- ICH GCP
- 米国臨床試験登録
- 臨床試験 NCT07047209
- オリジナルトライアル
筋萎縮性側索硬化症(ALS)の個人における経口ジゴキシンの試験 (ACACIA)
筋萎縮性側索硬化症(ALS)の個人における経口ジゴキシンの第2A相バイオマーカー駆動試験 - アカシア試験、ALS myMatch試験
調査の概要
詳細な説明
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Florida
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Davie、Florida、アメリカ、33314
- Nova Southeastern University
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern Universsity
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- MGH
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 書面によるインフォームドコンセントを提供する能力。
- ALS神経科医によって決定された症候性ALSの診断を受けている18歳以上の成人は、修正されたELエスコアル基準(臨床的に可能、可能性があり、実験室がサポートする可能性がある、または明確)またはゴールドコーストの基準を満たしています。
- 利用可能または保留中のCLIA認定ALS遺伝パネルレポート。
- ALSに起因する弱点の発症以来、24か月以下。
- 65%を超える容量(VC)は、スクリーニング時の性別、身長、年齢の値を予測しました。
- ヘモグロビン≥9g/dL、血小板≥150x 109細胞/lを含むがこれらに限定されない臨床的に目立たない完全な血液数。
包括的な代謝パネルに臨床的に有意な異常はありません。
- 血清アラニンアミノトランスフェラーゼまたはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ<3×正常の上限、または血清総ビリルビン<1.5×正常の上限<1.5×上限
- > 30 ml/min/1.73m2の推定GFR(EGFR)
- 他の臨床的に重要な電解質および代謝異常
- サイト調査員の臨床評価に従って、すべての研究手順を完了する能力と意欲。
- 子宮摘出術を受けていない性的に成熟した女性として定義された、または少なくとも24連続で閉経後の自然ではなかった性的成熟した女性として定義された、出産能力(WOCB)の最初の用量の7日以内の陰性妊娠検査。
- 試験のC9ORF72コホートに登録している個人は、C9ORF72ヘキサヌクレオチドの繰り返し拡大の31回の繰り返しを実証するCLIA認定ALS遺伝子パネルを持っている必要があります。
除外基準:
1.サイト調査員の判断によると、参加者の試験手続きの参加またはデータ収集に干渉するリスクをもたらす臨床的に重要な不安定な医療または外科的状態(抗生物質を必要とする活動感染症など)。
2。認知または精神障害の存在は、サイト調査員の評価ごとの研究にインフォームドコンセントを提供する能力を低下させる能力を備えています。
3.耐久性のある寛解や治療のためにうまく治療された場合を除き、癌の活動癌または癌の病歴。 (基底細胞癌、in situ中の扁平上皮癌、in situ内の子宮頸が癌、またはin situ内の前立腺癌、または少なくとも3年間疾患の再発の証拠がないという治療的に切除されていない他の悪性腫瘍は排他的ではないことに注意してください。) 4。以前の固形臓器移植。 5. 5つの半減期または30日以内のALSの治療治療の付随的な使用。
6。QT間隔を示す12鉛のECGは、女性ではレート(QTCF)> 470ミリ秒を> 470ミリ秒、男性の場合は450ミリ秒以上、2度以下のAVブロックまたはその他の臨床的に重要な心臓の動脈瘤を示します。
7.女性、母乳育児、妊娠、または出産の可能性の場合、試験期間中および治療を中止した後、効果的な避妊を使用したくない場合。
8.過去6か月以内の深刻な心疾患、コントロールされていない不整脈、心筋梗塞、不安定な狭心症、またはニューヨーク心臓協会(NYHA)クラスIIIまたはクラスIVまたは遺伝性長QT症候群によって定義された心臓病など。
9.腰椎穿刺の除外基準:LPや解剖学的LPSまたは解剖学的LPSまたはアレルギーのために使用される局所麻酔のアレルギーの安全でない、または困難なLPSまたは解剖学的脊椎の考慮事項に従って、抗血小板または抗凝固剤を安全に源泉徴収できない積極的な出血傾向または抗凝固剤を安全に保留することができない。
10。洞腹腔内(HR <40 bpm)または副鼻腔頻拍(HR> 140 bpm)、心臓脈系科菌[第1度、第2度(ウェンケバッハ)、または3度目の心臓ブロックを含む臨床的に活性な心臓障害。ブロック付き心房頻脈; AV解離;加速接合部(ノード)リズム。ユニフォーカルまたは多状心室の早期収縮(特にBigeminyまたはTrigeminy);心室性頻脈;および心室アリスミアス];標準的な薬物を使用して制御されない持続性または慢性心房細動11。 20 mg/日を超える用量であらゆる用量またはキニジンでのアミオダロンとの併用治療
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:なし
- 介入モデル:単一グループの割り当て
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:治療群
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ジゴキシン錠剤は、1日1回の投与量で経口投与されます。
各タブレットはスコアリングされ、125 mcgの強度です。
参加者は、研究参加中にある投与層に応じて、1錠、2錠、または半分のタブレットを服用します。
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療に発生する有害事象の発生[安全性]
時間枠:薬物の開始から研究の完了まで、平均28週間
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安全性:研究治療で治療されたALSの個人において、ジゴキシントラフレベルを含む臨床的および実験室の値における深刻および非顕著な治療に浸透性の有害事象(TEAE)および臨床的に有意な治療エレゴン異常の発生として定義されます。
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薬物の開始から研究の完了まで、平均28週間
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研究治療を完了する発生率[忍容性]
時間枠:薬物の開始から研究の完了まで、平均28週間
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忍容性:24週間の研究治療を完了したALS参加者の割合として定義されています。
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薬物の開始から研究の完了まで、平均28週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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生物学的効果
時間枠:24週目の訪問での登録から学習治療の終わりまで
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生物学的有効性:経口ジゴキシン治療後の血液ニューロフィラメント光(NFL)レベルの24週目のベースラインからの変化。
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24週目の訪問での登録から学習治療の終わりまで
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CNS浸透
時間枠:24週目の訪問での登録から学習治療の終わりまで
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CNS浸透度:24週間の治療におけるCSFジゴキシンレベル測定として定義されています。
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24週目の訪問での登録から学習治療の終わりまで
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ALS機能評価尺度改訂(ALSFRS-R)合計およびサブドメインスコア。
時間枠:24週目の訪問での登録から学習治療の終わりまで
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ALS機能評価スケール(ALSFRS-R)の合計およびサブドメインスコアの12週目と24週目のベースラインからの変更。
ALSFRS-Rに含まれる12ドメインは、5ポイントスケール、0〜4で評価され、最大スコアは最高レベルの機能を示しています。
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24週目の訪問での登録から学習治療の終わりまで
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遅いバチョ容量(SVC)
時間枠:24週目の訪問での登録から学習治療の終わりまで
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SVCの12週目と24週目のベースラインからの変更。
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24週目の訪問での登録から学習治療の終わりまで
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生活の質測定:Alsaq-40合計スコア
時間枠:24週目の訪問での登録から学習治療の終わりまで
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Alsaq-40スコアの12週目と24週目のベースラインからの変更。
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24週目の訪問での登録から学習治療の終わりまで
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恒久的な換気のない生存
時間枠:恒久的な支援換気とは、24時間以上の期間、7日間連続して22時間以上の非侵襲的または侵襲的換気の使用として定義されます。
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12週目と24週目のベースラインからの変化は、恒久的な換気のない生存を支援します。
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恒久的な支援換気とは、24時間以上の期間、7日間連続して22時間以上の非侵襲的または侵襲的換気の使用として定義されます。
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しきい値神経伝導研究
時間枠:24週目の訪問での登録から研究治療の終わりまで。
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MGHサイトの参加者は、閾値追跡神経の興奮性に参加します。
電気生理学的エンドポイントの12週目と24週目のベースラインからの変化を評価します。
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24週目の訪問での登録から研究治療の終わりまで。
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ポリ(GP)のCSF分析
時間枠:24週目の訪問での登録から研究治療の終わりまで。
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Poly(GP)を含むバイオマーカーのCSF分析で、12週目と24週目のベースラインからの変化を倍に変えます。
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24週目の訪問での登録から研究治療の終わりまで。
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2025P001103
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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