Vaiheen III tutkimus, jossa arvioidaan LX101: n tehokkuutta perinnölliselle verkkokalvon dystrofialle, joka liittyy RPE65 -mutaatioihin
keskiviikko 4. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd
Geeniterapian teho ja turvallisuus RAAV-RPE65 (LX101) bialleelisessa RPE65-mutaatiossa liittyvässä perinnöllisessä verkkokalvon dystrofiassa: vaiheen III, monikeskus, satunnaistettu kontrolloitu tutkimus (tähti)
Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida LX101: n tehokkuutta ja turvallisuutta henkilöillä, joilla on bialleelinen RPE65-mutaatioon liittyvä peritty verkkokalvon dystrofia.
Tämä on avoin, monikeskus, satunnaistettu kontrolloitu vaiheen III kliininen tutkimus.
Koehenkilöt määritettiin satunnaisesti suhteessa 1: 1 joko interventioryhmään tai kontrolliryhmään.
Interventioryhmän henkilöt saivat LX101: n subretinaali -injektion, kun taas kontrolliryhmän henkilöt eivät saaneet hoitoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
30
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Chongqing, Kiina
- Southwest Hospital of AMU
-
Shanghai, Kiina
- Shanghai General Hospital
-
Tianjin, Kiina
- Tianjin Medical University Ophthalmology Hospital
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kiina
- Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat sen University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aihe ja/tai heidän huoltajansa allekirjoittavat kirjallisen tietoisen suostumuksen.
Diagnosoitu biallelic RPE65 -mutaatioon liittyvä perinnöllinen verkkokalvon dystrofia.
Koehenkilöt ovat vähintään 6 -vuotiaita.
Näköterävyys ≤ 20/63 tai visuaalinen kenttä alle 20 astetta sisältämässä silmässä.
Poissulkemiskriteerit:
- Aikaisempi geeniterapia IRD: lle ja muille perinnöllisille silmäsairauksille.
Edelliset silmäolosuhteet, jotka häiritsisivät tutkimuksen päätepisteiden tulkintaa.
Aktiiviset silmänsisäiset tai periokulaariset infektiot tutkimussilmässä.
Riittävien eloonjääneiden verkkokalvon solujen puuttuminen.
Aikaisempi silmäleikkaus kuuden kuukauden kuluessa.
Monimutkaiset systeemiset sairaudet tai kliinisesti merkittävät epänormaalit lähtötason laboratorioarvot.
Ennakkomaksut systeemiset sairaudet, joiden ei pitäisi lopettaa minkään verkkokalvon myrkyllisten yhdisteiden käyttöä.
Monimutkaiset systeemiset sairaudet tai kliinisesti merkittävät epänormaalit lähtötason laboratorioarvot.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Ei väliintuloa: Kontrolliryhmä
|
|
|
Kokeellinen: Interventioryhmä
|
LX101: n subretinaalinen antaminen tutkimussilmälle
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Liikkuvuuskoe
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Muutokset funktionaalisessa visiossa lähtötasosta, määritettynä liikkuvuustestipisteellä
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Täyden kentän valoherkkyysraja (FST) -testi
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
Muutokset valoherkkyydessä lähtötasosta, arvioituna FST:llä log cd.s/m2
|
6 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
Näöntarkkuus
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
Näöntarkkuuden muutokset lähtötasosta, jotka perustuvat kykyyn lukea kirjaimia Early Treatment Diabetic Retionpathy Study (ETDRS) -kaavion avulla
|
6 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
Liikkuvuuskoe
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Muutokset funktionaalisessa visiossa lähtötasosta, määritettynä liikkuvuustestipisteellä
|
6 kuukautta
|
|
Turvallisuus: Haittavaikutusten esiintyvyys (AES) ja vakavat haittavaikutukset (SAE)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Silmän ja ei-ocularin ja SAE: ien esiintyvyys LX102-subretinaali-injektion jälkeen
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 13. syyskuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 13. elokuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. elokuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 27. kesäkuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 27. kesäkuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 8. heinäkuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 5. maaliskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 4. maaliskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- INNOSTELLAR-LX101-1 (stage 2)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .