RPE65 돌연변이와 관련된 유전 적 망막 이영양증에 대한 LX101의 효능을 평가하는 III 상 시험
2026년 3월 4일 업데이트: Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd
바이알 렐릭 RPE65 돌연변이 관련 상속 망막 영양 장애에서 유전자 요법 RAAV-RPE65 (LX101)의 효능 및 안전성 : Phase III, 다기관, 무작위 대조 시험 (StAR)
이 연구의 목적은 바이알 렐리 성 RPE65 돌연변이 관련 상조된 망막 영양 장애를 갖는 대상체에서 LX101의 효능 및 안전성을 평가하는 것이다.
이것은 오픈 라벨, 다기관, 무작위 제어 III 상 임상 시험입니다.
대상체는 중재 그룹 또는 대조군에 대한 1 : 1 비율로 무작위로 할당되었다.
중재 그룹의 피험자는 LX101의 마법 주사를 받았으며, 대조군의 대상은 치료를받지 않았다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
30
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Chongqing, 중국
- Southwest Hospital of AMU
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Shanghai, 중국
- Shanghai General Hospital
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Tianjin, 중국
- Tianjin Medical University Ophthalmology Hospital
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, 중국
- Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat sen University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준 :
- 서면 사전 동의에 서명하는 주제 및/또는 그들의 보호자.
바이알 렐릭 RPE65 돌연변이 관련 유전성 망막 이영양증으로 진단.
피험자는 6 세 이상입니다.
시력 ≤ 20/63 또는 시야가 20도 미만의 시야를 주입합니다.
제외 기준 :
- IRD 및 기타 유전성 안과 질환에 대한 이전 유전자 요법.
연구 엔드 포인트의 해석을 방해하는 기존의 눈 상태.
연구 눈의 활성 안내 또는 주변 감염.
충분한 생존 망막 세포가 부족합니다.
6 개월 이내에 이전 안구 수술.
복잡한 전신 질환 또는 임상 적으로 유의미한 비정상 기준 실험실 값.
망막 독성 화합물의 사용을 중단해서는 안되는 기존의 전신 질환.
복잡한 전신 질환 또는 임상 적으로 유의미한 비정상 기준 실험실 값.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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간섭 없음: 대조군
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실험적: 개입 그룹
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연구 눈에 LX101의 하위 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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이동성 테스트
기간: 12 개월
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이동성 테스트 점수에 의해 결정되는 기준선에서 기능적 비전의 변화
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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전체 필드 광 감도 임계값(FST) 테스트
기간: 6개월、12개월
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Log cd.s/m2에서 FST로 평가한 기준선 대비 광감도 변화
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6개월、12개월
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시력
기간: 6개월、12개월
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ETDRS(Early Treatment Diabetic Retionpathy Study) 차트를 사용하여 글자를 읽는 능력을 바탕으로 기준선 대비 시력 변화
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6개월、12개월
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이동성 테스트
기간: 6 개월
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이동성 테스트 점수에 의해 결정되는 기준선에서 기능적 비전의 변화
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6 개월
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안전 : 부작용 발생률 (AES) 및 심각한 부작용 (SAE)
기간: 12 개월
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LX102 하위 주사 후 안구 및 비공절 AE 및 SAE의 발생률
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 9월 13일
기본 완료 (실제)
2025년 8월 13일
연구 완료 (추정된)
2029년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 6월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 6월 27일
처음 게시됨 (실제)
2025년 7월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 4일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
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Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd모집하지 않고 적극적으로
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