Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase III -forsøg, der evaluerer effektiviteten af ​​LX101 for arvelig nethinde -dystrofi, der er forbundet med RPE65 -mutationer

4. marts 2026 opdateret af: Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd

Effektivitet og sikkerhed af genterapi RAAV-RPE65 (LX101) i Biallelic RPE65-mutationsassocieret arvelig retinal dystrofi: en fase III, multicenter, randomiseret kontrolleret forsøg (STAR)

Formålet med undersøgelsen er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​LX101 hos personer med biallelic RPE65-mutationsassocieret arvelig nethindens dystrofi. Dette er et åbent, multicenter, randomiseret kontrolleret fase III klinisk forsøg. Personer blev tilfældigt tildelt i et forhold på 1: 1 til enten interventionsgruppen eller kontrolgruppen. Personer i interventionsgruppen modtog subretinal injektion af LX101, mens de i kontrolgruppen ikke modtog nogen behandling.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Chongqing, Kina
        • Southwest Hospital of AMU
      • Shanghai, Kina
        • Shanghai General Hospital
      • Tianjin, Kina
        • Tianjin Medical University Ophthalmology Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina
        • Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat sen University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Emne og/eller deres værge underskriver et skriftligt informeret samtykke.

Diagnosticeret med Biallelic RPE65-mutationsassocieret arvelig retinal dystrofi.

Motiver er 6 år eller ældre.

Synskarphed på ≤ 20/63 eller synsfelt mindre end 20 grader i øjet, der skal injiceres.

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere genterapi for IRD og andre arvelige øjesygdomme.

Allerede eksisterende øjenforhold, der ville forstyrre fortolkningen af ​​studiepunkter.

Aktive intraokulære eller periokulære infektioner i undersøgelsesøjet.

Mangler tilstrækkelige overlevende nethindeceller.

Tidligere okulær kirurgi inden for seks måneder.

Komplicerende systemiske sygdomme eller klinisk signifikante unormale baseline -laboratorieværdier.

Forekomster af systemiske sygdomme, der ikke bør afbryde brugen af ​​nogen nethindens giftige forbindelser.

Komplicerende systemiske sygdomme eller klinisk signifikante unormale baseline -laboratorieværdier.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Ingen indgriben: Kontrolgruppe
Eksperimentel: Interventionsgruppe
Genetisk: LX101
Subretinal administration af LX101 til undersøgelsesøjet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Mobilitetstest
Tidsramme: 12 måneder
Ændringer i funktionel vision fra baseline, bestemt af mobilitetstest score
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fuld-felt lysfølsomhedstærskel (FST) test
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder
Ændringer i lysfølsomhed fra baseline, vurderet af FST i log cd.s/m2
6 måneder, 12 måneder
Synsstyrke
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder
Ændringer i synsskarphed fra baseline, baseret på evnen til at læse bogstaver ved hjælp af skemaet Early Treatment Diabetic Retionpathy Study (ETDRS)
6 måneder, 12 måneder
Mobilitetstest
Tidsramme: 6 måneder
Ændringer i funktionel vision fra baseline, bestemt af mobilitetstest score
6 måneder
Sikkerhed: Forekomst af bivirkninger (AES) og alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: 12 måneder
Forekomst af okulær og ikke-okulær AES og SAES efter LX102-subretinal injektion
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. september 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. august 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. juni 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. juni 2025

Først opslået (Faktiske)

8. juli 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • INNOSTELLAR-LX101-1 (stage 2)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med LX101

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mongolia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner