Исследование фазы III, оценивающая эффективность LX101 для наследственной дистрофии сетчатки, связанной с мутациями RPE65
4 марта 2026 г. обновлено: Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd
Эффективность и безопасность генной терапии RAAV-RPE65 (LX101) в биаллельной мутации, связанной с мутацией, наследуемая дистрофия сетчатки: фаза III, многоцентровое, рандомизированное контролируемое исследование (STAR)
Цель исследования состоит в том, чтобы оценить эффективность и безопасность LX101 у субъектов с биаллельной мутацией, связанной с мутацией, унаследованной дистрофией сетчатки.
Это открытое многоцентровое, рандомизированное контролируемое клиническое исследование III фазы.
Субъекты были случайным образом распределены в соотношении 1: 1 для группы вмешательства или контрольной группы.
Субъекты в группе вмешательства получали субретинальную инъекцию LX101, в то время как в контрольной группе не получали лечения.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
30
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Chongqing, Китай
- Southwest Hospital of AMU
-
Shanghai, Китай
- Shanghai General Hospital
-
Tianjin, Китай
- Tianjin Medical University Ophthalmology Hospital
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Китай
- Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat sen University
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Предмет и/или их опекун подписал письменное информированное согласие.
Диагностирован с диагнозом, ассоциированной с мутацией, связанной с мутацией RPE65, унаследованной дистрофии сетчатки.
Субъекты в возрасте 6 лет и старше.
Острота зрения ≤ 20/63 или визуального поля менее 20 градусов в глазу для инъекции.
Критерии исключения:
- Предыдущая генная терапия для IRD и других наследственных глазных заболеваний.
Ранее существовавшие условия глаза, которые мешают интерпретации конечных точек исследования.
Активные внутриглазные или периокулярные инфекции в глазах исследования.
Отсутствие достаточных выживших клеток сетчатки.
Предварительная глазная хирургия в течение шести месяцев.
Осложнение системных заболеваний или клинически значимых аномальных базовых лабораторных значений.
Существующие системные заболевания, которые не должны прекращать использование любых токсичных соединений сетчатки.
Осложнение системных заболеваний или клинически значимых аномальных базовых лабораторных значений.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Без вмешательства: Контрольная группа
|
|
|
Экспериментальный: Группа вмешательства
|
Субретинальное введение LX101 для изучения глаз
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Тест на мобильность
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Изменения в функциональном видении с базовой линии, определяемые по оценке теста мобильности
|
12 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Тест порога светочувствительности (FST) во всем поле зрения
Временное ограничение: 6 месяцев、12 месяцев
|
Изменения светочувствительности по сравнению с исходным уровнем, оцененные методом FST в log кд/м2.
|
6 месяцев、12 месяцев
|
|
Острота зрения
Временное ограничение: 6 месяцев、12 месяцев
|
Изменения остроты зрения по сравнению с исходным уровнем, основанные на способности читать буквы с использованием таблицы исследования диабетической ретиопатии раннего лечения (ETDRS).
|
6 месяцев、12 месяцев
|
|
Тест на мобильность
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Изменения в функциональном видении с базовой линии, определяемые по оценке теста мобильности
|
6 месяцев
|
|
Безопасность: частота нежелательных явлений (AES) и серьезных побочных эффектов (SAE)
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Частота глазной и некулярной AES и SAE после LX102 субретинальной инъекции
|
12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
13 сентября 2023 г.
Первичное завершение (Действительный)
13 августа 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 августа 2029 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
27 июня 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
27 июня 2025 г.
Первый опубликованный (Действительный)
8 июля 2025 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
5 марта 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
4 марта 2026 г.
Последняя проверка
1 марта 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- INNOSTELLAR-LX101-1 (stage 2)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .