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Oligonucleótido antisentido personalizado para participantes con chchd10 als

23 de julio de 2025 actualizado por: n-Lorem Foundation

Un estudio abierto de un tratamiento de oligonucleótidos antisentido experimental para la esclerosis lateral amiotrófica (ALS) debido a una variante patogénica Arg15Leu en CHCHD10

Este proyecto de investigación implica el suministro de un medicamento antisentido personalizado (ASO) diseñado para participantes individuales con esclerosis lateral amiotrófica (ALS) debido a una variante patógena en CHCHD10

Descripción general del estudio

Estado

Inscripción por invitación

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University, Irving Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Consentimiento/asentimiento informado proporcionado por el participante (cuando sea apropiado), y/o los padres del participante o representantes legalmente autorizados
  • Capacidad para viajar al sitio de estudio y adherirse a estudiar exámenes y/o procedimientos de seguimiento relacionados y proporcionar acceso a los registros médicos del participante
  • Trastorno neurológico confirmado genéticamente

Criterios de exclusión:

  • El participante tiene alguna condición que, en opinión del investigador del sitio, eviten en última instancia la finalización de los procedimientos de estudio
  • Uso de un medicamento en investigación dentro de menos de 5 vidas medias del medicamento en la inscripción

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Etiqueta abierta NL-CHCHD-001
Droga: nL-CHCHD-001
Oligonucleótido antisentido personalizado

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Funcionamiento clínico
Periodo de tiempo: Línea de base a 12 meses
Cambio desde el valor inicial a los 12 meses después de la administración de nL-CHCHD-001 en las puntuaciones de la Escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R).
Línea de base a 12 meses
Funcionamiento clínico
Periodo de tiempo: Línea de base a 12 meses
Cambio desde el inicio a los 12 meses después de la administración de nL-CHCHD-001 en las puntuaciones en la prueba de comportamiento cognitivo cognitivo de ALS (ALS-CBS)
Línea de base a 12 meses
Funcionamiento clínico
Periodo de tiempo: Línea de base a 12 meses
Cambio desde el inicio a los 12 meses después de la administración NL-CHCHD-001 en puntajes en el Cuestionario de evaluación de esclerosis lateral amiotrófica 5 (ALSAQ-5)
Línea de base a 12 meses
Función motora
Periodo de tiempo: Línea de base a 12 meses
Cambio desde el inicio a los 12 meses después de la administración NL-CHCHD-001 en capacidad vital lenta (SVC)
Línea de base a 12 meses
Función motora
Periodo de tiempo: Línea de base a 12 meses
Cambio de la línea de base a 12 meses después de la administración NL-CHCHD-001 en la fuerza muscular como se cuantifica por la dinamometría portátil (HHD)
Línea de base a 12 meses
Funcionamiento clínico
Periodo de tiempo: Línea de base a 12 meses
Cambio desde el inicio a los 12 meses después de la administración de NL-CHCHD-001 en la puntuación de la pantalla cognitiva y de comportamiento de Edimburgo (ECAS)
Línea de base a 12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: Línea de base a 12 meses
Anormalidades emergentes en el examen neurológico (cambios en el estado mental, la marcha, el nervio cerebeloso, craneal, el motor, el reflejo y las sensaciones en comparación con la línea de base)
Línea de base a 12 meses
Biomarcadores de enfermedades
Periodo de tiempo: Línea de base a 12 meses
Cambio desde la línea de base a 12 meses después de la administración NL-CHCHD-001 en los niveles de cadena ligera de suero y neurofilamento de CSF
Línea de base a 12 meses
Seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: Línea de base a 12 meses
Incidencia y gravedad de eventos adversos
Línea de base a 12 meses
Seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: Línea de base a 12 meses
Anormalidades emergentes en el examen físico (cambios en la apariencia, la piel, el cuello, las orejas, la nariz, la garganta, el corazón/pulmones, el abdomen, los ganglios linfáticos y las extremidades en comparación con la línea de base)
Línea de base a 12 meses
Seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: Línea de base a 12 meses
Anormalidades emergentes en análisis de laboratorio (resultados fuera del rango normal para LCR, química, hematología, coagulación y análisis de orina)
Línea de base a 12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

n-Lorem Foundation

Colaboradores

Columbia University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

2 de octubre de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de abril de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de abril de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de mayo de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de julio de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

31 de julio de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

31 de julio de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de julio de 2025

Última verificación

1 de mayo de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AAAV3923

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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