Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gepersonaliseerde antisense oligonucleotide voor deelnemers met CHCHD10 ALS

23 juli 2025 bijgewerkt door: n-Lorem Foundation

Een open-label studie van een experimentele antisense oligonucleotide-behandeling voor amyotrofe laterale sclerose (ALS) vanwege een arg15Leu pathogene variant in CHCHD10

Dit onderzoeksproject omvat de afgifte van een gepersonaliseerd antisense oligonucleotide (ASO) medicijn dat is ontworpen voor individuele deelnemers met amyotrofe laterale sclerose (ALS) vanwege een pathogene variant in CHCHD10

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University, Irving Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Geïnformeerde toestemming/instemming verstrekt door de deelnemer (indien van toepassing), en/of de ouder (s) of wettelijk geautoriseerde vertegenwoordigers (s)
  • Mogelijkheid om naar de onderzoekssite te reizen en zich te houden aan gerelateerde follow-uponderzoeken en/of procedures en toegang te bieden tot medische dossiers van de deelnemer
  • Genetisch bevestigde neurologische aandoening

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemer heeft elke voorwaarde dat naar de mening van de site -onderzoeker uiteindelijk de voltooiing van de studieprocedures zou voorkomen
  • Gebruik van een onderzoeksmedicatie binnen minder dan 5 halfwaardetijden van het medicijn bij inschrijving

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Open label NL-CHCHD-001
Geneesmiddel: nL-CHCHD-001
Gepersonaliseerde antisense-oligonucleotide

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Klinisch functioneren
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde 12 maanden na toediening van nL-CHCHD-001 in scores op de Amyotrofische Laterale Sclerose Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).
Basislijn tot 12 maanden
Klinisch functioneren
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde 12 maanden na toediening van nL-CHCHD-001 in scores op ALS Cognitive Behavioral Screen (ALS-CBS)
Basislijn tot 12 maanden
Klinisch functioneren
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Verandering van de basislijn na 12 maanden na NL-CHCHD-001-toediening in scores over amyotrofe laterale sclerose-beoordelingsvragenlijst 5 (ALSAQ-5)
Basislijn tot 12 maanden
Motorfunctie
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Verandering van de basislijn na 12 maanden na NL-CHCHD-001-administratie in langzame vitale capaciteit (SVC)
Basislijn tot 12 maanden
Motorfunctie
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Verander van de basislijn na 12 maanden na NL-CHCHD-001 toediening in spierkracht zoals gekwantificeerd door handheld dynamometrie (HHD)
Basislijn tot 12 maanden
Klinisch functioneren
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Verandering van de basislijn na 12 maanden na NL-CHCHD-001 Administratie in Edinburgh Cognitive and Behavioural ALS Screen (ECAS) score
Basislijn tot 12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagbaarheid
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Opkomende afwijkingen in neurologisch onderzoek (veranderingen in mentale status, loop, cerebellaire, schedelzenuw, motorische, reflex en sensaties in vergelijking met basislijn)
Basislijn tot 12 maanden
Ziekte biomarkers
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Verander van de basislijn na 12 maanden na NL-CHCHD-001 toediening in serum- en CSF-neurofilament lichte ketenniveaus
Basislijn tot 12 maanden
Veiligheid en verdraagbaarheid
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Incidentie en ernst van bijwerkingen
Basislijn tot 12 maanden
Veiligheid en verdraagbaarheid
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Opkomende afwijkingen in lichamelijk onderzoek (veranderingen in uiterlijk, huid, nek, oren, neus, keel, hart/longen, buik, lymfeklieren en extremiteiten in vergelijking met baseline)
Basislijn tot 12 maanden
Veiligheid en verdraagbaarheid
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Opkomende afwijkingen in laboratoriumanalyses (resultaten buiten het normale bereik voor CSF, chemie, hematologie, coagulatie en urineonderzoek)
Basislijn tot 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

n-Lorem Foundation

Medewerkers

Columbia University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 oktober 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 mei 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 juli 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

31 juli 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 juli 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 juli 2025

Laatst geverifieerd

1 mei 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AAAV3923

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op nL-CHCHD-001

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Djibouti

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren