Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Henkilökohtainen antisense -oligonukleotidi osallistujille, joilla on CHCHD10 ALS

keskiviikko 23. heinäkuuta 2025 päivittänyt: n-Lorem Foundation

Kokeellisen antisense-oligonukleotidihoidon avoimen tutkimuksen amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS) hoidosta johtuen CHCHD10: n ARG15LEU-patogeenisestä variantista johtuen CHCHD10: ssä

Tämä tutkimusprojekti edellyttää henkilökohtaisen antisense -oligonukleotidi (ASO) -lääkkeen toimittamista, jotka on suunniteltu yksittäisille osallistujille, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS), johtuen patogeenisestä variantista CHCHD10: ssä

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ilmoittautuminen kutsusta

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

9

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University, Irving Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujan (tarvittaessa) ja/tai osallistujan vanhempien tai laillisesti valtuutettujen edustajien tietoinen suostumus/suostumus (tarvittaessa) ja/tai osallistujan vanhempien (t) tai laillisesti valtuutetut edustajat
  • Kyky matkustaa tutkimusalueelle ja noudattaa tutkimusta liittyviä seurantatutkimuksia ja/tai menettelytapoja ja tarjota pääsy osallistujien sairauskertomuksiin
  • Geneettisesti vahvistettu neurologinen häiriö

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujalla on mitään ehtoa, että sivuston tutkijan mielestä lopulta estäisi tutkimusmenettelyjen loppuun saattamisen
  • Tutkimuslääkityksen käyttö alle 5-luvun huumeiden puoliintumisajan sisällä ilmoittautumisessa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Avoin etiketti NL-CHCHD-001
Lääke: nL-CHCHD-001
Henkilökohtainen antisense-oligonukleotidi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kliininen toiminta
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
Muutos lähtötasosta 12 kuukauden kuluttua nL-CHCHD-001:n annosta amyotrofisen lateraaliskleroosin toiminnallisen arviointiasteikon (ALSFRS-R) pisteissä.
Perustaso 12 kuukauteen
Kliininen toiminta
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
Muutos lähtötasosta 12 kuukauden kuluttua nL-CHCHD-001:n annosta ALS-kognitiivisen käyttäytymisnäytön (ALS-CBS) pisteissä
Perustaso 12 kuukauteen
Kliininen toiminta
Aikaikkuna: Lähtötaso 12 kuukauteen
Muutos lähtötasosta 12 kuukauden kuluttua NL-ChCHD-001: n antamisesta pistemääräksi amyotrofisen lateraaliskleroosin arviointikyselyyn 5 (ALSAQ-5)
Lähtötaso 12 kuukauteen
Moottoritoiminto
Aikaikkuna: Lähtötaso 12 kuukauteen
Muutos lähtötasosta 12 kuukauden kuluttua NL-ChCHD-001: stä hitaan elintärkeän kapasiteetin (SVC) antaminen (SVC)
Lähtötaso 12 kuukauteen
Moottoritoiminto
Aikaikkuna: Lähtötaso 12 kuukauteen
Muutos lähtötasosta 12 kuukauden kuluttua NL-ChCHD-001: n antamisesta lihasvoimassa, joka on määritetty kädessä pidettävällä dynamometrialla (HHD)
Lähtötaso 12 kuukauteen
Kliininen toiminta
Aikaikkuna: Lähtötaso 12 kuukauteen
Muutos lähtötasosta 12 kuukauden kuluttua NL-CHCHD-001: n hallinnosta Edinburghin kognitiivisessa ja käyttäytymisen ALS-näytössä (ECAS)
Lähtötaso 12 kuukauteen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: Lähtötaso 12 kuukauteen
Nousevat poikkeavuudet neurologisessa tutkimuksessa (muutokset henkisessä tilassa, kävelyssä, pikkuaivoissa, kallon hermo, motorinen, refleksi ja sensaatiot verrattuna lähtötasoon)
Lähtötaso 12 kuukauteen
Taudin biomarkkerit
Aikaikkuna: Lähtötaso 12 kuukauteen
Muutos lähtötasosta 12 kuukauden kuluttua NL-ChCHD-001: n antamisesta seerumin ja CSF: n neurofilamentin kevyiden ketjun tasoilla
Lähtötaso 12 kuukauteen
Turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: Lähtötaso 12 kuukauteen
Haittavaikutusten esiintyvyys ja vakavuus
Lähtötaso 12 kuukauteen
Turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: Lähtötaso 12 kuukauteen
Nousevat poikkeavuudet fyysisessä tutkimuksessa (ulkonäön, ihon, kaulan, korvien, nenän, kurkun, sydämen/keuhkojen, vatsan, imusolmukkeiden ja raajojen muutokset verrattuna lähtötasoon)
Lähtötaso 12 kuukauteen
Turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: Lähtötaso 12 kuukauteen
Esiintyvät poikkeavuudet laboratorioanalyyseissä (tulokset CSF: n normaalin alueen ulkopuolella, kemiassa, hematologiassa, hyytymisessä ja virtsa -analyysissä)
Lähtötaso 12 kuukauteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

n-Lorem Foundation

Yhteistyökumppanit

Columbia University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 2. lokakuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 12. toukokuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 23. heinäkuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 31. heinäkuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 31. heinäkuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 23. heinäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. toukokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AAAV3923

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Amyotrofinen lateraaliskleroosi

Kliiniset tutkimukset nL-CHCHD-001

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Vietnam

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa