Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Vizsgálat az iptacopan hatékonyságának, farmakokinetikájának, biztonságának és tolerálhatóságának felmérésére primer IGAN -ban szenvedő gyermekkori betegekben

2026. szeptember 3. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

Egykaros, multicentrikus, III. Fázisú vizsgálat a hatékonyság, a farmakokinetika,

A tanulmány egy nyitott, egykarú, multicentrikus, III. Fázisú vizsgálat a proteinuria redukció, a farmakokinetika (PK), a biztonság és a tolerálhatóság (beleértve a CV megfigyelését) az iptacopan elsődleges immunoglobulin (IGAN) gyermekgyógyászati ​​betegeiben történő meghatározására.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A tanulmány körülbelül 24 gyermekgyógyászati ​​beteget vesz fel, akiknek primer IGAN diagnosztizálása vesebiopsziával, a szűréstől számított 3 éven belül, <50% tubulointerstitialis fibrózissal és <25% félholdmal, és amelyet korábban nem kezeltek immunszuppresszív vagy más immunmodulációs szerekkel (vagy 180 naponként a Rituximab), az első tanulmányi gyógyszer -adagolás előtt.

A tanulmány a következő időszakokat tartalmazza:

  • Szűrési periódus (legfeljebb 11 hét)
  • Bejutási időszak (2 hét): Ez az időszak körülbelül 14 nappal a beiratkozási látogatás előtt (1. nap) lesz az alapértékelés megszerzése, beleértve két UPCR FMV-mérést (az 1. nap előtt szükséges).
  • Kezelési periódus (52 hét): A vizsgálat körülbelül 24 gyermekgyógyászati ​​beteget fog beiratkozni. A megközelítés az 1. kohort (12–18 éves kor) beiratkozása lesz a biztonsági adatok (beleértve a CV megfigyelési adatai), a tolerálhatósági adatok, a PK -adatok és a biomarker -adatok (EOS) összegyűjtésére. A Cohort 1 résztvevőit 16 résztvevőből álló csoportba beiratkoznak. A 2. kohorsz (2–12 éves) résztvevők 2 résztvevőből álló 2 csoportba kerülnek.
  • Követési időszak (1 hét): Azok a résztvevők, akik az 52. hét (EOS) látogatást teljesítették, és teljesítik az összes jogosultsági kritériumot, beiratkozhat egy Rollover Extension programba (REP), amelybe nyitott IPTACOPAN-t kapnak. Azokat a résztvevőket, akik az EOS -tól számított 7 napon belül nem jelentkeznek a képviselőbe, vagy nem teljesülnek a képviselő első napján, az AE és SAE megfigyelés utáni látogatás után 7 nappal kell felvenni a kapcsolatot, és a résztvevő által bejelentett AE -ket a vizsgálati esettanulmányi űrlapon (CRF) kell rögzíteni.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

31

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

  • Név: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonszám: +41613241111

Tanulmányi helyek

  • Argentína
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentína, X5016KEH
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
  • Ausztrália
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Ausztrália, 4101
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Ausztrália, 6009
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
  • Egyesült Államok
    • California
      • Madera, California, Egyesült Államok, 93636
        • Toborzás
        • Valley Childrens Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Nianzhou Xiao
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610-0224
        • Toborzás
        • Univ of Florida Shands Division
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Lawrence Shoemaker
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104-4399
        • Toborzás
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Kutatásvezető:
          • Rebecca Scobell
        • Kapcsolatba lépni:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, 999077
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
  • Izrael
      • Beersheba, Izrael, 8457108
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
      • Haifa, Izrael, 3109601
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem, Izrael, 9103102
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
      • Petah Tikva, Izrael, 4920235
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
  • Japán
    • Aichi-ken
      • Toyoake, Aichi-ken, Japán, 4701192
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japán, 8300011
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
    • Shiga
      • Ōtsu, Shiga, Japán, 520-2192
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Fuchū, Tokyo, Japán, 1838561
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
  • Kína
      • Beijing, Kína, 100034
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kína, 310052
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
  • Szaud-Arábia
      • Riyadh, Szaud-Arábia, 11211
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Befogadási kritériumok:

  • Férfi és női résztvevők 2–18 éves korukban az 1. naptól.
  • EGFR ≥ 30 ml/perc/1,73m2 Ahol az EGFR-t a módosított Schwartz képlet felhasználásával számítják ki a szűrés során, és megerősítik a futási időszak alatt.

  • A vese biopsziával kiváltott primer Igan*, a biopsziával a szűréstől számított 3 éven belül, <50% tubulointerstitialis fibrózis és <25% félhold. Ha a szűréstől számított 3 éven belül vese -biopsziát nem állnak rendelkezésre, vese -biopsziát lehet végezni, ha ez a tervezett diagnosztikai megközelítés és a résztvevő klinikai kezelésének része.

    * Megjegyzés: Az elsődleges IGAN -t úgy definiálják, mint bármely IGAN -t, amelyet olyan biopszia bizonyított, amely az IgA lerakódásait az immunoglobulinok többi osztályánál elterjedt, és úgy tekintik, hogy nem társulnak a másodlagos IGAN okaihoz, a vizsgáló klinikai ítélete szerint.

  • Az 1. kohortban résztvevők minimális testtömege a szűrés során 35 kg, és a kiindulási állapotban (1. nap) megerősítik.
  • Proteinuria Az IGAN elsődleges diagnosztizálása miatt az UPCR ≥ 1 g/g (113 mg/mmol) értékelésével az FMV -ből mintavételek a -90 és a -60 napi szűrés során, valamint a behatolás alatt az ACE -gátló maximális tolerált dózisával történő kezeléssel, a Geom -ban, az 1. napra, az UPCR -re. 2 FMV -minta átlagát a napi -60 látogatás és a futási periódus alatt.
  • A vizsgálati kezelés megkezdése előtt a Neisseria meningitidis és a Streptococcus pneumoniae fertőzés elleni oltás szükséges. Ha a résztvevőt korábban nem oltották be, vagy ha emlékeztetőre van szükség, akkor a helyi iránymutatások szerint legalább 2 héttel az első tanulmányi gyógyszerügynökség előtt oltást kell adni. Ha a vizsgálati kezelésnek a vakcinázás után 2 héttel korábban kell megkezdeni, akkor a profilaktikus antibiotikum kezelést kell megindítani.
  • A helyi iránymutatások szerint legalább 2 héttel az Iptacopan előtt ajánlott a Haemophilus influenzae elleni oltás.
  • Minden résztvevőnek támogató ellátást kell végeznie, beleértve az ACE -gátló vagy ARB stabil dózisrendszerét, akár a lokálisan jóváhagyott maximális napi dózist testtömegenként, vagy a maximálisan tolerált dózist (a vizsgálói megítélés szerint a gyermekgyógyászatra vonatkozó megítélés), legalább 120 napig az első gyógyszer -adminisztráció vizsgálata előtt. Ezen túlmenően, ha a résztvevők diuretikumokat, más vérnyomáscsökkentő gyógyszereket vagy más IGAN -t (például SGLT2 -gátlókat) szednek, akkor az adagokat legalább 120 napig stabilizálni kell a vizsgálati kezelés első adagolása előtt.

Kizárási kritériumok:

  • Bármely másodlagos IGAN, amelyet a szűrés során megfigyeltek (és az 1. napon/napon megerősítették), a vizsgáló által meghatározottak szerint; A szekunder Igánt cirrhosis, celiakia, humán immunhiány vírus (HIV) fertőzés, herpes simplex vírusfertőzés, dermatitis herpetiformis, szeronegatív arthritis, kissejtes karcinoma, limfóma, disszeminált tuberkulózis, bronchiolitis-féleonok, gyulladásos bűbetegség és családi karcinoma, családi karcinoma, családi karcinoma, családi karcinoma, családi karcinoma és családi karcinoma, bronchiolitis, bronchiolitis, bronchiolitis, bronchiolitis, bronchiolis-féle.
  • Az immunoglobulin A vaszkulitis (IGAV vagy Henoch-Schonlein purpura) klinikai diagnosztizálása a szűrés során (és az 1. napon megerősített) tipikus tapintható purpura alapján, artralgia és a hasi fájdalom alapján.
  • A szűrés során az ürítés nehézségei vagy az ürítés nehézségei (és az 1. napon a kiindulási napon megerősítették); Bármely húgyúti rendellenesség vagy bármilyen krónikus vesebetegség, kivéve az IGAN -t a szűréskor és az első tanulmányi gyógyszer adagolása előtt.
  • A jelenlegi akut vese sérülés (AKI), amelyet az akut vesekárosodási hálózat (AKIN) kritériumok határoznak meg a szűréstől számított 4 héten belül.
  • A gyorsan progresszív glomerulonephritis (RPGN) jelenléte, az EGFR 50% -os csökkenése határozva meg a szűrést megelőző 3 hónapon belül, vagy a szűrés és a futási periódusok során.
  • A nephrotikus szindróma jelenléte a szűrés során a nyomozó megítélése alapján.
  • Az EKG rendellenességeinek története vagy jelenlegi diagnosztizálása, amely a vizsgálati résztvevők jelentős kockázatát jelzi, az ilyen klinikailag szignifikáns szívritmuszia, pl. tartós kamrai tachikardia, vagy klinikailag szignifikáns második vagy harmadik fokú atrioventrikuláris (AV) blokk pacemaker nélkül.
  • A klinikailag szignifikáns echokardiogram rendellenességek története vagy jelenlegi diagnosztizálása, amely a vizsgálati résztvevők szignifikáns kockázatát jelzi, ideértve, de nem korlátozva a klinikailag szignifikáns funkcionális, morfológiai és/vagy szerkezeti rendellenességeket, amelyek magukban foglalhatják a bal kamrai kilökési frakciót <50% és/vagy a bal kamrai hipertrófia, a szűrés során a szűrés során a nem feltárt vérnyomás miatt.
  • 12–18 éves korú résztvevők szisztolés vérnyomással (SBP) <80 mmHg vagy> 150 mmHg, vagy diasztolés vérnyomás (DBP) <50 mmHg vagy> 95 mmHg, vagy pulzusszám <50 bpm vagy> 110 bpm; 6–12 éves korú résztvevők, SBP <70 mmHg vagy> 140 HgmHg, vagy DBP <40 mmHg vagy> 90 mmHg vagy pulzusszám <52 bpm vagy> 156 bpm; 2–6 éves korú résztvevők SBP <70 mmHg vagy> 120 Hgmm / vagy DBP <40 mmHg vagy> 80 mmHg vagy pulzusszám <52 bpm vagy> 156 bpm a szűréskor.
  • A korábban immunszuppresszív vagy más immunmoduláló szerekkel, például a ciklofoszfamid, a rituximab, az infliximab, a canakinumab, a mycophenololate -mofetil (MMF) vagy a micofenolát -nátrium (MPS), a kalkinurin -inhibitorok, a komplement -gátlók (MMF), a mycophenolate -i, a mycophenolate -i, a mycophenolate -i, a mycophenolate, a mycophenolate, a canakinumab, a komplementum -gátlói, a mycophenolate, a mycophenolate, a mycophenolate, a mycophenolate, a mycophenolate, a mycophenolate -k (mycophenolate), expozíció (≥ 0,5 mg/kg/nap a prednizon/prednizolon ekvivalens vagy> 7,5 mg/nap prednizon/prednizolon -ekvivalens teljes expozíció egy napon belül) 120 napon belül (vagy 180 napon belül a rituximab esetében). A résztvevők endotelin (receptor) antagonistákkal (beleértve a Sparsentan -t is) kezeltek az első tanulmányi gyógyszer -adminisztráció előtti 120 napon belül. Más vizsgálati gyógyszerek használata az 1. nap 5 felétől vagy 30 napon belül, attól függően, hogy melyik hosszabb.
  • Az összes átültetett résztvevő (bármilyen szilárd szervátültetés, beleértve a csontvelő -transzplantációt).
  • A beágyazott organizmusok, például a meningococcus és a pneumococcus által okozott visszatérő invazív fertőzések története.
  • A szűrés során az egyidejű párhuzamos komorbiditások, ideértve, de nem kizárólag az előrehaladott szívbetegségeket (pl. New York Heart Association (NYHA) III. Osztály (6-18 éves korig), Ross III. Osztály (2–6 éves korig), súlyos tüdőbetegség (pl. Egészségügyi Világszervezet (WHO) III. Osztály (17 éves korig); Pulmonális érrendszeri kutatóintézet (PVRI) III. Osztály (2–17 éves korig) vagy májbetegség (pl. aktív hepatitis), hogy a kutató véleménye kizárja a vizsgálatban való részvételt.
  • Bármely homeopátiás és/vagy gyógynövényes gyógyszer jelenlegi használata az Igan -betegség progressziójára, például a Lei Gong Tengre, de nem korlátozva a szűrés során (és az 1. napon megerősítették).

Egyéb protokoll által definiált befogadási/kizárási kritériumok vonatkozhatnak

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: iptacopan
Az 1. kohorsz résztvevői (12–18 éves) napi kétszer 200 mg dózisban kapnak iptacopánt. A 2. kohort (2–12 éves) résztvevői IPTACOPAN -t kapnak egy tbd dózisban.
Drog: iptacopan
1. kohorsz (12–18 éves kor): Iptacopan 200 mg B.I.D. (napi kétszer) 2. kohort (2–12 éves): adagolás TBD
Más nevek:
  • LNP023

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Log-transzformált arány az alapvonalhoz az UPCR-ben (az FMV alapján)
Időkeret: Alapvonal, 38. hét
Az UPCR -t az egyes tervezett látogatások előtt kapott 2 FMV geometriai átlaga alapján mérik.
Alapvonal, 38. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Farmakokinetikai paraméter CMAX plazmában
Időkeret: 12. hét (pre-dózis (0), 2, 4, 6 és 8 óra a dózis után)
A CMAX a dózis beadását követő maximális (csúcs) megfigyelt plazma-gyógyszerkoncentráció (X térfogat-1. tömeg)
12. hét (pre-dózis (0), 2, 4, 6 és 8 óra a dózis után)
Farmakokinetikai paraméter auklast plazmában
Időkeret: 12. hét (pre-dózis (0), 2, 4, 6 és 8 óra a dózis után)
Az AUCLAST az AUC, a nullától az utolsó mérhető koncentráció-mintavételi időig (TLAST) (tömeg x idő x kötet 1)
12. hét (pre-dózis (0), 2, 4, 6 és 8 óra a dózis után)
Farmakokinetikai paraméter aucetau plazmában
Időkeret: 12. hét (pre-dózis (0), 2, 4, 6 és 8 óra a dózis után)
Az Auctau az AUC, amelyet egy adagolási intervallum (TAU) végéig számítottak egyensúlyi állapotban (mennyiség x idő x kötet 1)
12. hét (pre-dózis (0), 2, 4, 6 és 8 óra a dózis után)
Ctrough koncentrációk
Időkeret: 4. hét, 12. hét és a 38. hét
Dózis előtti gyógyszerkoncentráció
4. hét, 12. hét és a 38. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2025. november 27.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2030. június 28.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2030. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. május 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. május 20.

Első közzététel (Tényleges)

2025. május 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 3.

Utolsó ellenőrzés

2026. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CLNP023G12301

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Novartis elkötelezett amellett, hogy megosztja a képzett külső kutatókkal, hozzáférés a betegszintű adatokhoz és támogatja a jogosult vizsgálatokból származó klinikai dokumentumokat. Ezeket a kéréseket egy független felülvizsgálati testület felülvizsgálja és jóváhagyja a tudományos érdemek alapján. Az összes megadott adatot anonimizálják, hogy tiszteletben tartsák azoknak a betegeknek a magánéletét, akik részt vettek a vizsgálatban az alkalmazandó törvényeknek és rendeleteknek megfelelően.

Ez a próbaadat rendelkezésre állása a www.clinicalStudydatarequest.com kritériumok és folyamat szerint történik

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel