Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Personlig antisense oligonukleotid for deltakere med CHCHD10 ALS

23. juli 2025 oppdatert av: n-Lorem Foundation

En åpen etikettstudie av en eksperimentell antisense oligonukleotidbehandling for amyotrofisk lateral sklerose (ALS) på grunn av en Arg15Leu patogen variant i CHCHD10

Dette forskningsprosjektet innebærer levering av et personlig antisense oligonukleotid (ASO) medikament designet for individuelle deltakere med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) på grunn av en patogen variant i CHCHD10

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University, Irving Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Informert samtykke/samtykke levert av deltakeren (når det er aktuelt), og/eller deltakerens foreldre (er) eller lovlig autoriserte representanter (er)
  • Evne til å reise til studiestedet og følge med å studere relaterte oppfølgingsundersøkelser og/eller prosedyrer og gi tilgang til deltakerens medisinske poster
  • Genetisk bekreftet nevrologisk lidelse

Eksklusjonskriterier:

  • Deltakeren har noen betingelser om at etterforskerens etterforsker til slutt vil forhindre fullføring av studieprosedyrer
  • Bruk av en undersøkelsesmedisin innen mindre enn 5 halveringstid av stoffet ved påmelding

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Åpen etikett NL-CHCHD-001
Legemiddel: nL-CHCHD-001
Personlig antisense-oligonukleotid

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk funksjon
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Endring fra baseline 12 måneder etter administrering av nL-CHCHD-001 i skårer på Amyotrofisk Lateral Sklerose Funksjonell vurdering Skala-revidert (ALSFRS-R).
Baseline til 12 måneder
Klinisk funksjon
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Endring fra baseline 12 måneder etter administrering av nL-CHCHD-001 i score på ALS Cognitive Behavioral Screen (ALS-CBS)
Baseline til 12 måneder
Klinisk funksjon
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Endring fra baseline ved 12-måneders etter NL-CHCHD-001 Administrasjon i score på amyotrofisk lateral sklerosevurdering Spørreskjema 5 (ALSAQ-5)
Baseline til 12 måneder
Motorfunksjon
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Endring fra baseline ved 12-måneders etter NL-CHCHD-001 Administrasjon i Slow Vital Capacity (SVC)
Baseline til 12 måneder
Motorfunksjon
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Endring fra baseline ved 12-måneders etter NL-CHCHD-001-administrasjon i muskelstyrke som kvantifisert ved håndholdt dynamometry (HHD)
Baseline til 12 måneder
Klinisk funksjon
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Endring fra baseline ved 12-måneders etter NL-CHCHD-001-administrasjon i Edinburgh Cognitive and Behavioural ALS Screen (ECAS) score
Baseline til 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet og toleranse
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Emergent avvik i nevrologisk undersøkelse (endringer i mental status, gang, cerebellar, kranial nerve, motor, refleks og sensasjoner sammenlignet med baseline)
Baseline til 12 måneder
Sykdomsbiomarkører
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Endring fra baseline ved 12-måneders etter NL-CHCHD-001-administrering i serum og CSF neurofilament lettkjedenivå
Baseline til 12 måneder
Sikkerhet og toleranse
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Forekomst og alvorlighetsgrad av bivirkninger
Baseline til 12 måneder
Sikkerhet og toleranse
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Emergent avvik i fysisk undersøkelse (endringer i utseende, hud, nakke, ører, nese, hals, hjerte/lunger, mage, lymfeknuter og ekstremiteter sammenlignet med baseline)
Baseline til 12 måneder
Sikkerhet og toleranse
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Emergent avvik i laboratorieanalyser (resultater utenfor normalområdet for CSF, kjemi, hematologi, koagulasjon og urinalyse)
Baseline til 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

n-Lorem Foundation

Samarbeidspartnere

Columbia University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. oktober 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. april 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. april 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. mai 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. juli 2025

Først lagt ut (Faktiske)

31. juli 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. juli 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. juli 2025

Sist bekreftet

1. mai 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AAAV3923

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske studier på nL-CHCHD-001

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Slovenia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere