胆汁、血液、肝臓、および便における肝臓およびプロトポルフィリンIXのレベルに対するビトペルチンの効果/X結合プロトポルフィリア/X連鎖プロトポルフィリアとベースラインでの肝硬度および/または肝臓酵素の増加
2026年1月26日 更新者：Wake Forest University Health Sciences
この研究の主な目標は、赤血球動物プロトポルフィリア（EPP）またはX連鎖プロトポルフィリア（XLP）の被験者のビトペルチンの安全性と忍容性を評価することと、補償肝疾患の証拠です。
調査の概要
詳細な説明
これは、肝臓の硬化とX結合プロトポルフィリア（EPP）またはX結合プロトポルフィリア（XLP）を使用して、選択され慎重に監視された参加者におけるビトペルチン（60 mg/日）の調査員が開始した研究で、肝臓の硬化と/ORの肝臓酵素を増加させた肝臓の硬化菌であるかどうかを評価します。プロトポルフィリンIX（PP）の胆道レベルは、慢性および継続的なビトペルチン治療とともに、PP肝障害の進行を改善および未フォラメント化し、EPP/XLP患者における慢性的な使用の追加の大きな利点と理由を提供します。
研究の種類
介入
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- 生化学的および遺伝的に検証されたEEPまたはXLPの診断EPPまたはXLPの事前診断
- 18〜75歳
- ベースラインでの肝剛性の増加、剛性測定[e値]として定義されている[e値]：fibroscan> 7 kpa; mreは> 3.0 kpaです。 velacur/sonicincyte、> 6.0 kpa;および/または肝臓酵素の上昇：血清ALT> 2 x正常の上限（ULN）。
- INR <1.4
- 臨床的に明白な腹水、脳症、肝細胞癌、臨床的に明白なicterusまたは黄undの末梢浮腫の欠如として定義されるベースラインでの補償肝疾患。
- 肝臓の生検と十二指腸の第2部からの胆汁の収集を含む長期研究のボランティアとインフォームドコンセントを提供する意欲と能力。 さらに、研究全体を通して26週間ごとに追跡訪問が計画され、各訪問時に繰り返しルーチン/安全ラボを計画し、肝臓の剛性と肝臓の状態と線維症のマーカー（FIB-4、APRI、ELF、Fibrotest）の測定値が6か月に1回行われます。
除外基準：
- 慢性B型肝炎、C、D、またはE;
- ヒト免疫不全（HIV）感染;
- アルコール使用男性は14ユニット/週または女性の場合は7ユニット以上です。
- 女性の妊娠または母乳育児;
- 皮膚の小さくて局所的な扁平上皮または基底細胞癌以外の既知の活性悪性腫瘍。
- 進行性または非難の心臓、肺、腎臓、肝臓、または神経精神医学的疾患;
- 診断されたうつ病または自殺の歴史;
- 診断された薬物乱用または不十分な衝動制御の歴史。
- 調査員の意見では、個人を参加するのに適していない他の条件
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Bitepertin
ビトペルチン60 mgあたり
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Bitepertin 60 mgは1日1回口で摂取されます
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療数緊急性副大腸（TEE）
時間枠：104週
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治療の数緊急性副イベント（TEE）。
研究薬の最初の投与後に始まる有害事象、または研究薬物の最初の用量の後に悪化する既存の有害事象は茶と見なされます。
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104週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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プロトポルフィリンIX（PP）血清レベルの変化率
時間枠：12か月目からのベースライン、12か月目から24か月目
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プロトポルフィリンIX（PP）および全血、血漿、および赤血球の他のポルフィリンのレベルに対するビットペルチンの効果を評価する
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12か月目からのベースライン、12か月目から24か月目
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組織病理学の変化のある参加者の数
時間枠：24か月目のベースライン
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肝臓の組織病理学に対するビトペルチンの効果を評価するために、組織病理学的証拠の変化を伴う参加者の数が追跡されます。
組織病理学は、経験豊富な肝病専門医によって推定されるように、肝臓線維症、壊死炎症、脂肪、胆汁、胆汁プラグ、肝臓の複屈折茶色の堆積物、またはその他の組織病理学の組織病理学的証拠で構成されています。
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24か月目のベースライン
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プロトポルフィリンIX（PP）胆汁レベルの変化率
時間枠：24か月目のベースライン
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胆汁中のプロトポルフィリンIX（PP）の変化の割合を使用して、PPレベルに対するビトペルチンの効果を評価します
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24か月目のベースライン
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プロトポルフィリンIX（PP）肝臓レベルの変化率
時間枠：ベースラインから12か月目、ベースライン24
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肝臓のプロトポルフィリンIX（PP）の変化率は、この目的のために設計された専用機器を使用して、振動制御エラストグラフィーによって測定された肝臓剛性の変化によって測定されます（Fibroscan、Velocur）
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ベースラインから12か月目、ベースライン24
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プロトポルフィリンIX（PP）便レベルの変化率
時間枠：24か月目のベースライン
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スツール中のプロトポルフィリンIX（PP）の変化率は、PPレベルに対するビットペルチンの効果を評価するために使用されます
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24か月目のベースライン
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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重症度の患者の世界的な印象
時間枠：ベースライン、第26週、52週目、78週目、104週
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合計スコア範囲3〜15の3つの項目。
スコアが高いほど、エリスロポエティコ酸プロトポルフィリアの重症度が高いことを示します
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ベースライン、第26週、52週目、78週目、104週
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患者の世界的な変化の印象
時間枠：ベースライン、第26週、52週目、78週目、104週
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合計スコア範囲5〜25の5つのアイテム。
より高いスコアは、研究の開始以来、赤血球生のプロトポルフィリアが悪化していることを示しています。
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ベースライン、第26週、52週目、78週目、104週
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患者が報告した結果測定情報システム - 社会的孤立
時間枠：ベースライン、第26週、52週目、78週目、104週
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合計スコア範囲3〜15の7つのアイテム。
スコアが高いほど、生活の質が低いことを示します。
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ベースライン、第26週、52週目、78週目、104週
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ビトペルチンのレベルの血清
時間枠：ベースライン、第26週、52週目、78週目、104週
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Bitopertinのトラフ濃度は、HPLC質量分光手順を使用して測定されます
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ベースライン、第26週、52週目、78週目、104週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Herbert Bonkovsky, MD、Atrium Health Wake Forest Baptist
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2026年1月1日
一次修了 (推定)
2035年12月1日
研究の完了 (推定)
2035年12月1日
試験登録日
最初に提出
2025年8月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年8月7日
最初の投稿 (実際)
2025年8月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年1月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年1月26日
最終確認日
2025年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- IRB00118441
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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