Badanie doustnej digoksyny u osób z stwardnieniem brzucha brzucha (ALS) (ACACIA)

Kryteria włączenia:

1. Zdolność do wydania pisemnej świadomej zgody.
2. Dorośli> 18 lat z rozpoznaniem objawowych ALS określonych przez neurolog ALS i spełnia albo zmienione kryteria El Escorial (klinicznie możliwe, prawdopodobne, prawdopodobne, wspierane przez laboratorium) lub kryteria Gold Coast.
3. Dostępny lub oczekujący Raport Panelu Genetycznego ALS Certified ALS.
4. Mniej niż 24-miesięczne od czasu wystąpienia osłabienia przypisywanego ALS.
5. Pojemność istotna (VC)> 65% przewidywana wartość płci, wysokości i wieku podczas badań przesiewowych.
6. Klinicznie nietypowe pełne liczbę krwi, w tym między innymi hemoglobinę ≥ 9 g/dl, płytki krwi ≥ 150 x 109 komórek/l.

7. Brak istotnych klinicznie nieprawidłowości w kompleksowym panelu metabolicznym na miejsce/osąd podrzędny, w tym między innymi:

   1. Aminotransferaza lub aminotransferaza w surowicy lub aminotransferaza <3 × górna granica normy lub całkowitą bilirubinę w surowicy <1,5 × górna granica normy
   2. Szacowany GFR (EGFR)> 30 ml/min/1,73m2
   3. Inne klinicznie znaczące elektrolity i nieprawidłowości metaboliczne
8. Zdolność i gotowość do ukończenia wszystkich procedur badawczych według oceny klinicznej badacza witryny.
9. Negatywny test ciążowy w ciągu 7 dni przed pierwszą dawką dla kobiet o potencjale zawierającym dzieci (WOCB), zdefiniowany jako kobieta dojrzała seksualnie, która nie przeszła histerektomii lub która nie była naturalnie po menopauzie przez co najmniej 24 kolejne miesiące (tj. Która miał mens w każdej połowie 24 kolejnych miesięcy).
10. Osoby zapisujące się do kohorty C9ORF72 w badaniu muszą mieć Certified Certified Gen Panel wykazujący> 31 powtórzeń powtarzania powtórzenia heksanukleotydowego C9ORF72, uznanego za patologiczne.

Kryteria wykluczenia:

• 1. Klinicznie niestabilny stan medyczny lub chirurgiczny, który stanowiłby ryzyko dla badania proceduralnego uczestnika lub zakłóciłby gromadzenie danych, zgodnie z osądem badacza witryny (np. Aktywna infekcja wymagająca antybiotyków).

  2. Obecność zaburzeń zdrowia poznawczego lub psychicznego upośledzająca zdolność do udzielania świadomej zgody na badanie na ocenę badacza miejsca.

  3. Aktywny rak lub historia raka, chyba że został pomyślnie leczony z powodu trwałej remisji lub wyleczenia ponad 3 lata temu. (Należy zauważyć, że rak podstawnokomórkowy, rak płaskonabłonkowy in situ, rak szyjki macicy in situ, rak prostaty in situ lub inne nowotwory złośliwe, które zostały ograniczone w dowolnym momencie i bez dowodów na nawrót choroby przez co najmniej 3 lata, nie są wykluczone.) 4. Wcześniejszy przeszczep narządów stałych. 5. Współczesne stosowanie leczenia badawczego dla ALS w ciągu 5 okresów półtrwania lub 30 dni, niezależnie od dłuższego czasu.

  6. Badanie przesiewowe 12-wiodące EKG pokazujące interwał QT skorygowany o szybkość (QTCF)> 470 ms dla kobiet i> 450 ms dla mężczyzn, brak drugiego lub wyższego bloku AV lub inne klinicznie istotne arrytmy sercowe.

  7. Jeśli żeńska, karmienia piersią, w ciąży lub potencjału zawierającego dzieci i niechętnie stosowanie skutecznej antykoncepcji na czas trwania badania i po zaprzestaniu leczenia.

  8. Poważny stan sercowy w ciągu ostatnich 6 miesięcy, taki jak niekontrolowana arytmia, zawał mięśnia sercowego, niestabilna dławica piersiowa lub choroba serca zdefiniowana przez New York Heart Association (NYHA) klasy III lub klasa IV lub dziedziczny zespół długiego QT.

  9. Kryteria wykluczenia nakłuć lędźwiowych: aktywne tendencje krwawienia lub niezdolność do bezpiecznego wstrzymywania leków przeciwplanowych lub przeciwzakrzepowych zgodnie z wytycznymi instytucjonalnymi dotyczącymi LPS lub anatomicznych rozważań kręgosłupa, co sprawia, że ​​jest to niebezpieczne lub trudne dla seryjnych LPS lub alergii na lokalne znieczulenie stosowane.

  10. Klinicznie aktywne zaburzenia sercowe, w tym zatokowe bradycardia (HR <40 bpm) lub tachycardia zatokowa (HR> 140 BPM), arytmia sercowa [pierwszego stopnia, drugiego stopnia (Wenckebach) lub blok serca trzeciego stopnia; tachykardia przedsionkowa z blokiem; Dissocjacja AV; przyspieszony rytm połączeń (węzłowy); Unifokalne lub wielofunkcyjne przedwczesne skurcze (zwłaszcza Bigeminy lub Trigeminy); Tachykardia komorowa; i Arythmias komorowy]; Trwałe lub przewlekłe migotanie przedsionków, które nie jest kontrolowane przy użyciu standardowych leków 11. Jednoczesne leczenie amiodaronem w dowolnej dawce lub chinidynie w dawce większej niż 20 mg/dzień