III期试验评估LX101对与RPE65突变相关的遗传性视网膜营养不良的功效
2026年3月4日 更新者：Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd
基因疗法RAAV-RPE65（LX101）在双重RPE65突变相关的遗传性视网膜营养不良症中的功效和安全性：III期，多中心，随机对照试验（Star）
该研究的目的是评估LX101在双重RPE65突变相关的遗传性视网膜营养不良的受试者中的功效和安全性。
这是一项开放标签，多中心，随机对照期III期临床试验。
将受试者与干预组或对照组以1：1的比率随机分配。
干预组的受试者接受了视网膜下注射LX101，而对照组的受试者未接受治疗。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
30
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Chongqing、中国
- Southwest Hospital of AMU
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Shanghai、中国
- Shanghai General Hospital
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Tianjin、中国
- Tianjin Medical University Ophthalmology Hospital
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国
- Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat sen University
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 主题和/或他们的监护人签署书面知情同意书。
被诊断为双重RPE65突变相关的遗传性视网膜营养不良。
受试者年龄在6岁以上。
视力为≤20/63或视觉场小于20度的视野。
排除标准：
- 先前用于IRD和其他遗传性眼部疾病的基因疗法。
预先存在的眼睛条件会干扰研究终点的解释。
研究眼中活跃的眼内或眼周感染。
缺乏足够的存活视网膜细胞。
六个月内的眼科手术。
复杂的全身性疾病或临床上显着的基线实验室值。
不应停止使用任何视网膜毒性化合物的系统性疾病。
复杂的全身性疾病或临床上显着的基线实验室值。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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无干预：控制组
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实验性的：干预组
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视网膜下施用LX101对研究眼
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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移动性测试
大体时间：12个月
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通过移动测试评分确定的基线功能视觉的变化
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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全视场光敏阈值（FST）测试
大体时间：6个月、12个月
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光敏感度相对于基线的变化，通过 FST 评估，以 log cd.s/m2 为单位
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6个月、12个月
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视力
大体时间：6个月、12个月
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基于使用早期治疗糖尿病视网膜病变研究 (ETDRS) 表阅读字母的能力，视力相对于基线的变化
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6个月、12个月
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移动性测试
大体时间：6个月
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通过移动测试评分确定的基线功能视觉的变化
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6个月
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安全：不良事件（AES）和严重不良事件（SAE）的发生率
大体时间：12个月
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LX102下注射后眼和非眼AES和SAE的发生率
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年9月13日
初级完成 (实际的)
2025年8月13日
研究完成 (估计的)
2029年8月1日
研究注册日期
首次提交
2025年6月27日
首先提交符合 QC 标准的
2025年6月27日
首次发布 (实际的)
2025年7月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年3月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年3月4日
最后验证
2026年3月1日
更多信息
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