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Oligonucleotídeo antisense personalizado para participantes com chchd10 als

23 de julho de 2025 atualizado por: n-Lorem Foundation

Um estudo aberto de um tratamento de oligonucleotídeo antisense experimental para esclerose lateral amiotrófica (ALS) devido a uma variante patogênica de arg15leu no CHCHD10

Este projeto de pesquisa implica a entrega de um medicamento de oligonucleotídeo antisense personalizado (ASO) projetado para participantes individuais com esclerose lateral amiotrófica (ALS) devido a uma variante patogênica no CHCHD10

Visão geral do estudo

Status

Inscrevendo-se por convite

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

9

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University, Irving Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Consentimento/consentimento informado fornecido pelo participante (quando apropriado) e/ou pais do participante (s) ou representantes (s) autorizados legalmente autorizados (s)
  • Capacidade de viajar para o local do estudo e aderir a estudar exames e/ou procedimentos relacionados a acompanhamento e fornecer acesso aos registros médicos do participante
  • Distúrbio neurológico geneticamente confirmado

Critérios de exclusão:

  • O participante tem qualquer condição de que, na opinião do investigador do site, impediria a conclusão dos procedimentos de estudo
  • Uso de um medicamento investigacional em menos de 5 meia-vida do medicamento na inscrição

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Etiqueta aberta NL-CHCHD-001
Medicamento: nL-CHCHD-001
Oligonucleotídeo antisense personalizado

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Funcionamento Clínico
Prazo: Linha de base até 12 meses
Alteração da linha de base 12 meses após a administração de nL-CHCHD-001 nas pontuações da Escala de Avaliação Funcional da Esclerose Lateral Amiotrófica Revisada (ALSFRS-R).
Linha de base até 12 meses
Funcionamento Clínico
Prazo: Linha de base até 12 meses
Alteração da linha de base 12 meses após a administração de nL-CHCHD-001 nas pontuações na Tela Cognitiva Comportamental de ALS (ALS-CBS)
Linha de base até 12 meses
Funcionamento clínico
Prazo: Linha de base para 12 meses
Mudança da linha de base em 12 meses após a administração NL-CHCHD-001 em pontuações no Questionário de Avaliação da Esclerose Lateral Amiotrófica 5 (ALSAQ-5)
Linha de base para 12 meses
Função motora
Prazo: Linha de base para 12 meses
Mudança da linha de base em 12 meses após a administração NL-CHCHD-001 em Lenta Capacidade Vital (SVC)
Linha de base para 12 meses
Função motora
Prazo: Linha de base para 12 meses
Mudança da linha de base em 12 meses após a administração NL-CHCHD-001 na força muscular, conforme quantificado pela dinamometria portátil (HHD)
Linha de base para 12 meses
Funcionamento clínico
Prazo: Linha de base para 12 meses
Mudança em relação à linha de base em 12 meses após a administração NL-CHCHD-001 na tela cognitiva e comportamental de Edimburgo (ECAS)
Linha de base para 12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança e tolerabilidade
Prazo: Linha de base para 12 meses
Anormalidades emergentes no exame neurológico (mudanças no estado mental, marcha, cerebelar, nervo craniano, motor, reflexo e sensações em comparação com a linha de base)
Linha de base para 12 meses
Biomarcadores de doenças
Prazo: Linha de base para 12 meses
Mudança da linha de base em 12 meses após a administração NL-CHCHD-001 em níveis de cadeia leve de neurofilamentos séricos e do CSF
Linha de base para 12 meses
Segurança e tolerabilidade
Prazo: Linha de base para 12 meses
Incidência e gravidade de eventos adversos
Linha de base para 12 meses
Segurança e tolerabilidade
Prazo: Linha de base para 12 meses
Anormalidades emergentes no exame físico (mudanças na aparência, pele, pescoço, orelhas, nariz, garganta, coração/pulmões, abdômen, linfonodos e extremidades em comparação com a linha de base)
Linha de base para 12 meses
Segurança e tolerabilidade
Prazo: Linha de base para 12 meses
Anormalidades emergentes em análises de laboratório (resultados fora da faixa normal para LCR, química, hematologia, coagulação e análise de urina)
Linha de base para 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

n-Lorem Foundation

Colaboradores

Columbia University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

2 de outubro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de abril de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de abril de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de maio de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de julho de 2025

Primeira postagem (Real)

31 de julho de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

31 de julho de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de julho de 2025

Última verificação

1 de maio de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AAAV3923

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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