III. Fázisú vizsgálat, amely az LX101 hatékonyságát értékeli az RPE65 mutációkhoz kapcsolódó örökölt retina disztrófia esetén
2026. március 4. frissítette: Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd
A génterápia hatékonysága és biztonsága RAAV-RPE65 (LX101) Biallelic RPE65 mutációval társított öröklött retinális disztrófiában: III. Fázisú, multicentrikus, randomizált kontrollos vizsgálat (csillag)
A tanulmány célja az LX101 hatékonyságának és biztonságának értékelése a biallelic RPE65 mutációval társított örökölt retina disztrófiával rendelkező alanyokban.
Ez egy nyílt, multicentrikus, randomizált, kontrollált III. Fázisú klinikai vizsgálat.
Az alanyokat véletlenszerűen osztottuk 1: 1 arányban az intervenciós csoporthoz vagy a kontrollcsoporthoz.
Az intervenciós csoport alanyai az LX101 szubretinális injekciót kaptak, míg a kontrollcsoportban nem kezelt kezelést.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
30
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Chongqing, Kína
- Southwest Hospital of AMU
-
Shanghai, Kína
- Shanghai General Hospital
-
Tianjin, Kína
- Tianjin Medical University Ophthalmology Hospital
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kína
- Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat sen University
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Befogadási kritériumok:
- Tárgy és/vagy gyámjaik írásbeli, tájékozott beleegyezését írják alá.
Biallelic RPE65 mutációval asszociált öröklött retina disztrófiával diagnosztizálták.
Az alanyok 6 éves vagy annál idősebbek.
A látványosság ≤ 20/63, vagy a szemében 20 foknál kisebb látótér.
Kizárási kritériumok:
- Korábbi génterápia az IRD és más örökletes szembetegségek esetén.
A már létező szemfeltételek, amelyek zavarják a tanulmányi végpontok értelmezését.
Aktív intraokuláris vagy periokuláris fertőzések a vizsgálati szemben.
Hiányzik elegendő túlélő retina sejt.
Előző szemműtét hat hónapon belül.
A szisztémás betegségek bonyolítása vagy klinikailag szignifikáns rendellenes kiindulási laboratóriumi értékek.
A már létező szisztémás betegségek, amelyek nem hagyhatják abba a retina mérgező vegyületek használatát.
A szisztémás betegségek bonyolítása vagy klinikailag szignifikáns rendellenes kiindulási laboratóriumi értékek.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Nincs beavatkozás: Ellenőrző csoport
|
|
|
Kísérleti: Beavatkozó csoport
|
Az LX101 szubretinális beadása a vizsgálati szemhez
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Mobilitási teszt
Időkeret: 12 hónap
|
A funkcionális látás változásai a kiindulási ponttól, amelyet a mobilitási teszt pontszáma határoz meg
|
12 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Teljes mező fényérzékenységi küszöb (FST) teszt
Időkeret: 6 hónap, 12 hónap
|
A fényérzékenység változásai az alapvonalhoz képest, FST-vel értékelve log cd.s/m2-ben
|
6 hónap, 12 hónap
|
|
Látásélesség
Időkeret: 6 hónap, 12 hónap
|
A látásélesség változásai a kiindulási értékhez képest, a korai kezelésű diabéteszes retionpátia vizsgálat (ETDRS) táblázata alapján a betűk olvasásának képessége alapján
|
6 hónap, 12 hónap
|
|
Mobilitási teszt
Időkeret: 6 hónap
|
A funkcionális látás változásai a kiindulási ponttól, amelyet a mobilitási teszt pontszáma határoz meg
|
6 hónap
|
|
Biztonság: A mellékhatások (AES) és a súlyos mellékhatások (SAES) előfordulása
Időkeret: 12 hónap
|
A szem- és nem okuláris AE és SAE előfordulása az LX102 szubretinális injekció után
|
12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. szeptember 13.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2025. augusztus 13.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2029. augusztus 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2025. június 27.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. június 27.
Első közzététel (Tényleges)
2025. július 8.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. március 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. március 4.
Utolsó ellenőrzés
2026. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- INNOSTELLAR-LX101-1 (stage 2)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .