Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Персонализированный антисмысловой олигонуклеотид для участников с ALS CHCHD10

23 июля 2025 г. обновлено: n-Lorem Foundation

Открытое исследование экспериментального антисмыслового олигонуклеотидного лечения при амиотрофическом боковом склерозе (ALS) из-за патогенного варианта ARG15LEU у CHCHD10

Этот исследовательский проект влечет за собой доставку персонализированного антисмыслового олигонуклеотидного (ASO) препарата, предназначенного для отдельных участников с амиотрофическим боковым склерозом (ALS) из -за патогенного варианта в CHCHD10

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

9

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Информированное согласие/согласие, предоставленное участником (когда это необходимо) и/или родителями участника или юридически уполномоченными представителями (ами)
  • Способность путешествовать на сайт исследования и придерживаться изучения связанных последующих экзаменов и/или процедур и предоставлять доступ к медицинским записям участника
  • Генетически подтвержденное неврологическое расстройство

Критерии исключения:

  • Участник имеет какое -либо условие, что, по мнению следователя сайта, в конечном итоге предотвратит завершение процедур изучения
  • Использование исследуемого препарата менее чем в течение 5 полураспада препарата при регистрации

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Открытая метка NL-CHCHD-001
Лекарство: nL-CHCHD-001
Персонализированный антисмысловой олигонуклеотид

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Клиническое функционирование
Временное ограничение: Базовый уровень до 12 месяцев
Изменение показателей по пересмотренной шкале функциональной оценки бокового амиотрофического склероза по сравнению с исходным уровнем через 12 месяцев после введения nL-CHCHD-001 (ALSFRS-R).
Базовый уровень до 12 месяцев
Клиническое функционирование
Временное ограничение: Базовый уровень до 12 месяцев
Изменение показателей когнитивно-поведенческого скрининга БАС (ALS-CBS) по сравнению с исходным уровнем через 12 месяцев после введения nL-CHCHD-001.
Базовый уровень до 12 месяцев
Клиническое функционирование
Временное ограничение: Базовая линия до 12 месяцев
Изменение с исходного уровня в 12 месяцев после введения NL-CHCHD-001 в оценках по анкете 5 анклероза с боковым склерозом 5 (ALSAQ-5)
Базовая линия до 12 месяцев
Моторная функция
Временное ограничение: Базовая линия до 12 месяцев
Изменение с базовой линии на 12 месяцев после введения NL-CHCHD-001 в медленной жизненно важной емкость (SVC)
Базовая линия до 12 месяцев
Моторная функция
Временное ограничение: Базовая линия до 12 месяцев
Изменение с базовой линии через 12 месяцев после NL-CHCHD-001 внедрение мышечной силы, как количественно определено с помощью ручной динамометрии (HHD)
Базовая линия до 12 месяцев
Клиническое функционирование
Временное ограничение: Базовая линия до 12 месяцев
Изменение с базовой линии на 12 месяцев после NL-CHCHD-001 в Эдинбургском когнитивном и поведенческом экране ALS (ECAS).
Базовая линия до 12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность и терпимость
Временное ограничение: Базовая линия до 12 месяцев
Отдельные отклонения при неврологическом обследовании (изменения в психическом статусе, походке, мозжечке, черепно -нервах, моторном, рефлексе и ощущениях по сравнению с исходным уровнем)
Базовая линия до 12 месяцев
Болезнь биомаркеры
Временное ограничение: Базовая линия до 12 месяцев
Изменение с базовой линии через 12 месяцев после введения NL-CHCHD-001 в уровнях легкой цепи в сыворотке и нейрофиламенте CSF
Базовая линия до 12 месяцев
Безопасность и терпимость
Временное ограничение: Базовая линия до 12 месяцев
Частота и серьезность неблагоприятных событий
Базовая линия до 12 месяцев
Безопасность и терпимость
Временное ограничение: Базовая линия до 12 месяцев
Появляющиеся отклонения при физическом обследовании (изменения в внешности, коже, шее, уши, носу, горле, сердце/легких, живота, лимфатических узлов и конечностей по сравнению с исходным уровнем)
Базовая линия до 12 месяцев
Безопасность и терпимость
Временное ограничение: Базовая линия до 12 месяцев
Очередные отклонения в лабораторном анализе (результаты за пределами нормального диапазона для CSF, химии, гематологии, коагуляции и анализа мочи)
Базовая линия до 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

n-Lorem Foundation

Соавторы

Columbia University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

2 октября 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 апреля 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 апреля 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 мая 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 июля 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

31 июля 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

31 июля 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 июля 2025 г.

Последняя проверка

1 мая 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AAAV3923

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Боковой амиотрофический склероз

Клинические исследования nL-CHCHD-001

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться