RPE65変異に関連する遺伝性網膜ジストロフィーに対するLX101の有効性を評価する第III相試験
2026年3月4日 更新者：Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd
バイアレン性RPE65変異関連遺伝性ジストロフィーにおける遺伝子治療RAAV-RPE65（LX101）の有効性と安全性：第III相、多施設、ランダム化比較試験（STAR）
この研究の目的は、バイアレン性RPE65変異関連網膜ジストロフィーを持つ被験者のLX101の有効性と安全性を評価することです。
これは、非盲検、多施設、ランダム化比較第III相臨床試験です。
被験者は、介入グループまたは対照群のいずれかに対して1：1の比率でランダムに割り当てられました。
介入群の被験者はLX101の網膜下注射を受けたが、対照群の被験者は治療を受けなかった。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
30
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Chongqing、中国
- Southwest Hospital of AMU
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Shanghai、中国
- Shanghai General Hospital
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Tianjin、中国
- Tianjin Medical University Ophthalmology Hospital
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国
- Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat sen University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- 被験者および/または彼らのガーディアンは、書面によるインフォームドコンセントに署名します。
バイアレン性RPE65変異関連遺伝性網膜ジストロフィーと診断されました。
被験者は6歳以上です。
注射される眼の視力20/63以下または視野20度未満の視野。
除外基準：
- IRDおよびその他の遺伝性眼疾患に対する以前の遺伝子治療。
研究エンドポイントの解釈を妨げる既存の目の状態。
研究の眼の活動性眼内感染症または眼内感染症。
十分な生存している網膜細胞の欠如。
6か月以内の以前の眼手術。
全身性疾患または臨床的に有意な異常なベースライン検査室の値を複雑にします。
網膜毒性化合物の使用を中止してはならない既存の全身性疾患。
全身性疾患または臨床的に有意な異常なベースライン検査室の値を複雑にします。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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介入なし：対照群
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実験的：介入群
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LX101の研究眼への網膜下投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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モビリティテスト
時間枠：12か月
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モビリティテストスコアによって決定されるベースラインからの機能視力の変化
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12か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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全視野光感度閾値 (FST) テスト
時間枠：6ヶ月、12ヶ月
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FST により log cd.s/m2 で評価された、ベースラインからの光感度の変化
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6ヶ月、12ヶ月
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視力
時間枠：6ヶ月、12ヶ月
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早期治療糖尿病網膜症研究 (ETDRS) チャートを使用した、文字を読む能力に基づくベースラインからの視力の変化
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6ヶ月、12ヶ月
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モビリティテスト
時間枠：6ヶ月
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モビリティテストスコアによって決定されるベースラインからの機能視力の変化
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6ヶ月
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安全性：有害事象（AES）および深刻な有害事象（SAE）の発生率
時間枠：12か月
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LX102網膜下注射後の眼および非眼型AEおよびSAEの発生率
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12か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年9月13日
一次修了 (実際)
2025年8月13日
研究の完了 (推定)
2029年8月1日
試験登録日
最初に提出
2025年6月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年6月27日
最初の投稿 (実際)
2025年7月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月4日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。