En fase III -studie som evaluerer effektiviteten av LX101 for arvelig retinal dystrofi assosiert med RPE65 -mutasjoner
4. mars 2026 oppdatert av: Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd
Effektivitet og sikkerhet for genterapi RAAV-RPE65 (LX101) i biallelisk RPE65-mutasjonsassosiert arvelig retinal dystrofi: en fase III, multisenter, randomisert kontrollert studie (STAR)
Hensikten med studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til LX101 hos personer med biallelisk RPE65-mutasjonsassosiert arvelig retinal dystrofi.
Dette er en åpen, multisenter, randomisert kontrollert fase III klinisk studie.
Personer ble tilfeldig tildelt i et forhold på 1: 1 til enten intervensjonsgruppen eller kontrollgruppen.
Personer i intervensjonsgruppen fikk subretinal injeksjon av LX101, mens de i kontrollgruppen ikke fikk noen behandling.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
30
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Chongqing, Kina
- Southwest Hospital of AMU
-
Shanghai, Kina
- Shanghai General Hospital
-
Tianjin, Kina
- Tianjin Medical University Ophthalmology Hospital
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina
- Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat sen University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Emne og/eller deres verge som signerer et skriftlig informert samtykke.
Diagnostisert med biallelisk RPE65-mutasjonsassosiert arvelig retinal dystrofi.
Fagene er 6 år eller eldre.
Synskarphet på ≤ 20/63 eller synsfeltet mindre enn 20 grader i øyet som skal injiseres.
Eksklusjonskriterier:
- Tidligere genterapi for IRD og andre arvelige øyesykdommer.
Eksisterende øyeforhold som vil forstyrre tolkning av endepunkter.
Aktive intraokulære eller periokulære infeksjoner i studieøyet.
Mangel på tilstrekkelige overlevende retinalceller.
Tidligere okulær kirurgi innen seks måneder.
Kompliserer systemiske sykdommer eller klinisk signifikante unormale baseline laboratorieverdier.
Eksisterende systemiske sykdommer som ikke skal avbryte bruken av retinal toksiske forbindelser.
Kompliserer systemiske sykdommer eller klinisk signifikante unormale baseline laboratorieverdier.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Ingen inngripen: Kontrollgruppe
|
|
|
Eksperimentell: Intervensjonsgruppe
|
Subretinal administrering av LX101 til studieøyet
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Mobilitetstest
Tidsramme: 12 måneder
|
Endringer i funksjonelt syn fra baseline, bestemt av mobilitetstestscore
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Full-field Light Sensitivity Threshold (FST) test
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder
|
Endringer i lysfølsomhet fra baseline, vurdert av FST i log cd.s/m2
|
6 måneder, 12 måneder
|
|
Synsskarphet
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder
|
Endringer i synsskarphet fra baseline, basert på evnen til å lese bokstaver ved å bruke diagrammet Early Treatment Diabetic Retionpathy Study (ETDRS)
|
6 måneder, 12 måneder
|
|
Mobilitetstest
Tidsramme: 6 måneder
|
Endringer i funksjonelt syn fra baseline, bestemt av mobilitetstestscore
|
6 måneder
|
|
Sikkerhet: Forekomst av bivirkninger (AES) og alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: 12 måneder
|
Forekomst av okulær og ikke-okulær AE-er og SAE-er etter LX102 subretinal injeksjon
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
13. september 2023
Primær fullføring (Faktiske)
13. august 2025
Studiet fullført (Antatt)
1. august 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
27. juni 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
27. juni 2025
Først lagt ut (Faktiske)
8. juli 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
5. mars 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
4. mars 2026
Sist bekreftet
1. mars 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- INNOSTELLAR-LX101-1 (stage 2)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .