Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Spersonalizowany antysensowny oligonukleotyd dla uczestników z Chchd10 ALS

23 lipca 2025 zaktualizowane przez: n-Lorem Foundation

Otwarte badanie eksperymentalnego antysensownego leczenia oligonukleotydowego w przypadku stwardnienia bocznego amyotroficznego (ALS) z powodu patogennego wariantu Arg15Leu w CHCHD10

Ten projekt badawczy pociąga za sobą dostarczenie spersonalizowanego leku antysensownego oligonukleotydowego (ASO) zaprojektowanego dla poszczególnych uczestników z stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) z powodu patogennego wariantu w ChCHD10

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

9

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University, Irving Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Świadomowa zgoda/zgoda przewidziana przez uczestnika (w stosownych przypadkach) i/lub rodzica (rodziców) uczestników lub prawnie upoważnionych przedstawicieli (
  • Zdolność do podróży na miejsce badań i przestrzeganie powiązanych badań kontrolnych i/lub procedur oraz zapewnienia dostępu do dokumentacji medycznej uczestnika
  • Genetycznie potwierdzone zaburzenie neurologiczne

Kryteria wykluczenia:

  • Uczestnik ma jakikolwiek warunek, że zdaniem badacza witryny ostatecznie zapobiegnie ukończeniu procedur badawczych
  • Stosowanie leków badawczych w odległości mniej niż 5 półtrwania leku podczas rekrutacji

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Otwórz etykietę NL-CHCHD-001
Lek: nL-CHCHD-001
Spersonalizowany oligonukleotyd antysensowny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Funkcjonowanie kliniczne
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesięcy
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową 12 miesięcy po podaniu nL-CHCHD-001 w wynikach w skorygowanej skali oceny funkcjonalnej stwardnienia zanikowego bocznego (ALSFRS-R).
Wartość podstawowa do 12 miesięcy
Funkcjonowanie kliniczne
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesięcy
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową 12 miesięcy po podaniu nL-CHCHD-001 w wynikach badania poznawczo-behawioralnego ALS (ALS-CBS)
Wartość podstawowa do 12 miesięcy
Funkcjonowanie kliniczne
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej na 12 miesięcy po podaniu NL-CHCHD-001 w wynikach w kwestionariuszu oceny stwardnienia bocznego Amyotroficznego 5 (ALSAQ-5)
Linia odniesienia do 12 miesięcy
Funkcja motoryczna
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 12 miesięcy
Zmiana z wartości wyjściowej na 12 miesięcy po podaniu NL-CHCHD-001 w powolnej pojemności istotnej (SVC)
Linia odniesienia do 12 miesięcy
Funkcja motoryczna
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej na 12-miesięcznym podawanie NL-CHCHD-001 w sile mięśni, co określono ilościowo metodą dynamometrii ręcznej (HHD)
Linia odniesienia do 12 miesięcy
Funkcjonowanie kliniczne
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 12 miesięcy
Zmiana z wartości bazowej na 12-miesięcznym po administracji NL-CHCHD-001 w wyniku Edinburgh Cognitive and Behavioral Screen (ECAS)
Linia odniesienia do 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 12 miesięcy
Pojawiające się nieprawidłowości w badaniu neurologicznym (zmiany stanu psychicznego, chodu, nerwu móżdżku, nerwu czaszkowego, ruchu, odruchu i odczuć w porównaniu do wartości wyjściowej)
Linia odniesienia do 12 miesięcy
Biomarkery choroby
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej na 12-miesięcznym po podaniu NL-CHCHD-001 w poziomach łańcucha lekkiego w surowicy i CSF
Linia odniesienia do 12 miesięcy
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 12 miesięcy
Występowanie i ciężkość zdarzeń niepożądanych
Linia odniesienia do 12 miesięcy
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 12 miesięcy
Pojawiające się nieprawidłowości w badaniu fizycznym (zmiany wyglądu, skóry, szyi, uszu, nosa, gardła/płuc, brzucha, węzłów chłonnych i kończyn w porównaniu do wartości wyjściowej)
Linia odniesienia do 12 miesięcy
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 12 miesięcy
Pojawiające się nieprawidłowości w analizach laboratoryjnych (wyniki poza normalnym zakresem dla CSF, chemii, hematologii, krzepnięcia i analizy moczu)
Linia odniesienia do 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

n-Lorem Foundation

Współpracownicy

Columbia University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 października 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 kwietnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 maja 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 lipca 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 lipca 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AAAV3923

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na nL-CHCHD-001

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Finland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj