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CHCHD10 ALSの参加者向けのパーソナライズされたアンチセンスオリゴヌクレオチド

2025年7月23日 更新者：n-Lorem Foundation

CHCHD10のArg15leu病原性バリアントによる筋萎縮性側索硬化症（ALS）の実験的アンチセンスオリゴヌクレオチド治療の非盲検試験

この研究プロジェクトには、CHCHD10の病原性バリアントによる筋萎縮性側索硬化症（ALS）の個々の参加者向けに設計された個別化アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）薬の送達を伴います。

調査の概要

状態

招待による登録

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

9

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University, Irving Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準：

  • 参加者が提供するインフォームドコンセント/同意（必要に応じて）、および/または参加者の親または法的に認可された代表者
  • 研究サイトに旅行し、関連するフォローアップ検査および/または手順を研究し、参加者の医療記録へのアクセスを提供する能力
  • 遺伝的に確認された神経障害

除外基準：

  • 参加者は、サイト調査員の意見では、最終的に研究手順の完了を防ぐ条件があります。
  • 登録時の薬物の半分未満での治療薬の使用

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：オープンラベルNL-CHCHD-001
薬：nL-CHCHD-001
パーソナライズされたアンチセンスオリゴヌクレオチド

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
臨床機能
時間枠：ベースラインから 12 か月まで
改訂版筋萎縮性側索硬化症機能評価スケール（ALSFRS-R）のスコアにおける、nL-CHCHD-001投与後12か月のベースラインからの変化。
ベースラインから 12 か月まで
臨床機能
時間枠：ベースラインから 12 か月まで
NL-CHCHD-001投与後12か月後のALS認知行動スクリーニング（ALS-CBS）スコアのベースラインからの変化
ベースラインから 12 か月まで
臨床機能
時間枠：ベースラインから12か月
NL-CHCHD-001の筋萎縮性側索硬化症評価アンケート5（ALSAQ-5）のスコアにおける12ヶ月後のベースラインからの変更
ベースラインから12か月
モーター機能
時間枠：ベースラインから12か月
低速型能力（SVC）におけるNL-CHCHD-001投与後の12ヶ月後のベースラインからの変更
ベースラインから12か月
モーター機能
時間枠：ベースラインから12か月
ハンドヘルド動力測定（HHD）によって定量化された筋肉強度におけるNL-CHCHD-001投与後の12ヶ月後のベースラインからの変化
ベースラインから12か月
臨床機能
時間枠：ベースラインから12か月
エディンバラでのNL-CHCHD-001の管理後12ヶ月後のベースラインからの変更認知および行動ALSスクリーン（ECAS）スコア
ベースラインから12か月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
安全性と忍容性
時間枠：ベースラインから12か月
神経学的検査における出現異常（精神状態、歩行、小脳、頭蓋神経、運動、反射、およびベースラインと比較した感覚の変化）
ベースラインから12か月
病気のバイオマーカー
時間枠：ベースラインから12か月
血清およびCSFニューロフィラメント軽鎖レベルでのNL-CHCHD-001投与後の12ヶ月後のベースラインからの変更
ベースラインから12か月
安全性と忍容性
時間枠：ベースラインから12か月
有害事象の発生率と重症度
ベースラインから12か月
安全性と忍容性
時間枠：ベースラインから12か月
身体検査における出現異常（外観、皮膚、首、耳、鼻、喉、心臓/肺、腹部、リンパ節、および四肢の変化と比較して）
ベースラインから12か月
安全性と忍容性
時間枠：ベースラインから12か月
実験室分析における出現異常（CSF、化学、血液学、凝固、尿検査の正常範囲外の結果）
ベースラインから12か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

n-Lorem Foundation

協力者

Columbia University

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年10月2日

一次修了 (推定)

2026年4月1日

研究の完了 (推定)

2026年4月1日

試験登録日

最初に提出

2025年5月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年7月23日

最初の投稿 (実際)

2025年7月31日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年7月31日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年7月23日

最終確認日

2025年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AAAV3923

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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