Un ensayo de fase III que evalúa la eficacia de LX101 para la distrofia retiniana hereditaria asociada con mutaciones RPE65
4 de marzo de 2026 actualizado por: Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd
Eficacia y seguridad de la terapia génica RAAV-RPE65 (LX101) en la distrofia retiniana heredada asociada a la mutación Biallelic RPE65: un ensayo controlado aleatorizado (STAR) aleatorizado (STAR) aleatorizado (STAR)
El propósito del estudio es evaluar la eficacia y la seguridad de LX101 en sujetos con distrofia retiniana heredada de mutación Biallelic RPE65.
Este es un ensayo clínico controlado de fase III controlado al azar, multicéntrico, multicéntrico.
Los sujetos fueron asignados aleatoriamente en una relación 1: 1 al grupo de intervención o al grupo de control.
Los sujetos en el grupo de intervención recibieron inyección subretiniana de LX101, mientras que los del grupo de control no recibieron tratamiento.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
30
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Chongqing, Porcelana
- Southwest Hospital of AMU
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Shanghai, Porcelana
- Shanghai General Hospital
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Tianjin, Porcelana
- Tianjin Medical University Ophthalmology Hospital
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Porcelana
- Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat sen University
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujeto y/o su tutor firmando un consentimiento informado por escrito.
Diagnosticado con distrofia retiniana asociada a la mutación bialélica RPE65.
Los sujetos tienen 6 años de edad o más.
Agudeza visual de ≤ 20/63 o campo visual inferior a 20 grados en el ojo a inyectar.
Criterios de exclusión:
- Terapia génica previa para IRD y otras enfermedades oculares hereditarios.
Condiciones oculares preexistentes que interferirían con la interpretación de los puntos finales del estudio.
Infecciones intraoculares activas o perioculares en el ojo de estudio.
Falta de suficientes células retinianas sobrevivientes.
Cirugía ocular previa dentro de los seis meses.
Complicar enfermedades sistémicas o valores de laboratorio de base anormales clínicamente significativos.
Enfermedades sistémicas preexistentes que no deberían descontinuar el uso de compuestos tóxicos retinianos.
Complicar enfermedades sistémicas o valores de laboratorio de base anormales clínicamente significativos.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Sin intervención: Grupo de control
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Experimental: Grupo de intervención
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Administración subretiniana de LX101 al ojo de estudio
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Prueba de movilidad
Periodo de tiempo: 12 meses
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Cambios en la visión funcional desde el inicio, determinados por la puntuación de la prueba de movilidad
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12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Prueba de umbral de sensibilidad a la luz (FST) de campo completo
Periodo de tiempo: 6 meses、12 meses
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Cambios en la sensibilidad a la luz desde el inicio, evaluados por FST en log cd.s/m2
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6 meses、12 meses
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Agudeza visual
Periodo de tiempo: 6 meses、12 meses
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Cambios en la agudeza visual desde el inicio, según la capacidad de leer letras utilizando el cuadro del Estudio de retionpatía diabética de tratamiento temprano (ETDRS)
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6 meses、12 meses
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Prueba de movilidad
Periodo de tiempo: 6 meses
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Cambios en la visión funcional desde el inicio, determinados por la puntuación de la prueba de movilidad
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6 meses
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Seguridad: incidencia de eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (SAES)
Periodo de tiempo: 12 meses
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Incidencia de EA y SAE oculares y no oculares después de la inyección subretiniana LX102
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de septiembre de 2023
Finalización primaria (Actual)
13 de agosto de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
1 de agosto de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de junio de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de junio de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
8 de julio de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
5 de marzo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de marzo de 2026
Última verificación
1 de marzo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- INNOSTELLAR-LX101-1 (stage 2)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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