Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy III oceniające skuteczność LX101 dla dystrofii dziedzicznej siatkówki związanej z mutacjami RPE65

4 marca 2026 zaktualizowane przez: Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd

Skuteczność i bezpieczeństwo terapii genowej RAAV-RPE65 (LX101) w biallelicznej dystrofii siatkówki związanej z mutacją RPE65: faza III, wieloośrodkowe, randomizowane badanie kontrolowane (Star)

Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa LX101 u pacjentów z bialleliczną dystrofią siatkówki związanej z mutacją RPE65. Jest to otwarte, wieloośrodkowe, randomizowane kontrolowane badanie kliniczne fazy III. Osobnikom przypisano losowo w stosunku 1: 1 do grupy interwencyjnej lub grupy kontrolnej. Uczestnicy grupy interwencyjnej otrzymali wstrzyknięcie podsiatków LX101, podczas gdy w grupie kontrolnej nie otrzymali leczenia.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Chongqing, Chiny
        • Southwest Hospital of AMU
      • Shanghai, Chiny
        • Shanghai General Hospital
      • Tianjin, Chiny
        • Tianjin Medical University Ophthalmology Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny
        • Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat sen University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Temat i/lub ich strażnik podpisujący pisemną świadomą zgodę.

Zdiagnozowano bialleliczny RPE65 związany z mutacją odziedziczoną dystrofię siatkówki.

Osoby mają 6 lat lub starsze.

Ostrość wzroku ≤ 20/63 lub pola widzenia mniejsza niż 20 stopni w oku, który ma zostać wstrzyknięta.

Kryteria wykluczenia:

  • Wcześniejsza terapia genowa IRD i innych dziedzicznych chorób oczu.

Wcześniejsze warunki oczu, które zakłócałyby interpretację badań końcowych.

Aktywne infekcje wewnątrzgałkowe lub okołowieczne w badanym oku.

Brak wystarczającej liczby przeżywających komórek siatkówki.

Wcześniejsza operacja oka w ciągu sześciu miesięcy.

Komplikowanie chorób ogólnoustrojowych lub klinicznie istotne nieprawidłowe wartości laboratoryjne.

Istniejące wcześniej choroby ogólnoustrojowe, które nie powinny zaprzestać stosowania jakichkolwiek związków toksycznych siatkówki.

Komplikowanie chorób ogólnoustrojowych lub klinicznie istotne nieprawidłowe wartości laboratoryjne.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Brak interwencji: Grupa kontrolna
Eksperymentalny: Grupa interwencyjna
Genetyczny: LX101
Podawanie podsiatków LX101 do badania

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Test mobilności
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zmiany widzenia funkcjonalnego od wartości wyjściowej, określone przez wynik testu mobilności
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Test progu czułości na światło w pełnym polu (FST).
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 12 miesięcy
Zmiany wrażliwości na światło w stosunku do wartości wyjściowych, oceniane metodą FST w log cd.s/m2
6 miesięcy, 12 miesięcy
Ostrość widzenia
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 12 miesięcy
Zmiany ostrości wzroku w porównaniu z wartością wyjściową na podstawie umiejętności czytania liter przy użyciu wykresu badania Early Treatment Diabetic Retionpathy Study (ETDRS)
6 miesięcy, 12 miesięcy
Test mobilności
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiany widzenia funkcjonalnego od wartości wyjściowej, określone przez wynik testu mobilności
6 miesięcy
Bezpieczeństwo: częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AES) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Częstość występowania AES o oka i nieco i SAE po wstrzyknięciu podsiatkowym LX102
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 września 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 sierpnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 czerwca 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 czerwca 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 lipca 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • INNOSTELLAR-LX101-1 (stage 2)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na LX101

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Oman

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj