Studie fáze III hodnotící účinnost LX101 pro zděděnou dystrofii sítnice spojené s mutacemi RPE65
4. března 2026 aktualizováno: Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd
Účinnost a bezpečnost genové terapie RAAV-RPE65 (LX101) v zděděné mutaci zděděné biallelické RPE65 zděděné dystrofii sítnice: fáze III, multicentrická, randomizovaná kontrolovaná studie (Star)
Účelem studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost LX101 u subjektů s zděděnou dystrofií sítnice spojené s biallelickou RPE65.
Toto je otevřená, multicentrická, randomizovaná kontrolovaná klinická studie fáze III.
Subjekty byly náhodně přiřazeny v poměru 1: 1 k intervenční skupině nebo kontrolní skupině.
Subjekty v intervenční skupině obdržely subretinální injekci LX101, zatímco subjekty v kontrolní skupině nedostaly žádnou léčbu.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
30
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Chongqing, Čína
- Southwest Hospital of AMU
-
Shanghai, Čína
- Shanghai General Hospital
-
Tianjin, Čína
- Tianjin Medical University Ophthalmology Hospital
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Čína
- Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat sen University
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekt a/nebo jejich opatrovník podepsající písemný informovaný souhlas.
Diagnóza zděděná biallelická RPE65 mutace zděděná dystrofii sítnice.
Subjekty jsou ve věku 6 let nebo starší.
Vizuální ostrost ≤ 20/63 nebo zorného pole menší než 20 stupňů v oku, aby se injikovaly.
Kritéria pro vyloučení:
- Předchozí genová terapie pro IRD a další dědičné oční choroby.
PŘEDPOKLÁDÁNÍ Oční podmínky, které by narušovaly interpretaci koncových bodů studie.
Aktivní intraokulární nebo periokulární infekce ve studovaném oku.
Chybí dostatečné přežívající buňky sítnice.
Předchozí oční chirurgie do šesti měsíců.
Komplikace systémových onemocnění nebo klinicky významných abnormálních základních laboratorních hodnot.
První existující systémová onemocnění, která by neměla přestat používat žádné toxické sloučeniny sítnice.
Komplikace systémových onemocnění nebo klinicky významných abnormálních základních laboratorních hodnot.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Žádný zásah: Kontrolní skupina
|
|
|
Experimentální: Zásahová skupina
|
Subretinální podávání LX101 do studijního oka
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Test mobility
Časové okno: 12 měsíců
|
Změny ve funkční vizi od základní linie, určené skóre testu mobility
|
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Full-field Light Sensitivity Threshold (FST) Test
Časové okno: 6 měsíců, 12 měsíců
|
Změny citlivosti na světlo od výchozí hodnoty, hodnocené pomocí FST v log cd.s/m2
|
6 měsíců, 12 měsíců
|
|
Zraková ostrost
Časové okno: 6 měsíců, 12 měsíců
|
Změny zrakové ostrosti od výchozí hodnoty, založené na schopnosti číst písmena pomocí grafu Early Treatment Diabetic Retionpathy Study (ETDRS)
|
6 měsíců, 12 měsíců
|
|
Test mobility
Časové okno: 6 měsíců
|
Změny ve funkční vizi od základní linie, určené skóre testu mobility
|
6 měsíců
|
|
Bezpečnost: Výskyt nežádoucích účinků (AES) a vážných nežádoucích účinků (SAES)
Časové okno: 12 měsíců
|
Výskyt oční a neokulární AES a SAE po subretinální injekci LX102
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
13. září 2023
Primární dokončení (Aktuální)
13. srpna 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. srpna 2029
Termíny zápisu do studia
První předloženo
27. června 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. června 2025
První zveřejněno (Aktuální)
8. července 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
5. března 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
4. března 2026
Naposledy ověřeno
1. března 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- INNOSTELLAR-LX101-1 (stage 2)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na LX101
-
Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University...Zatím nenabírámeVyhodnotit škálovací klinickou studii AAV2-RPE65 Gene Therapy Agent (LX101) u pacientů s kongenitální amaurózou (LCA)
-
Innostellar Biotherapeutics Co.,LtdAktivní, ne náborDědičná retinální dystrofieČína
-
Innostellar Biotherapeutics Co.,LtdAktivní, ne náborDědičná retinální dystrofie spojená s mutacemi RPE65Čína