS）访问并满足所有资格标准的参与者可能会参加一项档次扩展计划（REP），他们将在其中获得开放标签的Iptacopan。 在EOS访问后7天内应与AE和SAE监测的EOS访问后7天，不在销售代表的第7天内未完成代表的第1天未完成销售代表的参与者，以及参与者报告的任何AES都应记录在研究案例报告表（CRF）中。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

31

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

  • 姓名：Novartis Pharmaceuticals
  • 电话号码：+41613241111

学习地点

  • 中国
      • Beijing、中国、100034
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou、Zhejiang、中国、310052
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 以色列
      • Beersheba、以色列、8457108
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Haifa、以色列、3109601
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem、以色列、9103102
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Petah Tikva、以色列、4920235
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 日本
    • Aichi-ken
      • Toyoake、Aichi-ken、日本、4701192
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Kurume、Fukuoka、日本、8300011
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Shiga
      • Ōtsu、Shiga、日本、520-2192
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Fuchū、Tokyo、日本、1838561
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 沙特阿拉伯
      • Riyadh、沙特阿拉伯、11211
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 澳大利亚
    • Queensland
      • Brisbane、Queensland、澳大利亚、4101
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands、Western Australia、澳大利亚、6009
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 美国
    • California
      • Madera、California、美国、93636
        • 招聘中
        • Valley Childrens Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Nianzhou Xiao
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610-0224
        • 招聘中
        • Univ of Florida Shands Division
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Lawrence Shoemaker
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104-4399
        • 招聘中
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • 首席研究员：
          • Rebecca Scobell
        • 接触：
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84113
  • 阿根廷
    • Córdoba Province
      • Córdoba、Córdoba Province、阿根廷、X5016KEH
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 香港
      • Hong Kong、香港、999077
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 截至第1天，男性和女性参与者2至18岁。
  • EGFR≥30ml/min/1.73m2 其中使用修改后的Schwartz公式在筛选时计算EGFR并在磨合期间确认。

  • 肾脏活检证实的原发性IGAN*，活检在筛查<50％的肾小管间质纤维化和<25％新月形筛查后进行了活检。 如果没有筛查后3年内进行肾脏活检，则如果是计划的诊断方法和参与者的临床管理的一部分，则可以进行肾脏活检。

    *注意：原发性IGAN被定义为通过活检证明IGA沉积物在其他类别的免疫球蛋白上普遍存在的任何Igan，并被认为与研究人员的临床判断无关。

  • 队列1的参与者的最小体重在筛查时为35千克，并在基线（第1天）确认。
  • 蛋白尿是由于对IGAN的主要诊断而通过UPCR≥1g/g（113 mg/mmol）评估的，从FMV进行了FMV在第-90天和第-60天进行筛查时以及在爆炸期间以及在爆发期间，尽管在ACE抑制剂/ARB剂量最大剂量的情况下，至少在第120天进行了示例。几何平均值为2个FMV样本，为期-60次访问和磨合期。
  • 在开始研究之前，需要针对脑膜炎奈瑟氏菌和肺炎链球菌感染的疫苗接种。 如果以前尚未接种疫苗，或者需要加强疫苗，则应在首次研究药物管理前2周根据当地准则进行疫苗。 如果研究治疗必须在疫苗接种后2周之前开始，则应开始预防性抗生素治疗。
  • 根据当地指南，建议至少在iptacopan前2周内对流感嗜血杆菌的疫苗接种。
  • 所有参与者都必须接受支持性护理，包括稳定的ACE抑制剂或ARB的稳定剂量治疗，以每次体重的本地批准的最大每日剂量或最大耐受剂量（根据研究者对儿科使用的判断），至少在首次学习药物管理前120天。 此外，如果参与者正在服用利尿剂，其他降压药或其他针对IGAN的背景药物（例如SGLT2抑制剂），则在第一次服用研究治疗之前，还应将剂量稳定至少120天。

排除标准：

  • 研究人员定义的任何次要IGAN在筛查中观察到（并在基线/第1天确认）；次生Igan可能与肝硬化，腹腔疾病，人类免疫缺陷病毒（HIV）感染，单纯疱疹病毒感染，疱疹性皮炎，血清神经炎性关节炎，小细胞癌，淋巴瘤，淋巴瘤，散发性结核病，易发性的耐药性弓形性弓形性弓形和家庭。
  • 基于典型的可触觉紫癜，对筛查（在基线/第1天确认）对免疫球蛋白血管炎（IGAV或Henoch-Schonlein purpura）的临床诊断（在基线/第1天确认）。
  • 筛查时尿液上有明显阻塞或难度的证据（在基线/第1天确认）；除Igan筛查时和初次研究药物管理之前，除Igan以外的任何尿路疾病或任何慢性肾脏疾病。
  • 筛查后4周内，急性肾脏损伤网络（AKI）标准定义的当前急性肾脏损伤（AKI）。
  • 在筛查前3个月内或在筛查和磨合期间的3个月内，EGFR下降了50％，存在快速进行性肾小球肾炎（RPGN）。
  • 根据研究者的判断，筛查中肾病综合征的存在。
  • ECG异常的病史或当前诊断表明研究参与者的严重风险具有临床上重要的心律不齐，例如 持续的心室心动过速，或没有起搏器的临床上显着的二级或三级室内（AV）块。
  • 病史或当前对临床上显着的超声心动图异常的诊断表明研究参与者的显着风险，包括但不限于临床上显着的功能，形态学和/或结构异常，这可能包括左心室射血分数<50％和/或由于筛查时未经检测的血压而导致的左心室胎儿肥大。
  • 收缩压（SBP）<80 mmHg或> 150 mmHg或舒张压（DBP）<50 mmHg或> 95 mmHg或脉搏率<50 bpm或> 110 bpm； SBP <70 mmHg或> 140 mmHg或DBP <40 mmHg或> 90 mmHg或> 90 mmHg或脉搏率<52 bpm或> 156 bpm的参与者<70 mmHg或> 140 mmHg或> 140 mmHg或> 90 mmHg或脉搏率； SBP <70 mmHg或> 120 mmHg或DBP <40 mmHg或> 80 mmHg或> 80 mmHg或脉搏率<52 bpm或> 156 bpm时，有2至<6岁的参与者。
  • 先前接受过免疫抑制或其他免疫调节剂治疗的参与者，例如但不限于环磷酰胺，利妥昔单抗，英夫利昔单抗，canakinumab，canakinumab，canakinumab，粘酚莫面虫（MMF）（MMF）或霉菌酸酯（MPS）或霉菌素（MPS），钙调蛋白抑制剂，整体蛋白抑制剂（其他）比其他膜片（其他）皮质类固醇暴露（泼尼松/泼尼松酮等效的≥0.5mg/kg/天或> 7.5 mg/d的泼尼松/泼尼松酮在一天之内的总暴露在120天内（或Rituximab的180天，Rituximab的Rituximab 180天）之前。 在首次研究药物给药前120天内，接受内皮素（受体）拮抗剂（包括斯帕森坦）治疗的参与者。 在第1天的5个半衰期或30天内使用其他研究药物，以更长的速度使用。
  • 所有移植的参与者（任何固体器官移植，包括骨髓移植）。
  • 由脑膜炎球菌和肺炎球菌等封装的生物引起的复发性侵袭性感染史。
  • 筛查时的主要合并症包括但不限于晚期心脏病（例如 纽约心脏协会（NYHA）III级（6至<18岁），罗斯III类（2至6岁），严重的肺部疾病（例如， 世界卫生组织（WHO）III类（17岁）；肺血管研究所（PVRI）III类（2至<17岁）或肝病（例如 活跃的乙型肝炎）认为，研究者认为这排除了参与研究。
  • 当前使用任何顺势疗法和/或草药用于Igan病进展，例如但不限于筛查时的Lei Gong Teng（在基线/第1天确认）。

其他协议定义的包含/排除标准可能适用

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Iptacopan
队列1（12至18岁）的参与者每天将以200毫克的剂量接受Iptacopan。 队列2（2至<12岁）的参与者将以剂量TBD接受Iptacopan。
药品：Iptacopan
队列1（12至18岁）：Iptacopan 200 mg B.I.D.（每天两次）同类群体2（2至<12岁）：剂量TBD
其他名称：
  • LNP023

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
在UPCR中（基于FMV）中的对数转换比率与基线的比率
大体时间：基线，第38周
根据每次预定访问之前获得的2个FMV的几何平均值来测量UPCR。
基线，第38周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
等离子体中的药代动力学参数CMAX
大体时间：第12周（剂量前（0），2、4、6和8小时后剂量）
CMAX是剂量给药后观察到的血浆药物浓度的最大（峰值）（质量X体积1）
第12周（剂量前（0），2、4、6和8小时后剂量）
等离子体中的药代动力学参数Auclast
大体时间：第12周（剂量前（0），2、4、6和8小时后剂量）
AUCLAST是从时间零到最后一个可测量的浓度采样时间（TLAST）（质量X时间X体积1）的AUC
第12周（剂量前（0），2、4、6和8小时后剂量）
等离子体中的药代动力学参数auctau
大体时间：第12周（剂量前（0），2、4、6和8小时后剂量）
Auctau是在稳态下计算到剂量间隔（TAU）末端的AUC（量x x卷1）
第12周（剂量前（0），2、4、6和8小时后剂量）
浓度
大体时间：第4周，第12周和第38周
剂量药物浓度
第4周，第12周和第38周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

调查人员

  • 研究主任：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年11月27日

初级完成 (估计的)

2030年6月28日

研究完成 (估计的)

2030年6月30日

研究注册日期

首次提交

2025年5月20日

首先提交符合 QC 标准的

2025年5月20日

首次发布 (实际的)

2025年5月29日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月9日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月3日

最后验证

2026年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CLNP023G12301

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

诺华致力于与合格的外部研究人员共享，获取患者级数据并支持合格研究的临床文件。 这些请求是根据科学价值的独立审查小组审查和批准的。 所有提供的数据均匿名，以尊重根据适用法律和法规一致参加试验的患者的隐私。

该试验数据的可用性符合www.clinicalstudydatarequest.com上所述的标准和过程。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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