Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie w celu oceny skuteczności, farmakokinetyki, bezpieczeństwa i tolerancji IPTACOPAN u pacjentów pediatrycznych z pierwotnym IGAN

28 maja 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Jednośrodkowe, wieloośrodkowe, wieloośrodkowe badanie fazy III w celu oceny skuteczności, farmakokinetyki, bezpieczeństwa i tolerancji IPTACOPAN u pacjentów pediatrycznych od 2 do

Badanie to otwarte, jednoośrodkowe badanie, wieloośrodkowe, wieloośrodkowe, fazy III w celu określenia redukcji białkomoczu, farmakokinetyki (PK), bezpieczeństwa i tolerancji (w tym inwigilacji CV) pacjentów z pediatrą w pierwotnej immunoglobulinie A Nefropatia (IGAN) w wieku od 2 do 18 lat.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie zostanie włączone do około 24 pacjentów pediatrycznych z diagnozą pierwotnego IGAN przez biopsję nerek przeprowadzonych w ciągu 3 lat badań przesiewowych z <50% fiibryzacyjną cykliczniową i <25% zajęciami i wcześniej nie leczonymi lekiem immunosupresyjnym lub innymi immunomodulującymi czynnikami.

Badanie obejmuje następujące okresy:

  • Okres badań przesiewowych (do 11 tygodni)
  • Okres uruchomienia (2 tygodnie): Okres ten potrwa około 14 dni przed wizytą rejestracyjną (dzień 1) w celu uzyskania podstawowych ocen, w tym dwóch pomiarów UPCR FMV (wymaganych przed 1 dzień).
  • Okres leczenia (52 tygodnie): Badanie zapisa się około 24 pacjentów pediatrycznych w sposób rozłożony. Podejście będzie polegać na pierwszej rejestracji kohorty 1 (w wieku od 12 do 18 lat) w celu zebrania danych bezpieczeństwa (w tym danych dotyczących nadzoru CV), danych tolerancji, danych PK i danych biomarkerów przez okres do 52 tygodni (EOS). Uczestnicy kohorty 1 zostaną zapisani do jednej grupy 16 uczestników. Kohorta 2 (w wieku 2 do 12 lat) uczestnicy zostaną zapisani do 2 grup 4 uczestników.
  • Okres obserwacji (1 tydzień): Uczestnicy, którzy ukończyli 52 tydzień (EOS) i spełniają wszystkie kryteria kwalifikowalności, mogą zostać zapisane do programu rozszerzenia (Rep.), W którym otrzymają otwartą label IPTACOPAN. Uczestnikami, którzy nie zapisują się do przedstawiciela lub nie ukończą 1 dnia przedstawiciela w ciągu 7 dni od EOS, należy skontaktować się 7 dni po wizycie EOS w zakresie monitorowania AE i SAE, a wszelkie AE zgłoszone przez uczestnika powinny zostać zarejestrowane w formularzu sprawozdania przypadków badania (CRF).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

31

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Novartis Pharmaceuticals
  • Numer telefonu: +41613241111

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Riyadh, Arabia Saudyjska, 11211
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100034
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chiny, 310052
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong, 999077
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Izrael
      • Beersheba, Izrael, 8457108
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Haifa, Izrael, 3109601
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem, Izrael, 9103102
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Petah Tikva, Izrael, 4920235
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Japonia
    • Aichi-ken
      • Toyoake, Aichi-ken, Japonia, 4701192
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japonia, 830-0011
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Shiga
      • Ohtsu, Shiga, Japonia, 5202192
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Fuchū, Tokyo, Japonia, 1838561
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104-4399
        • Rekrutacyjny
        • Childrens Hospital Of Philadelphia
        • Główny śledczy:
          • Rebecca Scobell
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Uczestnicy mężczyzn i kobiet w wieku od 2 do 18 lat od 1 dnia.
  • EGFR ≥ 30 ml/min/1,73 m2 gdzie EGFR jest obliczane przy użyciu zmodyfikowanej wzoru Schwartza podczas badania i potwierdzone w okresie wykonania.

  • Pierwotna IGAN, a także biopsja nerki, z biopsją wykonywaną w ciągu 3 lat badań przesiewowych z <50% fibrozą urinterstitial i <25% Crescens. W przypadku, gdy biopsja nerek w ciągu 3 lat od badań przesiewowych nie jest dostępna, można wykonać biopsję nerek, jeśli jest ona częścią planowanego podejścia diagnostycznego i leczenia klinicznego uczestnika.

    * Uwaga: Pierwotna IGAN jest definiowana jako każda IGAN, która jest udowodniona przez biopsję pokazującą depozyty IgA powszechne w innych klasach immunoglobulin i uważane za nie są związane z przyczynami wtórnego Iganu zgodnie z klinicznym osądem badacza.

  • Minimalna masa ciała dla uczestników w kohorcie 1 wynosi 35 kg podczas badania przesiewowego i potwierdzona na początku (dzień 1).
  • Białkomocz z powodu pierwotnej diagnozy IgAN, ocenianej przez UPCR ≥ 1 g/g (113 mg/mmol) próbki z FMV podczas badania przesiewowego w dniu -90 i dniu -60, a także w okresie przebiegu pomimo leczenia z maksymalną tolerowaną dawką inhibitora ACE/ARB na co najmniej 120 dni przed dniem 1. Średnia geometryczna 2 próbek FMV na wizytę -60 i w okresie przebiegu.
  • Przed rozpoczęciem badania wymagana jest szczepienie przeciwko Neisseria meningitidis i Streptococcus pneumoniae. Jeśli uczestnik nie został wcześniej zaszczepiony lub jeśli wymagany jest wzmacniacz, szczepionkę należy podać zgodnie z lokalnymi wytycznymi co najmniej 2 tygodnie przed pierwszym badaniem leku. Jeśli badane leczenie musi rozpocząć się wcześniej niż 2 tygodnie po szczepieniu, należy rozpocząć profilaktyczne leczenie antybiotykami.
  • Według lokalnych wytycznych, zaleca się szczepienie przeciwko Haemophilus influenzae, co najmniej 2 tygodnie przed IPTACOPAN.
  • Wszyscy uczestnicy musieli być pod opieką wspierającą, w tym stabilny schemat dawki inhibitora ACE lub ARB przy lokalnie zatwierdzonej maksymalnej dziennej dawce na masę ciała lub maksymalnie tolerowaną dawkę (osąd badacza za stosowanie pediatryczne), przez co najmniej 120 dni przed pierwszym badaniem leku. Ponadto, jeśli uczestnicy przyjmują leki moczopędne, inne leki przeciwnadciśnieniowe lub inne leki w tle dla IGAN (takie jak inhibitory SGLT2), dawki powinny być również ustabilizowane przez co najmniej 120 dni przed pierwszym podawaniem badanego leczenia.

Kryteria wykluczenia:

  • Wszelkie wtórne IGAN zaobserwowane podczas badań przesiewowych (i potwierdzone na początku/dzień 1) zgodnie z definicją badacza; Wtórna IgAN może być związana z marskością wątroby, celiakią, zakażeniem ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), infekcją wirusa opryszczki pospolitej, zapaleniem skóry, herpetiformis, chorobami stawowymi, chorobą płciową, rakiem morskim, limfakiem, rozproszonym rozkładem rozkładu.
  • Kliniczna diagnoza immunoglobuliny zapalenia naczyń (IGAV lub Henoch-Schonlein Purpura) podczas badania przesiewowego (i potwierdzona na początku/dzień 1) w oparciu o typową wyczuwalną purpurę z lub bez bólu arthralgia i bólu brzusznego.
  • Dowody znaczącej niedrożności moczu lub trudności w unieważnieniu podczas badań przesiewowych (i potwierdzone na początku/dzień 1); Wszelkie zaburzenie dróg moczowych lub jakakolwiek przewlekła choroba nerek inna niż IGAN podczas badań przesiewowych i przed pierwszym badaniem leku.
  • Obecne ostre uszkodzenie nerek (AKI) zdefiniowane przez kryteria sieci ostrej nerki (AKIN) w ciągu 4 tygodni od badań przesiewowych.
  • Obecność szybko postępującego kłębuszkowego zapalenia nerek (RPGN) zgodnie z 50% spadkiem EGFR w ciągu 3 miesięcy przed badaniem lub podczas przesiewowych i przesiewowych okresów.
  • Obecność zespołu nerczych nerczyniczych podczas badań przesiewowych w oparciu o osąd badacza.
  • Historia lub obecna diagnoza nieprawidłowości EKG wskazująca na znaczące ryzyko dla uczestników badań, takie klinicznie istotne zaburzenia rytmu serca, np. utrzymywana tachykardia komorowa lub klinicznie znacząca klinicznie blok przedsionkowo-komorowy drugiego lub trzeciego stopnia bez rozrusznika serca.
  • Historia lub obecna diagnoza klinicznie istotnych nieprawidłowości echokardiogramu wskazujących na znaczące ryzyko dla uczestników badania, w tym między innymi klinicznie funkcjonalne, morfologiczne i/lub strukturalne nieprawidłowości, które mogą obejmować frakcję wyrzutową lewej komory <50% i/lub lewą komorę hipertrofii z powodu nieokontroiowanego ciśnienia krwi.
  • Uczestnicy w wieku od 12 do 18 lat przy skurczowym ciśnieniu krwi (SBP) <80 mmHg lub> 150 mmHg lub rozkurczowe ciśnienie krwi (DBP) <50 mmHg lub> 95 mmHg lub częstość pulsu <50 bpm lub> 110 bpm; Uczestnicy w wieku od 6 do 12 lat z SBP <70 mmHg lub> 140 mmHg lub DBP <40 mmHg lub> 90 mmHg lub częstotliwość tętna <52 km / /> 156 bpm; Uczestnicy w wieku od 2 do 6 lat z SBP <70 mmHg lub> 120 mmHg lub DBP <40 mmHg lub> 80 mmHg lub częstotliwość pulsu <52 km / min lub> 156 bpm podczas badania przesiewowego.
  • Uczestnicy wcześniej traktowani immunosupresyjnymi lub innymi środkami immunomodulującymi, takimi jak między innymi cyklofosfamid, rytuksymab, infliksymab, kanakinumab, mikofenolan mofetil (MMF) lub mikofenolan sodu (MPS), hamowania kalcyneuryny, inhibitorów komplementów (inne niż itoptacopan), opadowo -strumieniowe sodu. Ekspozycja (≥ 0,5 mg/kg/dzień prednizonu/prednizolonu równoważnego lub> 7,5 mg/d równoważnik/prednisolon równoważny całkowita ekspozycja w ciągu jednego dnia) w ciągu 120 dni (lub 180 dni na rytuksymab) przed pierwszym badaniem leku. Uczestnicy leczeni antagonistami endoteliny (receptora) (w tym Sparsentan) w ciągu 120 dni przed pierwszym badaniem leku. Zastosowanie innych leków badawczych w ciągu 5 półtrwania od dnia 1 lub w ciągu 30 dni, w zależności od tego, w zależności od tego, w zależności od tego, w zależności od tego, w zależności od tego, w zależności od tego, w zależności od tego.
  • Wszyscy przeszczepieni uczestnicy (każdy przeszczep narządów stałych, w tym przeszczep szpiku kostnego).
  • Historia nawracających infekcji inwazyjnych spowodowanych przez enkapsulowane organizmy, takie jak Meningococcus i Pneumococcus.
  • Główne współistniejące współistniejące badania przesiewowe, w tym między innymi zaawansowana choroba serca (np. New York Heart Association (NYHA) Klasa III (przez 6 do 18 lat), Ross Class III (przez 2 do 6 lat), ciężka choroba płuc (np. Światowa Organizacja Zdrowia (WHO) klasa III (przez 17 lat); Klasa III Instytutu Badań Płucnych (PVRI) (dla 2 do 17 lat) lub choroba wątrobowa (np. aktywne zapalenie wątroby), które zdaniem badacza wyklucza udział w badaniu.
  • Obecne stosowanie jakichkolwiek leków homeopatycznych i/lub ziołowych do progresji choroby IGAN, takie jak między innymi Lei Gong Teng podczas badania przesiewowego (i potwierdzone na początku/dzień 1).

Mogą obowiązywać inne kryteria włączenia/wykluczenia zdefiniowane przez protokoły

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Iptacopan
Uczestnicy kohorty 1 (12–18 lat) otrzymają Iptacopan w dawce 200 mg dwa razy dziennie. Uczestnicy Cohort 2 (2 do <12 lat) otrzymają Iptacopan w dawce TBD.
Lek: Iptacopan
Kohorta 1 (w wieku 12–18 lat): IPTACOPAN 200 mg B.I.D. (dwa razy dziennie) Kohorta 2 (2 do <12 lat): dawkowanie TBD
Inne nazwy:
  • LNP023

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Współczynnik transformowany logarytmicznie do wartości wyjściowej w UPCR (na podstawie FMV)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 38
UPCR mierzy się na podstawie średniej geometrycznej 2 FMV uzyskanych poprzedzających każdą zaplanowaną wizytę.
Linia bazowa, tydzień 38

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Parametr farmakokinetyczny Cmax w osoczu
Ramy czasowe: Tydzień 12 (dawka (0), 2, 4, 6 i 8 godzin po dawce)
CMAX to maksymalne (szczytowe) stężenie leku w osoczu po podaniu dawki (masa x objętość 1)
Tydzień 12 (dawka (0), 2, 4, 6 i 8 godzin po dawce)
Parametr farmakokinetyczny auklast w osoczu
Ramy czasowe: Tydzień 12 (dawka (0), 2, 4, 6 i 8 godzin po dawce)
Auklast jest auc od zera czasu do ostatniego mierzalnego czasu próbkowania stężenia (tlast) (masa x czas x objętość-1)
Tydzień 12 (dawka (0), 2, 4, 6 i 8 godzin po dawce)
Parametr farmakokinetyczny auctau w osoczu
Ramy czasowe: Tydzień 12 (dawka (0), 2, 4, 6 i 8 godzin po dawce)
Auctau jest AUC obliczonym do końca interwału dawkowania (tau) w stanie ustalonym (kwota x czas x objętość 1)
Tydzień 12 (dawka (0), 2, 4, 6 i 8 godzin po dawce)
Stężenia Ctrough
Ramy czasowe: Tydzień 4, tydzień 12 i tydzień 38
Stężenie leku przed dawką
Tydzień 4, tydzień 12 i tydzień 38

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 listopada 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

28 czerwca 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 maja 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 maja 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 maja 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLNP023G12301

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis jest zaangażowany w dzielenie się wykwalifikowanymi zewnętrznymi badaczami, dostęp do danych na poziomie pacjenta i wspieranie dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Żądania te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny panel recenzji na podstawie zasług naukowych. Wszystkie dostarczone dane są anonimowe, aby szanować prywatność pacjentów, którzy uczestniczyli w badaniu zgodnie z obowiązującymi przepisami i przepisami.

Ta próbna dostępność danych jest zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na www.clinicalStudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pierwotna nefropatia immunoglobuliny A (IgAN)

Badania kliniczne na Iptacopan

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Morocco

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj