근 위축성 측면 경화증이있는 개체에서 구강 디 톡신의 시험 (ALS) (ACACIA)

포함 기준 :

1. 서면 사전 동의를 제공하는 능력.
2. ALS 신경과 전문의에 의해 결정된 증상 ALS 진단을받은 18 세의 성인 및 개정 된 El Escorial 기준 (임상 적으로 가능, 가능성, 가능한 실험실 지원 또는 명확성) 또는 골드 코스트 기준을 충족합니다.
3. 사용 가능 또는 보류중인 CLIA 인증 ALS 유전자 패널 보고서.
4. ALS에 기인 한 약점의 시작 이후 24 개월 이하 또는 동일합니다.
5. 검사시 성별, 높이 및 연령에 대한> 65% 예측 가치의 활력 (VC).
6. 헤모글로빈 ≥ 9 g/dl을 포함하되 이에 국한되지 않는 임상 적으로 눈에 띄지 않는 완전한 혈액 수, 혈소판 ≥ 150 x 109 세포/l.

7. 사이트/하위 조사자의 판단에 따라 포괄적 인 대사 패널에서 임상 적으로 유의 한 이상이 없지만 다음을 포함하되 이에 국한되지 않습니다.

   1. 혈청 알라닌 아미노 트랜스퍼 라제 또는 아스 파르 테이트 아미노 트랜스퍼 라제 <3 × 정상의 상한 또는 혈청 총 빌리루빈 <1.5 × 정상의 상한 상한
   2. > 30 ml/min/1.73m2의 추정 GFR (EGFR)
   3. 다른 임상 적으로 유의 한 전해질 및 대사 이상
8. 현장 조사자의 임상 평가에 따라 모든 연구 절차를 완료하는 능력과 의지.
9. 자궁 절제술을받지 않았거나 폐경 후 24 개월 이상 자연적으로 24 개월 동안 자연스럽게 남아있는 사람 (즉, 24 개월 연속 24 개월 동안 월경을 가진 사람)으로 정의 된 가재 가능성 잠재력 (WOCB) 여성에 대한 첫 번째 복용량 전 7 일 이내에 부정적인 임신 검사를 받았습니다.
10. 시험의 C9ORF72 코호트에 등록하는 개인은 CLIA Certified ALS 유전자 패널이 병리학 적으로 간주되는 C9ORF72 헥사 뉴클레오티드 반복 확장의> 31 회 반복을 입증해야합니다.

제외 기준 :

• 1. 현장 조사자의 판단 (예 : 항생제가 필요한 능동 감염)에 따라 참가자의 시험 절차 참여에 위험을 초래하거나 데이터 수집을 방해하는 임상 적으로 유의미한 불안정한 의료 또는 수술 상태.

  2.인지 또는 정신 건강 장애의 존재 현장 조사자 평가 당 연구에 대한 사전 동의를 제공하는 능력이 손상됩니다.

  3. 3 년 전에 내구성있는 완화 또는 치료로 성공적으로 치료되지 않는 한 암의 암 또는 암 병력. (기저 세포 암종, 현장에서 편평 세포 암종, 자궁 경부 암종, 현장에서 전립선 암종 또는 기타 3 년 동안 질병 재발의 증거가없는 기타 악성 종양이 제외되지 않았다는 점에 유의하십시오. 4. 사전 고체 장기 이식. 5. 5 회 반감기 또는 30 일 이내에 ALS에 대한 조사 치료의 수반되는 사용.

  6. QT 간격을 보여주는 12- 리드 ECG 스크리닝 여성의 경우 QTCF (QTCF)> 470msec 및 남성의 경우> 450msec, 2도 이상의 AV 블록 또는 기타 임상 적으로 유의미한 심장 아리 토미 아의 경우> 450msec.

  7. 여성, 모유 수유, 임신 또는 가임 잠재력이 있고 시험 기간 동안 및 치료 중단 후 효과적인 피임법을 사용하지 않는 경우.

  8. 지난 6 개월 이내에 통제되지 않은 부정맥, 심근 경색, 불안정한 협심증 또는 뉴욕 심장 협회 (NYHA) 클래스 III 또는 클래스 IV 또는 유전성 긴 QT 증후군에 의해 정의 된 심장병과 같은 심각한 심장 상태.

  9. 요추 구멍에 대한 제외 기준 : 활성 출혈 경향 또는 LPS 또는 해부학 적 척추 주변의 제도적 지침에 따라 항 경막 면적 또는 항응고제를 안전하게 보류 할 수 없음 절차에 사용 된 일련의 LPS 또는 알레르기에 대한 안전하지 않거나 어려운 경우.

  10. 부비동 서맥 (HR <40 bpm) 또는 부비동 빈맥 (HR> 140 bpm), 심장 아리 토미아 [1 차, 2도 (웬케 바흐) 또는 3도 심장 차단; 블록이있는 심방 빈맥; AV 해리; 가속화 된 접합 (노드) 리듬; 단형 또는 두 가지 심실 조기 수축 (특히 Bigeminy 또는 Trigeminy); 심실 빈맥; 및 심실 arrythmias]; 표준 약물을 사용하여 제어되지 않는 지속적 또는 만성 심방 세동 11. 20mg/일보다 큰 용량 또는 퀴니 딘에서 아미오다론으로 동반 치료