Een fase III -studie die de werkzaamheid van LX101 evalueert voor erfelijke retinale dystrofie geassocieerd met RPE65 -mutaties
4 maart 2026 bijgewerkt door: Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd
Werkzaamheid en veiligheid van gentherapie RAAV-RPE65 (LX101) in Biallelische RPE65-mutatie-geassocieerde erfelijke retinale dystrofie: een fase III, multicenter, gerandomiseerde gecontroleerde studie (ster) (STAR)
Het doel van de studie is om de werkzaamheid en veiligheid van LX101 te evalueren bij proefpersonen met biallelische RPE65-mutatie-geassocieerde erfelijke retinale dystrofie.
Dit is een open-label, multicenter, gerandomiseerde gecontroleerde fase III klinische studie.
De proefpersonen werden willekeurig toegewezen in een 1: 1 -verhouding tot de interventiegroep of de controlegroep.
Proefpersonen in de interventiegroep ontvingen subretinale injectie van LX101, terwijl die in de controlegroep geen behandeling ontvingen.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
30
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Chongqing, China
- Southwest Hospital of AMU
-
Shanghai, China
- Shanghai General Hospital
-
Tianjin, China
- Tianjin Medical University Ophthalmology Hospital
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, China
- Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat sen University
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Onderwerp en/of hun voogd die een schriftelijke geïnformeerde toestemming ondertekend.
Gediagnosticeerd met biallelische RPE65-mutatie-geassocieerde erfelijke retinale dystrofie.
Onderwerpen zijn 6 jaar of ouder.
Visuele scherpte van ≤ 20/63 of gezichtsveld minder dan 20 graden in het oog te injecteren.
Uitsluitingscriteria:
- Eerdere gentherapie voor IRD en andere erfelijke oogziekten.
Reeds bestaande oogcondities die zouden interfereren met de interpretatie van de eindpunten van de studie.
Actieve intraoculaire of perioculaire infecties in het onderzoeksoog.
Gebrek aan voldoende overlevende netvliescellen.
Eerdere oculaire chirurgie binnen zes maanden.
Complicerende systemische ziekten of klinisch significante abnormale basislaboratoriumwaarden.
Reeds bestaande systemische ziekten die het gebruik van retinale toxische verbindingen niet mogen beëindigen.
Complicerende systemische ziekten of klinisch significante abnormale basislaboratoriumwaarden.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Geen tussenkomst: Controlegroep
|
|
|
Experimenteel: Interventie groep
|
Subretinale toediening van LX101 aan het onderzoeksoog
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Mobiliteitstest
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Veranderingen in functionele visie van de basislijn, bepaald door mobiliteitstestscore
|
12 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Lichtgevoeligheidsdrempeltest (FST) over het hele veld
Tijdsspanne: 6 maanden, 12 maanden
|
Veranderingen in lichtgevoeligheid ten opzichte van de basislijn, beoordeeld door FST in log cd.s/m2
|
6 maanden, 12 maanden
|
|
Gezichtsscherpte
Tijdsspanne: 6 maanden, 12 maanden
|
Veranderingen in gezichtsscherpte ten opzichte van de uitgangswaarde, gebaseerd op het vermogen om letters te lezen met behulp van de Early Treatment Diabetic Retionpathy Study (ETDRS)-grafiek
|
6 maanden, 12 maanden
|
|
Mobiliteitstest
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Veranderingen in functionele visie van de basislijn, bepaald door mobiliteitstestscore
|
6 maanden
|
|
Veiligheid: incidentie van bijwerkingen (AES) en ernstige bijwerkingen (SAES)
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Incidentie van oculaire en niet-oculaire AE's en SAE's na LX102 Subretinale injectie
|
12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
13 september 2023
Primaire voltooiing (Werkelijk)
13 augustus 2025
Studie voltooiing (Geschat)
1 augustus 2029
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
27 juni 2025
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
27 juni 2025
Eerst geplaatst (Werkelijk)
8 juli 2025
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
5 maart 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
4 maart 2026
Laatst geverifieerd
1 maart 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- INNOSTELLAR-LX101-1 (stage 2)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .