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Oligonucleotide antisenso personalizzato per partecipanti con CHCHD10 ALS

23 luglio 2025 aggiornato da: n-Lorem Foundation

Uno studio in aperto di un trattamento con oligonucleotide antisenso sperimentale per la sclerosi laterale amiotrofica (ALS) a causa di una variante patogena Arg15leu in CHCHD10

Questo progetto di ricerca prevede la consegna di un farmaco oligonucleotide antisenso personalizzato (ASO) progettato per i singoli partecipanti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) a causa di una variante patogena in CHCHD10

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University, Irving Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Consenso/assenso informato fornito dal partecipante (se del caso) e/o nei genitori dei partecipanti o dei rappresentanti legalmente autorizzati
  • Capacità di viaggiare nel sito di studio e aderire agli esami di follow-up correlati e/o procedure e fornire accesso alle cartelle cliniche dei partecipanti
  • Disturbo neurologico geneticamente confermato

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante ha qualsiasi condizione che, secondo l'opinione dell'investigatore del sito, impedirebbe in definitiva il completamento delle procedure di studio
  • Uso di un farmaco investigativo entro meno di 5 emivite del farmaco all'iscrizione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Open Etichetta NL-CCHD-001
Droga: nL-CHCHD-001
Oligonucleotide antisenso personalizzato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Funzionamento clinico
Lasso di tempo: Baseline a 12 mesi
Variazione rispetto al basale a 12 mesi dalla somministrazione di nL-CHCHD-001 nei punteggi sulla scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica rivista (ALSFRS-R).
Baseline a 12 mesi
Funzionamento clinico
Lasso di tempo: Baseline a 12 mesi
Variazione rispetto al basale a 12 mesi dopo la somministrazione di nL-CHCHD-001 nei punteggi sullo schermo cognitivo comportamentale ALS (ALS-CBS)
Baseline a 12 mesi
Funzionamento clinico
Lasso di tempo: Basale a 12 mesi
Modifica dal basale a 12 mesi dopo la somministrazione di NL-CHCHD-001 in punteggi sul questionario di valutazione della sclerosi laterale amiotrofica 5 (ALSAQ-5)
Basale a 12 mesi
Funzione motoria
Lasso di tempo: Basale a 12 mesi
Modifica dal basale a 12 mesi dopo la somministrazione di NL-CHCHD-001 in capacità vitale lenta (SVC)
Basale a 12 mesi
Funzione motoria
Lasso di tempo: Basale a 12 mesi
Modifica dal basale a 12 mesi dopo la somministrazione di NL-CCHD-001 in resistenza muscolare quantificata dalla dinamometria portatile (HHD)
Basale a 12 mesi
Funzionamento clinico
Lasso di tempo: Basale a 12 mesi
Modifica dal basale al punteggio di 12 mesi post NL-CHCHD-001 nel punteggio cognitivo e comportamentale della SCA (ECAS) di Edimburgo (ECAS)
Basale a 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: Basale a 12 mesi
Anomalie emergenti nell'esame neurologico (cambiamenti mentali, andatura, cerebellare, nervo cranico, motorio, riflesso e sensazioni rispetto al basale)
Basale a 12 mesi
Biomarcatori della malattia
Lasso di tempo: Basale a 12 mesi
Modifica dal basale a 12 mesi dopo la somministrazione di NL-CHCHD-001 nei livelli di catena leggera del neurofilamento sierico e CSF
Basale a 12 mesi
Sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: Basale a 12 mesi
Incidenza e gravità degli eventi avversi
Basale a 12 mesi
Sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: Basale a 12 mesi
Anomalie emergenti nell'esame fisico (cambiamenti di aspetto, pelle, collo, orecchie, naso, gola, cuore/polmoni, addome, linfonodi ed estremità rispetto al basale)
Basale a 12 mesi
Sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: Basale a 12 mesi
Anomalie emergenti nelle analisi di laboratorio (risultati al di fuori della gamma normale per CSF, chimica, ematologia, coagulazione e analisi delle urine)
Basale a 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

n-Lorem Foundation

Collaboratori

Columbia University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 ottobre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 maggio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 luglio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

31 luglio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 luglio 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AAAV3923

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sclerosi laterale amiotrofica

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