Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Personalizovaný antisense oligonukleotid pro účastníky s CHCHD10 ALS

23. července 2025 aktualizováno: n-Lorem Foundation

Otevřená studie experimentální antisense oligonukleotidové léčby amyotrofní sklerózy (ALS) v důsledku patogenní varianty ARG15leu v CHCHD10

Tento výzkumný projekt zahrnuje dodávku personalizovaného antisense oligonukleotidového (ASO) léku určeného pro jednotlivé účastníky s amyotrofní laterální sklerózou (ALS) v důsledku patogenní varianty v CHCHD10

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

9

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University, Irving Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Informovaný souhlas/souhlas poskytnutý účastníkem (pokud je to vhodné) a/nebo rodič účastníků nebo zákonné oprávněné zástupce (zástupci)
  • Schopnost cestovat na místo studie a dodržovat studium souvisejících následných zkoušek a/nebo postupů a poskytovat přístup k lékařským záznamům účastníka
  • Geneticky potvrzená neurologická porucha

Kritéria pro vyloučení:

  • Účastník má jakoukoli podmínku, že podle názoru vyšetřovatele na místě by nakonec zabránilo dokončení studijních postupů
  • Použití vyšetřovacího léku v méně než 5 poločasech léku při zápisu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Otevřený štítek NL-CHCHD-001
Lék: nL-CHCHD-001
Personalizovaný antisense oligonukleotid

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinické fungování
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Změna od výchozí hodnoty 12 měsíců po podání nL-CHCHD-001 ve skóre na funkční hodnoticí stupnici amyotrofické laterální sklerózy – revidovaná (ALSFRS-R).
Základní až 12 měsíců
Klinické fungování
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Změna od výchozí hodnoty 12 měsíců po podání nL-CHCHD-001 ve skóre na ALS kognitivní behaviorální obrazovce (ALS-CBS)
Základní až 12 měsíců
Klinické fungování
Časové okno: Základní do 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty na 12měsíční podávání NL-CHCHD-001 ve skóre na amyotrofní laterální skleróze dotazník 5 (ALSAQ-5)
Základní do 12 měsíců
Motorová funkce
Časové okno: Základní do 12 měsíců
Změňte se z výchozí hodnoty na 12měsíční po správě NL-CHCHD-001 v pomalé vitální kapacitě (SVC)
Základní do 12 měsíců
Motorová funkce
Časové okno: Základní do 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty na 12měsíční po podávání NL-CHCHD-001 ve svalové síle, jak je kvantifikováno ruční dynamometrií (HHD)
Základní do 12 měsíců
Klinické fungování
Časové okno: Základní do 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty na 12měsíční po dobu NL-CHCHD-001 v Edinburghu kognitivní a behaviorální skóre ALS (ECAS)
Základní do 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: Základní do 12 měsíců
Nevyléhavé abnormality v neurologických zkouškách (změny v duševním stavu, chůze, mozkový, kraniální nerv, motorický, reflex a pocity ve srovnání s výchozím stavem)
Základní do 12 měsíců
Biomarkery nemoci
Časové okno: Základní do 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty na 12měsíční po podávání NL-CHCHD-001 v úrovni sérového a CSF neurofilamentu lehkého řetězce
Základní do 12 měsíců
Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: Základní do 12 měsíců
Incidence a závažnost nežádoucích účinků
Základní do 12 měsíců
Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: Základní do 12 měsíců
Nevyléhavé abnormality ve fyzickém vyšetření (změny vzhledu, kůže, krku, uší, nosu, krku, srdce/plic, břicha, lymfatických uzlin a končetin ve srovnání s výchozím linií)
Základní do 12 měsíců
Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: Základní do 12 měsíců
Vznikající abnormality v laboratorních analýzách (výsledky mimo normální rozsah pro CSF, chemii, hematologii, koagulaci a analýzu moči)
Základní do 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

n-Lorem Foundation

Spolupracovníci

Columbia University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. října 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. května 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. července 2025

První zveřejněno (Aktuální)

31. července 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

31. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. července 2025

Naposledy ověřeno

1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AAAV3923

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na nL-CHCHD-001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit