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Personalisierte Antisense -Oligonukleotid für Teilnehmer mit CHCHD10 ALS

23. Juli 2025 aktualisiert von: n-Lorem Foundation

Eine Open-Label-Studie einer experimentellen Antisense-Oligonukleotidbehandlung für amyotrophe Lateralsklerose (ALS) aufgrund einer arg15Leu-pathogenen Variante in CHCHD10

Dieses Forschungsprojekt beinhaltet die Lieferung eines personalisierten Antisense -Oligonukleotid -Medikament

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

9

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University, Irving Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Einverständniserklärung/Einverständniserklärung, die vom Teilnehmer (gegebenenfalls) und/oder den übergeordneten (en) oder rechtlich autorisierten Vertretern des Teilnehmers vorgesehen sind (en)
  • Fähigkeit, zum Studienort zu reisen und sich an die Studienbezogenen Follow-up-Prüfungen und/oder -verfahren einzuhalten und Zugang zu den medizinischen Unterlagen des Teilnehmers zu gewährleisten
  • Genetisch bestätigte neurologische Störung

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat eine Bedingung
  • Verwendung eines Untersuchungsmedikaments innerhalb weniger als 5 Halbwertszeiten des Arzneimittels bei der Aufnahme

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Open Label NL-CHCHD-001
Arzneimittel: nL-CHCHD-001
Personalisiertes Antisense-Oligonukleotid

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinische Funktionsweise
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert 12 Monate nach der Verabreichung von nL-CHCHD-001 in den Scores auf der überarbeiteten Funktionsbewertungsskala für Amyotrophe Lateralsklerose (ALSFRS-R).
Ausgangswert bis 12 Monate
Klinische Funktionsweise
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate
Änderung der Ergebnisse im ALS Cognitive Behavioral Screen (ALS-CBS) gegenüber dem Ausgangswert 12 Monate nach der Verabreichung von nL-CHCHD-001
Ausgangswert bis 12 Monate
Klinische Funktionen
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate
Änderung von der Ausgangswerte bei 12 Monaten nach NL-CHCHD-001-Verabreichung in den Bewertungen des amyotrophen Fragebogens zur Bewertung der lateralen Sklerose 5 (ALSAQ-5)
Grundlinie bis 12 Monate
Motorische Funktion
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate
Wechseln Sie von der Ausgangswert bei 12 Monaten nach NL-CHCHD-001-Verabreichung in langsamer Lebensdauer (SVC)
Grundlinie bis 12 Monate
Motorische Funktion
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate
Veränderung von der Ausgangswert bei 12 Monaten nach NL-CHCHD-001-Verabreichung in der Muskelstärke, wie durch Handheld-Dynamometrie (HHD) quantifiziert wurde
Grundlinie bis 12 Monate
Klinische Funktionen
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate
Änderung von der Ausgangsbeginn bei 12 Monaten nach NL-CHCHD-001-Verabreichung in Edinburgh Cognitive und Verhaltens-ALS-Screen (ECAS)
Grundlinie bis 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate
Aufstrebende Anomalien in der neurologischen Untersuchung (Veränderungen des psychischen Status, Gang, Kleinhirn, Hirnnerv, Motor, Reflex und Empfindungen im Vergleich zur Grundlinie)
Grundlinie bis 12 Monate
Krankheitsbiomarker
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate
Veränderung von der Ausgangswert bei 12 Monaten nach NL-CHCHD-001-Verabreichung in Serum- und CSF-Neurofilament-Lichtkettenniveaus
Grundlinie bis 12 Monate
Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate
Inzidenz und Schwere von unerwünschten Ereignissen
Grundlinie bis 12 Monate
Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate
Emergente Anomalien bei der körperlichen Untersuchung (Veränderungen in Aussehen, Haut, Hals, Ohren, Nase, Hals, Herz/Lunge, Bauch, Lymphknoten und Extremitäten im Vergleich zu Grundlinien)
Grundlinie bis 12 Monate
Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate
Aufstrebende Anomalien in Laboranalysen (Ergebnisse außerhalb des normalen Bereichs für CSF, Chemie, Hämatologie, Koagulation und Urinanalyse)
Grundlinie bis 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

n-Lorem Foundation

Mitarbeiter

Columbia University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Oktober 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. April 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Mai 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Juli 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

31. Juli 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AAAV3923

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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