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Uno studio di fase III che valuta l'efficacia di LX101 per la distrofia retinica ereditaria associata alle mutazioni di RPE65

4 marzo 2026 aggiornato da: Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd

Efficacia e sicurezza della terapia genica RAAV-RPE65 (LX101) nella distrofia retinica ereditaria associata alla mutazione biallelica RPE65: una fase III, multicentrico, studio controllato randomizzato (STAR)

Lo scopo dello studio è di valutare l'efficacia e la sicurezza di LX101 nei soggetti con distrofia retinica ereditaria associata alla mutazione biallelica RPE65. Questo è uno studio clinico di fase III controllato randomizzato, multicentrico, randomizzato. I soggetti sono stati assegnati in modo casuale in un rapporto 1: 1 al gruppo di intervento o al gruppo di controllo. I soggetti nel gruppo di intervento hanno ricevuto iniezione subretinale di LX101, mentre quelli nel gruppo di controllo non hanno ricevuto alcun trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

30

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Chongqing, Cina
        • Southwest Hospital of AMU
      • Shanghai, Cina
        • Shanghai General Hospital
      • Tianjin, Cina
        • Tianjin Medical University Ophthalmology Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina
        • Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat sen University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Soggetto e/o loro tutore che firma un consenso informato scritto.

Diagnosticato con distrofia retinica ereditaria associata alla mutazione biallelica RPE65.

I soggetti hanno 6 anni o più.

Acuità visiva di ≤ 20/63 o campo visivo inferiore a 20 gradi nell'occhio da iniettare.

Criteri di esclusione:

  • Precedente terapia genica per IRD e altre malattie dell'occhio ereditario.

Condizioni oculari preesistenti che interferirebbero con l'interpretazione degli endpoint di studio.

Infezioni intraoculari o perioculari attive nell'occhio dello studio.

Carente di sufficienti cellule retiniche sopravvissute.

Precedente chirurgia oculare entro sei mesi.

Complicare le malattie sistemiche o valori di laboratorio basali anormali clinicamente significativi.

Malattie sistemiche preesistenti che non dovrebbero interrompere l'uso di composti tossici della retina.

Complicare le malattie sistemiche o valori di laboratorio basali anormali clinicamente significativi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Nessun intervento: Gruppo di controllo
Sperimentale: Gruppo di intervento
Genetico: LX101
Somministrazione subretinale di LX101 sull'occhio dello studio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Test di mobilità
Lasso di tempo: 12 mesi
Cambiamenti nella visione funzionale dal basale, determinati dal punteggio del test di mobilità
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Test della soglia di sensibilità alla luce (FST) a campo pieno
Lasso di tempo: 6 mesi, 12 mesi
Cambiamenti nella sensibilità alla luce rispetto al basale, valutati mediante FST in log cd.s/m2
6 mesi, 12 mesi
Acuità visiva
Lasso di tempo: 6 mesi, 12 mesi
Cambiamenti nell'acuità visiva rispetto al basale, in base alla capacità di leggere le lettere utilizzando il grafico dell'Early Treatment Diabetic Retionpathy Study (ETDRS)
6 mesi, 12 mesi
Test di mobilità
Lasso di tempo: 6 mesi
Cambiamenti nella visione funzionale dal basale, determinati dal punteggio del test di mobilità
6 mesi
Sicurezza: incidenza di eventi avversi (eventi avversi) ed eventi avversi gravi (SAES)
Lasso di tempo: 12 mesi
Incidenza di eventi avversi oculari e non oculari dopo l'iniezione subretinale LX102
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 settembre 2023

Completamento primario (Effettivo)

13 agosto 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 giugno 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 giugno 2025

Primo Inserito (Effettivo)

8 luglio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • INNOSTELLAR-LX101-1 (stage 2)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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