Un essai de phase III évaluant l'efficacité de LX101 pour la dystrophie rétinienne héréditaire associée aux mutations RPE65
Efficacité et sécurité de la thérapie génique RAAV-RPE65 (LX101) dans la dystrophie rétinienne héréditaire associée à la mutation Biallelic RPE65: essai contrôlé randomisé (étoile) de phase III, multicentrique, randomisé (étoile):
Aperçu de l'étude
Statut
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Chongqing, Chine
- Southwest Hospital of AMU
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Shanghai, Chine
- Shanghai General Hospital
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Tianjin, Chine
- Tianjin Medical University Ophthalmology Hospital
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Chine
- Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat sen University
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critères d'inclusion:
- Sujet et / ou leur tuteur signant un consentement éclairé écrit.
Diagnostiqué avec une dystrophie rétinienne héréditaire associée à la mutation RPE65 biallélique.
Les sujets ont 6 ans ou plus.
Acuité visuelle de ≤ 20/63 ou champ visuel de moins de 20 degrés dans l'œil à injecter.
Critères d'exclusion:
- Thérapie génique antérieure pour l'IRD et d'autres maladies des yeux héréditaires.
Des conditions oculaires préexistantes qui interféreraient avec l'interprétation des critères de terminaison de l'étude.
Infections intraoculaires ou périoculaires actives dans l'œil de l'étude.
Absence de cellules rétiniennes survivantes suffisantes.
Chirurgie oculaire antérieure dans les six mois.
Compliquant les maladies systémiques ou les valeurs de laboratoire de base anormales cliniquement significatives.
Maladies systémiques préexistantes qui ne devraient pas interrompre l'utilisation de composés toxiques rétiniens.
Compliquant les maladies systémiques ou les valeurs de laboratoire de base anormales cliniquement significatives.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Aucune intervention: Groupe de contrôle
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Expérimental: Groupe d'intervention
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Administration sous-rétinienne de LX101 à l'œil de l'étude
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Test de mobilité
Délai: 12 mois
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Changements dans la vision fonctionnelle de la ligne de base, déterminée par le score de test de mobilité
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12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Test du seuil de sensibilité à la lumière (FST) plein champ
Délai: 6 mois, 12 mois
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Modifications de la sensibilité à la lumière par rapport à la ligne de base, évaluées par FST en log cd.s/m2
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6 mois, 12 mois
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Acuité visuelle
Délai: 6 mois, 12 mois
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Modifications de l'acuité visuelle par rapport à la ligne de base, basées sur la capacité à lire des lettres à l'aide du graphique ETDRS (Early Treatment Diabetic Retionpathy Study)
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6 mois, 12 mois
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Test de mobilité
Délai: 6 mois
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Changements dans la vision fonctionnelle de la ligne de base, déterminée par le score de test de mobilité
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6 mois
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Sécurité: Incidence des événements indésirables (AES) et des événements indésirables graves (SAE)
Délai: 12 mois
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Incidence des EI et SEA oculaires et non oculaires après l'injection sous-rétinienne LX102
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12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- INNOSTELLAR-LX101-1 (stage 2)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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