Um estudo de fase III avaliando a eficácia de LX101 para distrofia da retina herdada associada às mutações do RPE65
4 de março de 2026 atualizado por: Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd
Eficácia e segurança da terapia gênica RAAV-RPE65 (LX101) em Distrofia da retina herdada da mutação RPE65 da RPE65 bialélica: um estudo controlado randomizado de Fase III, multicêntrico, randomizado (Star) (STAR)
O objetivo do estudo é avaliar a eficácia e a segurança do LX101 em indivíduos com distrofia retiniana herdada da mutação RPE65 bialélica.
Este é um ensaio clínico de fase III de fase III controlada randomizada, multicêntrica e controlada.
Os indivíduos foram atribuídos aleatoriamente em uma proporção de 1: 1 para o grupo de intervenção ou o grupo controle.
Os indivíduos do grupo de intervenção receberam injeção sub -retiniana de LX101, enquanto os do grupo controle não receberam tratamento.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
30
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Chongqing, China
- Southwest Hospital of AMU
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Shanghai, China
- Shanghai General Hospital
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Tianjin, China
- Tianjin Medical University Ophthalmology Hospital
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, China
- Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat sen University
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Assunto e/ou seu guardião assinando um consentimento informado por escrito.
Diagnosticado com distrofia retiniana herdada da RPE65 associada à mutação Bialélica.
Os sujeitos têm 6 anos ou mais.
Acuidade visual de ≤ 20/63 ou campo visual inferior a 20 graus no olho para ser injetado.
Critérios de exclusão:
- Terapia genética anterior para IRD e outras doenças dos olhos hereditários.
Condições oculares pré-existentes que interfeririam na interpretação dos terminais do estudo.
Infecções intra -oculares ou perioculares ativas no olho do estudo.
Falta de células retinianas sobreviventes suficientes.
Cirurgia ocular anterior em seis meses.
Complicando doenças sistêmicas ou valores laboratoriais de linha de base clinicamente significativos.
Doenças sistêmicas pré-existentes que não devem interromper o uso de quaisquer compostos tóxicos da retina.
Complicando doenças sistêmicas ou valores laboratoriais de linha de base clinicamente significativos.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Sem intervenção: Grupo de controle
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Experimental: Grupo de intervenção
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Administração sub -retiniana de LX101 para o olho de estudo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Teste de mobilidade
Prazo: 12 meses
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Alterações na visão funcional da linha de base, determinadas pela pontuação do teste de mobilidade
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12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Teste de limite de sensibilidade à luz de campo total (FST)
Prazo: 6 meses, 12 meses
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Mudanças na sensibilidade à luz desde a linha de base, avaliadas pelo FST em log cd.s/m2
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6 meses, 12 meses
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Acuidade Visual
Prazo: 6 meses, 12 meses
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Mudanças na acuidade visual desde o início, com base na capacidade de ler letras usando o gráfico do Early Treatment Diabetic Retionpathy Study (ETDRS)
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6 meses, 12 meses
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Teste de mobilidade
Prazo: 6 meses
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Alterações na visão funcional da linha de base, determinadas pela pontuação do teste de mobilidade
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6 meses
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Segurança: incidência de eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: 12 meses
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Incidência de EAs e SAEs oculares e não oculares após a injeção sub-retiniana LX102
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
13 de setembro de 2023
Conclusão Primária (Real)
13 de agosto de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de agosto de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de junho de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de junho de 2025
Primeira postagem (Real)
8 de julho de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
5 de março de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de março de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- INNOSTELLAR-LX101-1 (stage 2)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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