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Eine Phase -III -Studie zur Bewertung der Wirksamkeit von LX101 für ererbte Netzhautdystrophie im Zusammenhang mit RPE65 -Mutationen

4. März 2026 aktualisiert von: Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd

Wirksamkeit und Sicherheit der Gentherapie RAAV-RPE65 (LX101) in biallelischer RPE65-Mutations-assoziierter vererbter Netzhautdystrophie: Eine Phase-III, multizentrische, randomisierte kontrollierte Studie (STAR)

Ziel der Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit von LX101 bei Probanden mit biallelischer RPE65-Mutations-assoziierter vererbter Netzhautdystrophie zu bewerten. Dies ist eine offene, multizentrische, randomisierte kontrollierte klinische Phase-III-Studie. Die Probanden wurden zufällig in einem Verhältnis von 1: 1 entweder der Interventionsgruppe oder der Kontrollgruppe zugeordnet. Die Probanden in der Interventionsgruppe erhielten eine subretinale Injektion von LX101, während diejenigen in der Kontrollgruppe keine Behandlung erhielten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

30

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
      • Chongqing, China
        • Southwest Hospital of AMU
      • Shanghai, China
        • Shanghai General Hospital
      • Tianjin, China
        • Tianjin Medical University Ophthalmology Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China
        • Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat sen University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Betreff und/oder ihre Vormund, die eine schriftliche Einverständniserklärung unterzeichnet.

Diagnostiziert mit biallelischer RPE65-Mutations-assoziierter ererbter Netzhautdystrophie.

Die Probanden sind 6 Jahre oder älter.

Sehschärfe von ≤ 20/63 oder Gesichtsfeld weniger als 20 Grad im Auge, das injiziert werden muss.

Ausschlusskriterien:

  • Vorherige Gentherapie für IRD und andere erbliche Augenkrankheiten.

Vorbestehende Augenbedingungen, die die Interpretation von Studienendpunkten beeinträchtigen.

Aktive intraokulare oder periokulare Infektionen im Studienauge.

Ohne ausreichende überlebende Netzhautzellen.

Vorherige Augenoperation innerhalb von sechs Monaten.

Komplizierende systemische Erkrankungen oder klinisch signifikante abnormale Basislaborwerte.

Bereits vorhandene systemische Erkrankungen, die die Verwendung von retinalen toxischen Verbindungen nicht absetzen sollten.

Komplizierende systemische Erkrankungen oder klinisch signifikante abnormale Basislaborwerte.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Kein Eingriff: Kontrollgruppe
Experimental: Interventionsgruppe
Genetisch: LX101
Subretinale Verabreichung von LX101 an das Studienauge

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mobilitätstest
Zeitfenster: 12 Monate
Änderungen des funktionalen Sehens von Basislinie, bestimmt durch Mobilitätstestbewertung
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vollfeld-Lichtempfindlichkeitsschwellentest (FST).
Zeitfenster: 6 Monate、12 Monate
Änderungen der Lichtempfindlichkeit gegenüber dem Ausgangswert, bewertet durch FST in log cd.s/m2
6 Monate、12 Monate
Sehschärfe
Zeitfenster: 6 Monate、12 Monate
Veränderungen der Sehschärfe gegenüber dem Ausgangswert, basierend auf der Fähigkeit, Buchstaben mithilfe der Tabelle „Early Treatment Diabetic Retionpathy Study“ (ETDRS) zu lesen
6 Monate、12 Monate
Mobilitätstest
Zeitfenster: 6 Monate
Änderungen des funktionalen Sehens von Basislinie, bestimmt durch Mobilitätstestbewertung
6 Monate
Sicherheit: Inzidenz von unerwünschten Ereignissen (AES) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAES)
Zeitfenster: 12 Monate
Inzidenz von Augen- und Nicht-Ocular-AEs und SAEs nach LX102 Subretinalinjektion
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. September 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

13. August 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Juni 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Juni 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. Juli 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • INNOSTELLAR-LX101-1 (stage 2)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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