En fas III -studie som utvärderar effektiviteten av LX101 för ärftlig retinal dystrofi associerad med RPE65 -mutationer
4 mars 2026 uppdaterad av: Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd
Effektivitet och säkerhet för genterapi RAAV-RPE65 (LX101) i Biallelic RPE65-mutation-associerad ärftlig retinal dystrofi: en fas III, multicenter, randomiserad kontrollerad studie (STAR)
Syftet med studien är att utvärdera effektiviteten och säkerheten för LX101 hos försökspersoner med Biallelic RPE65-mutationassocierad ärftlig retinal dystrofi.
Detta är en öppen etikett, multicenter, randomiserad kontrollerad fas III-klinisk prövning.
Ämnen tilldelades slumpmässigt i ett 1: 1 -förhållande till antingen interventionsgruppen eller kontrollgruppen.
Ämnen i interventionsgruppen fick subretinal injektion av LX101, medan de i kontrollgruppen inte fick någon behandling.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
30
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Chongqing, Kina
- Southwest Hospital of AMU
-
Shanghai, Kina
- Shanghai General Hospital
-
Tianjin, Kina
- Tianjin Medical University Ophthalmology Hospital
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina
- Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat sen University
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inkluderingskriterier:
- Ämne och/eller deras vårdnadshavare undertecknar ett skriftligt informerat samtycke.
Diagnostiserad med biallelisk RPE65-mutationassocierad ärftlig retinal dystrofi.
Ämnen är 6 år eller äldre.
Synskärpa på ≤ 20/63 eller synfält mindre än 20 grader i ögat som ska injiceras.
Uteslutningskriterier:
- Tidigare genterapi för IRD och andra ärftliga ögonsjukdomar.
Befintliga ögonförhållanden som skulle störa tolkningen av studieändpunkter.
Aktiva intraokulära eller periokulära infektioner i studieöga.
Brist på tillräckliga överlevande näthinneceller.
Tidigare okulär kirurgi inom sex månader.
Komplicerar systemiska sjukdomar eller kliniskt signifikanta onormala baslinjelaboratorievärden.
Befintliga systemiska sjukdomar som inte bör avbryta användningen av några näthinnor toxiska föreningar.
Komplicerar systemiska sjukdomar eller kliniskt signifikanta onormala baslinjelaboratorievärden.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Inget ingripande: Kontrollgrupp
|
|
|
Experimentell: Insatsgrupp
|
Subretinal administration av LX101 till studieöga
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Rörlighetstest
Tidsram: 12 månader
|
Förändringar i funktionell syn från baslinjen, bestämd av mobilitetstestpoäng
|
12 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
FST-test (Full-field Light Sensitivity Threshold).
Tidsram: 6 månader, 12 månader
|
Förändringar i ljuskänslighet från baslinjen, bedömd av FST i log cd.s/m2
|
6 månader, 12 månader
|
|
Synskärpa
Tidsram: 6 månader, 12 månader
|
Förändringar i synskärpa från baslinjen, baserat på förmågan att läsa bokstäver med hjälp av schemat för Early Treatment Diabetic Retionpathy Study (ETDRS)
|
6 månader, 12 månader
|
|
Rörlighetstest
Tidsram: 6 månader
|
Förändringar i funktionell syn från baslinjen, bestämd av mobilitetstestpoäng
|
6 månader
|
|
Säkerhet: Förekomst av biverkningar (AES) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: 12 månader
|
Förekomst av okulära och icke-okulära AE och SAE efter LX102 subretinal injektion
|
12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
13 september 2023
Primärt slutförande (Faktisk)
13 augusti 2025
Avslutad studie (Beräknad)
1 augusti 2029
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
27 juni 2025
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
27 juni 2025
Första postat (Faktisk)
8 juli 2025
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
5 mars 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
4 mars 2026
Senast verifierad
1 mars 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- INNOSTELLAR-LX101-1 (stage 2)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .