肌萎缩性侧性硬化症患者口服地高辛的试验（ALS） (ACACIA)

纳入标准：

1. 能够提供书面知情同意书。
2. 成年人> 18岁，诊断为ALS神经科医生确定的有症状ALS，并符合经修订的EL ESCOIAL标准（临床上可能，可能，可能是实验室支持或确定的）或黄金海岸标准。
3. 可用或未决CLIA认证的ALS遗传小组报告。
4. 自从ALS的弱点发作以来，小于或等于24个月。
5. 筛查时性别，身高和年龄的预测价值> 65％。
6. 临床上不明显的全血细胞计数，包括但不限于血红蛋白≥9g/dL，血小板≥150x 109细胞/l。

7. 每个站点/子评论者的综合代谢面板中没有临床上显着的异常，包括但不限于：

   1. 血清丙氨酸氨基转移酶或天冬氨酸氨基转移酶<正常或血清总胆红素的上限<3×上极限<1.5×正常的上限
   2. 估计的GFR（EGFR）> 30 mL/min/1.73m2
   3. 其他具有临床意义的电解质和代谢异常
8. 根据现场研究者的临床评估，能够完成所有研究程序的能力和意愿。
9. 在初次剂量之前的7天内为育儿潜力（WOCB）的妊娠测试负面测试，被定义为一个性成熟的女性，她们没有进行子宫切除术或至少连续24个月（即，在连续24个月的前期都有过期的经历）。
10. 参加该试验的C9ORF72队列的个体必须具有CLIA认证的ALS基因面板，表明C9ORF72六核苷酸重复的重复量> 31个重复序列，认为是病理学。

排除标准：

• 1。根据现场研究者的判断（例如，需要抗生素的主动感染），对参与者的试验程序参与或干扰数据收集的临床意义不稳定或手术状况会构成风险。

  2。认知或心理健康障碍的存在损害了为每个现场研究者评估提供知情同意的能力。

  3。活跃的癌症或癌症病史，除非已成功治疗3年前的持久缓解或治愈。 （请注意，基底细胞癌，原位鳞状细胞癌，原位宫颈癌，原位前列腺癌或其他以前任何时候都经过严格摄入的恶性肿瘤，并且至少没有疾病复发的证据至少3年不排除疾病。） 4。先前的固体器官移植。 5。在5个半衰期或30天内，同时使用研究治疗的ALS（以较长者为准）。

  6。筛查12铅ECG，显示QT间隔（QTCF）> 470毫秒>女性> 470毫秒，男性> 450毫秒，缺乏二级或更高的AV块或其他临床意义的心脏雅利亚山脉。

  7。如果女性，母乳喂养，怀孕或育儿潜力，并且不愿意在试验期间和中止治疗后使用有效的避孕药。

  8。在过去6个月内严重的心脏病，例如纽约心脏协会（NYHA）III或IV类或遗传性长期QT综合征定义的不受控制的心律不齐，心肌梗死，不稳定的心绞痛或心脏病。

  9.腰椎穿刺的排除标准：根据LPS围绕LPS或解剖学脊柱考虑的机构准则，可以安全地扣留抗衡管或抗凝剂，或者无法对局部麻醉的序列LPS或对局部麻醉的过敏进行挑战。

  10。临床上活性心脏病，包括窦性心动过缓（HR <40 bpm）或窦性心动过速（HR> 140 bpm），心脏Arrythmias [一级，二级（Wenckebach）或三级心脏块；心脏心动过速，有块； AV解离；加速连接（节奏）节奏；统一或多形的心室过早收缩（尤其是Bigeminy或Trigeminy）；心室心动过速；和心室雅典]；不使用标准药物控制的持续或慢性心房颤动11。 以大于20 mg/天的任何剂量或奎尼丁的胺碘酮伴随治疗