Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Personaliseret antisense -oligonukleotid for deltagere med CHCHD10 ALS

23. juli 2025 opdateret af: n-Lorem Foundation

En open-label-undersøgelse af en eksperimentel antisense-oligonukleotidbehandling til amyotrofisk lateral sklerose (ALS) på grund af en Arg15Leu-patogen variant i CHCHD10

Dette forskningsprojekt indebærer levering af et personaliseret antisense -oligonukleotid (ASO) lægemiddel designet til individuelle deltagere med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) på grund af en patogen variant i CHCHD10

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University, Irving Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Informeret samtykke/samtykke leveret af deltageren (når det er relevant) og/eller deltagerens forælder (er) eller lovligt autoriserede repræsentanter (er)
  • Evne til at rejse til undersøgelsesstedet og overholde undersøgelsesrelaterede opfølgningsundersøgelser og/eller procedurer og give adgang til deltagerens medicinske poster
  • Genetisk bekræftet neurologisk lidelse

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren har nogen betingelse for, at efterfølgeren af webstedet i sidste ende ville forhindre gennemførelsen af undersøgelsesprocedurer
  • Brug af en undersøgelsesmedicin inden for mindre end 5 halveringstider fra lægemidlet ved tilmelding

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Åben etiket NL-CHCHD-001
Medicin: nL-CHCHD-001
Personlig antisense oligonukleotid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk funktion
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Ændring fra baseline 12 måneder efter administration af nL-CHCHD-001 i scores på Amyotrofisk Lateral Sclerose Funktionel Rating Skala-revideret (ALSFRS-R).
Baseline til 12 måneder
Klinisk funktion
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Ændring fra baseline 12 måneder efter administration af nL-CHCHD-001 i score på ALS Cognitive Behavioural Screen (ALS-CBS)
Baseline til 12 måneder
Klinisk funktion
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Ændring fra baseline ved 12-måneders efter NL-CHCHD-001-administration i scoringer på amyotrofisk lateral sklerose-vurderingsspørgeskema 5 (ALSAQ-5)
Baseline til 12 måneder
Motorisk funktion
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Ændring fra baseline ved 12-måneders efter NL-CHCHD-001-administration i langsom vital kapacitet (SVC)
Baseline til 12 måneder
Motorisk funktion
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Ændring fra baseline ved 12 måneder efter NL-CHCHD-001-administration i muskelstyrke som kvantificeret ved håndholdt dynamometri (HHD)
Baseline til 12 måneder
Klinisk funktion
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Ændring fra baseline ved 12-måneders efter NL-CHCHD-001-administration i Edinburgh Cognitive and Behavioural ALS Screen (ECAS) score
Baseline til 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Fremkaldte abnormiteter i neurologisk undersøgelse (ændringer i mental status, gang, cerebellar, kranial nerve, motor, refleks og fornemmelser sammenlignet med baseline)
Baseline til 12 måneder
Sygdomsbiomarkører
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Ændring fra baseline ved 12-måneders efter NL-CHCHD-001-administration i serum og CSF-neurofilament lette kædeliveauer
Baseline til 12 måneder
Sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger
Baseline til 12 måneder
Sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Fremkaldte abnormiteter i fysisk undersøgelse (ændringer i udseende, hud, nakke, ører, næse, hals, hjerte/lunger, mave, lymfeknuder og ekstremiteter sammenlignet med baseline)
Baseline til 12 måneder
Sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Fremkaldte abnormiteter i laboratorieanalyser (resultater uden for det normale rækkevidde for CSF, kemi, hæmatologi, koagulation og urinalyse)
Baseline til 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

n-Lorem Foundation

Samarbejdspartnere

Columbia University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. oktober 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. april 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. maj 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. juli 2025

Først opslået (Faktiske)

31. juli 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. juli 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AAAV3923

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med nL-CHCHD-001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Jordan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner